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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Luspatercept in soggetti che hanno ricevuto almeno una dose di luspatercept nella fase di uso compassionevole (LUSPA001)

3 aprile 2025 aggiornato da: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Studio osservazionale per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Luspatercept in soggetti che hanno ricevuto almeno una dose di luspatercept nella fase di uso "compassionevole"

Luspatercept rappresenta il primo e unico agente di maturazione eritroide (EMA) approvato dalla Commissione europea (CE) e dalla Food and Drug Administration (FDA) in grado di migliorare la maturazione avanzata degli eritrociti.

L'efficacia di Luspatercept è stata dimostrata nello studio clinico di fase III chiamato "Believe". Più di 200 pazienti italiani con talassemia beta dipendente dalla trasfusione di età ≥18 anni che non avevano alternative terapeutiche approvate per migliorare il loro corso clinico erano considerati ammissibili al programma di utilizzo "compassionevole" relativo al luspatercept e alla maggior parte di essi, la maggior parte della loro clinica, dopo l'approvazione del clinico, dopo l'approvazione del clinico in quanto il comitato clinico in cui il comitato clinico è stato in grado di essere erogato da parte del clinico. venivano seguiti.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Un mese dopo la pubblicazione nella Gazzetta ufficiale della Repubblica italiana della determinazione dell'AIFA del prezzo e del rimborso per l'indicazione del trattamento coperta dal programma, coloro che erano ancora in cure e, in giudizio clinico, hanno continuato a continuare a ricevere il farmaco attraverso la dispensa del NHS.

Poiché l'accesso alla fase compassionevole era meno restrittivo dell'accesso a quello negli studi clinici formali e i pazienti includevano particolarmente rappresentativi della vita reale, la raccolta di dati sulle caratteristiche cliniche al basale, la sicurezza ed l'efficacia è fondamentale per arricchire le informazioni disponibili su questa nuova terapia. Continuare a raccogliere informazioni sull'efficacia, sulla sicurezza e sulla tollerabilità oltre la fase compassionevole è essenziale anche per una valutazione più completa e accurata, data la breve durata del trattamento "compassionevole" per una parte dei pazienti in studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

140

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • CA
      • Cagliari, CA, Italia, 09121
        • University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti (maschi e femmine), viventi o deceduti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto almeno una dose di luspatercept durante il programma di uso compassionevole.

Descrizione

Criteri di inclusione:

- Soggetti che hanno ricevuto almeno una dose di Luspatercept nella fase compassionevole

Criteri di esclusione:

- Soggetti che non sono disposti o in grado di firmare il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza di Luspatercept, numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento come valutato da CTCAE V4.0
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.
Per valutare la sicurezza di Luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto almeno una dose del farmaco nella fase di uso compassionevole, inclusa la fase di autorizzazione post-marketing in coloro che hanno continuato a riceverlo.
Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.
Per valutare la tollerabilità di Luspatercept, numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0 "
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.
Per valutare la tollerabilità di Luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto almeno una dose del farmaco nella fase di uso compassionevole, inclusa la fase di autorizzazione post-marketing in coloro che hanno continuato a riceverlo.
Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.
Per valutare l'efficacia di Luspatercept, numero di soggetti che hanno mostrato una riduzione ≥ 33% ​​dal basale nel numero di unità ematiche trasfusi durante qualsiasi periodo di intervallo di 12 settimane di terapia di Luspatercept
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.
Per valutare l'efficacia di Luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto almeno una dose del farmaco nella fase di uso compassionevole, inclusa la fase di autorizzazione post-marketing in coloro che hanno continuato a riceverlo.
Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soggetti con comorbidità, numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento come valutato da CTCAE V4.0 "
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.
Per valutare la sicurezza di Luspatercept in soggetti con comorbilità che erano criteri di esclusione negli studi clinici formali
Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.
Soggetti con comorbidità, numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento come valutato da CTCAE V4.0 "
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.
Per valutare la tollerabilità di Luspatercept in soggetti con comorbilità che erano criteri di esclusione negli studi clinici formali
Periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti endocrinologici
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.
Numero di soggetti che hanno sviluppato cambiamenti endocrinologici (alterazioni in frequenza e durata del ciclo mestruale, alterazioni della funzione sessuale negli uomini, disfunzione tiroidea ecc.)
Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.
eventi tromboembolici
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.
Nuovi casi di eventi tromboembolici
Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.
I fattori influiscono positivamente sulla risposta al farmaco
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.

Questo risultato valuterà i fattori clinici, ematologici e biochimici che sono positivamente associati a una risposta farmacologica favorevole a Luspatercept, definita come una riduzione ≥33% del carico di trasfusione sostenuto per almeno 12 settimane consecutive durante il periodo di trattamento di 52 settimane.

I fattori valutati includeranno:

  • Livello di emoglobina basale
  • Concentrazione sierica di eritropoietina
  • Conteggio dei reticulociti
  • Onere di trasfusione di base
Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.
I fattori influenzano negativamente la risposta al farmaco
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.

Questo risultato valuterà i fattori clinici, ematologici, biochimici o genetici che sono ** associati a una risposta scarsa o assente ** al trattamento di Luspatercept.

La non risposta sarà definita come incapacità di ottenere una riduzione ≥33% dell'onere trasfusionale per almeno 12 settimane consecutive durante il periodo di trattamento di 52 settimane.

I seguenti fattori saranno valutati come potenzialmente associati a una risposta negativa al trattamento:

Elevato onere di trasfusione di base elevata elevata di livelli sierici di eritropoietina basale Mancanza di aumento dei reticolociti durante la presenza del trattamento di comorbidità croniche (ad es. Malattia epatica, disturbi endocrini)
Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.
diventare indipendente dalla trasfusione durante l'assunzione del farmaco
Lasso di tempo: Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.
Numero di soggetti che non hanno avuto trasfusioni di globuli rossi per almeno otto settimane consecutive durante il trattamento
Periodo di intervallo di 52 settimane di trattamento Luspatercept.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Investigatori

  • Investigatore principale: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

6 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LUSPA001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Talassemia Maggiore

Prove cliniche su Luspatercept (ACE-536)

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