Studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av luspatercept hos personer som fick minst en dos av luspatercept i den medkännande användningsfasen (LUSPA001)
Observationsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av luspatercept hos personer som fick minst en dos av luspatercept i den "medkännande" användningsfasen
Luspatercept representerar det första och enda erytroidmognadsagentet (EMA) som godkänts av Europeiska kommissionen (EG) och Food and Drug Administration (FDA) som kan förbättra avancerad erytrocytmognad.
Effekten av luspatercept demonstrerades i den kliniska fas III -prövningen som kallas "tro." More than 200 Italian patients with transfusion- dependent beta thalassemia aged ≥18 years who had no approved therapeutic alternatives to improve their clinical course were considered eligible for the 'compassionate' use program related to luspatercept and most of them received at least one dose of the drug before it was dispensed by the National Health System (NHS), after approval by the pharmaceutical company and the Ethics Committee of the Clinical Center in which they were följs.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En månad efter publiceringen i den officiella tidningen av den italienska republiken AIFA -fastställandet av pris och återbetalning för den behandlingsindikering som omfattas av programmet, de som fortfarande var på behandling och var i klinisk bedömning berättigad att fortsätta det, fortsatte att få läkemedlet genom Dispensation av NHS.
Eftersom tillgången till den medkännande fasen var mindre restriktiv än tillgång till den i formella kliniska prövningar och patienterna inkluderade särskilt representativa för verkliga livet, samlar in data om kliniska egenskaper vid baslinjen, säkerhet och effektivitet är avgörande för att berika informationen tillgänglig om denna nya terapi. Att fortsätta att samla in effektivitets-, säkerhets- och tolerabilitetsinformation utöver den medkännande fasen är också avgörande för en mer fullständig och korrekt bedömning, med tanke på den korta varaktigheten för "medkännande" behandling för en del av de patienter som studeras.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Italien, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Ämnen som fick minst en dos luspatercept i den medkännande fasen
Uteslutningskriterier:
- Ämnen som inte är villiga eller kan underteckna det informerade samtycket.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att utvärdera säkerheten för luspatercept är antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar som bedöms av CTCAE v4.0
Tidsram: 12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
För att utvärdera säkerheten för luspatercept hos personer med transfusionsberoende beta thalassemia som fick minst en dos av läkemedlet i den medkännande användningsfasen inklusive autoriseringsfasen efter marknadsföring hos dem som fortsatte att få det.
|
12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
|
För att utvärdera tolerabilitet för luspatercept, antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar som bedömts av CTCAE v4.0 "
Tidsram: 12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
För att utvärdera tolerabilitet för luspatercept hos personer med transfusionsberoende beta thalassemia som fick minst en dos av läkemedlet i den medkännande användningsfasen inklusive autoriseringsfasen efter marknadsföring hos dem som fortsatte att få det.
|
12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
|
För att utvärdera effekten av luspatercept, antalet personer som visade en ≥ 33% reduktion från baslinjen i antalet transfuserade blodenheter under en 12-veckors intervallperiod för luspaterceptbehandling
Tidsram: 12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
För att utvärdera effektiviteten av luspatercept hos personer med transfusionsberoende beta thalassemia som fick minst en dos av läkemedlet i den medkännande användningsfasen inklusive autoriseringsfasen efter marknadsföring hos dem som fortsatte att få det.
|
12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ämnen med komorbiditeter, antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar som bedömts av CTCAE v4.0 "
Tidsram: 12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
För att utvärdera säkerheten för luspatercept hos personer med komorbiditeter som var uteslutningskriterier i formella kliniska prövningar
|
12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
|
Ämnen med komorbiditeter, antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar som bedömts av CTCAE v4.0 "
Tidsram: 12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
För att utvärdera tolerabilitet för luspatercept hos personer med komorbiditeter som var uteslutningskriterier i formella kliniska studier
|
12-veckors intervallperiod av luspaterceptbehandling.
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
endokrinologiska förändringar
Tidsram: 52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
Antal personer som utvecklade endokrinologiska förändringar (förändringar i frekvens och varaktighet av menstruationscykeln, förändringar i sexuell funktion hos män, sköldkörteldysfunktion osv.)
|
52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
|
tromboemboliska händelser
Tidsram: 52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
Nya fall av tromboemboliska händelser
|
52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
|
Faktorer påverkar positivt läkemedelsrespons
Tidsram: 52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
Detta resultat kommer att bedöma de kliniska, hematologiska och biokemiska faktorerna som är positivt förknippade med ett gynnsamt läkemedelsrespons på luspatercept, definierad som en ≥33% minskning av transfusionsbördan som upprätthålls under minst 12 veckor i rad under 52-veckors behandlingsperiod. Faktorer som utvärderas kommer att inkludera:
|
52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
|
Faktorer påverkar negativt läkemedelsrespons
Tidsram: 52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
Detta resultat kommer att utvärdera kliniska, hematologiska, biokemiska eller genetiska faktorer som är ** förknippade med ett dåligt eller frånvarande svar ** på luspaterceptbehandling. Icke-svar kommer att definieras som misslyckande med att uppnå en ≥33% minskning av transfusionsbördan under minst 12 veckor i rad under 52-veckors behandlingsperiod. Följande faktorer kommer att bedömas som potentiellt associerade med ett negativt svar på behandlingen: Transfusionsbörda med hög baslinje förhöjda förhöjda baslinjeserum erytropoietinnivåer brist på retikulocytökning under behandling närvaro av kroniska komorbiditeter (t.ex. leversjukdom, endokrina störningar)) |
52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
|
Bli transfusionsoberoende när du tar läkemedlet
Tidsram: 52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
Antal personer som inte har haft transfusioner av röda blodkroppar i minst åtta veckor i rad under behandlingen
|
52-veckors intervallperiod för behandling av luspatercept.
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LUSPA001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .