思いやりのある使用段階で少なくとも1回のLuspaterceptを受けた被験者におけるLuspaterceptの長期的な安全性と有効性を評価するための研究 (LUSPA001)
「思いやりのある」使用段階で少なくとも1つの用量のルスパテプトを受けた被験者におけるLuspaterceptの長期的な安全性と有効性を評価するための観察研究
Luspaterceptは、高度な赤血球成熟を強化できる欧州委員会（EC）および食品医薬品局（FDA）によって承認された最初で唯一の赤血球成熟剤（EMA）を表しています。
Luspaterceptの有効性は、「Believe」と呼ばれる第III相臨床試験で実証されました。 臨床コースを改善するための承認された治療的代替品がない輸血依存性ベータサラセミアの200人以上のイタリア人患者は、Luspatercepsに関連する「思いやりのある」使用プログラムに適格であると考えられており、そのほとんどは、国民の健康システム（NHS）、臨床中心部の承認後に、国民の健康システムに除外される前に、少なくとも1回の薬物を受け取りました。追跡されています。
調査の概要
詳細な説明
AIFA共和国の公式官報での出版物の1か月後、プログラムの対象となる治療兆候の価格と払い戻しの価格と払い戻しの払い戻し、まだ治療中であり、臨床的判断を受けて、それを継続する資格があり、NHSによる分配を通じて薬物を受け取り続けました。
思いやりのある段階へのアクセスは、正式な臨床試験でのアクセスよりも制限が少ないため、患者には特に実生活の代表が含まれていたため、ベースライン、安全性、および有効性での臨床的特性に関するデータを収集することは、この新しい治療で利用可能な情報を豊かにするために重要です。 研究中の患者の一部に対する「思いやりのある」治療の短い期間を考えると、より完全で正確な評価には、思いやりのある段階を超えた有効性、安全性、および忍容性情報を収集し続けることも不可欠です。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究場所
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CA
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Cagliari、CA、イタリア、09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準：
- 思いやりのある段階で少なくとも1回のLuspaterceptを受けた被験者
除外基準：
- インフォームドコンセントに署名する意思がない、または署名することができない被験者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Luspaterceptの安全性を評価するために、CTCAE V4.0で評価されている治療関連の有害事象の参加者の数
時間枠：ルスパテプト治療の12週間間隔。
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輸血依存性のベータサラセミアを持つ被験者のルスパテプトの安全性を評価するために、それを受け取った人々のマーケティング後承認段階を含む、思いやりのある使用段階で少なくとも1つの用量の薬物を投与されました。
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ルスパテプト治療の12週間間隔。
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Luspaterceptの忍容性を評価するために、CTCAE V4.0で評価されている治療関連の有害事象を持つ参加者の数 ""
時間枠：ルスパテプト治療の12週間間隔。
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輸血依存性のベータサラセミアを持つ被験者のルスパテセプトの耐性を評価するために、それを受け取った人々のマーケティング承認後段階を含む、思いやりのある使用段階で少なくとも1回の投与量を受けた薬物を受けた。
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ルスパテプト治療の12週間間隔。
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Luspaterceptの有効性を評価するために、Luspatercept治療の12週間の間隔期間中に輸血された血液ユニットの数のベースライン数から33％以上の減少を示した被験者の数
時間枠：ルスパテプト治療の12週間間隔。
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輸血依存性のベータサラセミアを持つ被験者におけるLuspaterecteの有効性を評価するために、それを受け続けた人々のマーケティング後承認段階を含む、思いやりのある使用段階で少なくとも1回の薬物を投与されました。
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ルスパテプト治療の12週間間隔。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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併存疾患を持つ被験者、CTCAE V4.0で評価されている治療関連の有害事象の参加者の数 ""
時間枠：ルスパテプト治療の12週間間隔。
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正式な臨床試験における除外基準であった併存疾患を持つ被験者のルスパテプトの安全性を評価する
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ルスパテプト治療の12週間間隔。
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併存疾患を持つ被験者、CTCAE V4.0で評価されている治療関連の有害事象の参加者の数 ""
時間枠：ルスパテプト治療の12週間間隔。
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正式な臨床試験における除外基準であった併存疾患を持つ被験者のルスパテセプトの耐性を評価する
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ルスパテプト治療の12週間間隔。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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内分泌学の変化
時間枠：Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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内分泌変化を発症した被験者の数（月経周期の頻度と期間の変化、男性の性機能の変化、甲状腺機能障害など）
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Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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血栓塞栓症のイベント
時間枠：Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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血栓塞栓性イベントの新しいケース
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Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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要因は薬物反応にプラスの影響を与えます
時間枠：Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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この結果は、52週間の治療期間中に少なくとも12週間連続して持続した輸血負荷の33％以上の減少として定義される、Luspaterceptに対する有利な薬物反応と正の関連する臨床的、血液学的、および生化学的要因を評価します。 評価される要因には以下が含まれます。
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Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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要因は薬物反応に悪影響を及ぼします
時間枠：Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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この結果は、Luspatercept治療に対する反応が不十分または欠如している**に関連する**臨床的、血液学的、生化学的、または遺伝的要因を評価します。 非応答は、52週間の治療期間中に少なくとも12週間連続して輸血負荷の33％以上の減少を達成できなかったと定義されます。 次の要因は、治療に対する負の反応に潜在的に関連するものとして評価されます。 ベースライン輸血負荷が高いベースライン血清エリスロポエチンレベルの上昇慢性併存疾患の治療中の網状赤血球の欠如（肝疾患、内分泌障害など） |
Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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薬を服用している間、輸血が独立します
時間枠：Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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治療中に少なくとも8週間連続して赤血球輸血をしていない被験者の数
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Luspatercept治療の52週間間隔期間。
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：RAFFAELLA ORIGA、UNIVERSITA' DI CAGLIARI
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LUSPA001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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