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Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit des Lusspaters bei Probanden, die mindestens eine Dosis Verluse in der mitfühlenden Nutzungsphase erhielten (LUSPA001)

3. April 2025 aktualisiert von: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Beobachtungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit des Lusspaters bei Probanden, die mindestens eine Dosis von Verluse in der "mitfühlenden" Nutzungsphase erhielten

LUSPATERcept repräsentiert das erste und einzige Erythroid -Reifung Agent (EMA), das von der Europäischen Kommission (EC) und der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen ist, die die Fortschrittsreifung der Erythrozyten verbessern können.

Die Wirksamkeit von Lusiscept wurde in der klinischen Phase -III -Studie "glauben" nachgewiesen. More than 200 Italian patients with transfusion- dependent beta thalassemia aged ≥18 years who had no approved therapeutic alternatives to improve their clinical course were considered eligible for the 'compassionate' use program related to luspatercept and most of them received at least one dose of the drug before it was dispensed by the National Health System (NHS), after approval by the pharmaceutical company and the Ethics Committee of the Clinical Center in which Sie wurden verfolgt.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Einen Monat nach der Veröffentlichung in der offiziellen Gazette der italienischen Republik AIFA Bestimmung des Preis- und Erstattung für die durch das Programm abgedeckte Behandlung, die noch behandelt wurden, erhielten diejenigen, die noch in der Behandlung waren, und erhielten das Arzneimittel weiterhin durch die Abgabe des NHS.

Da der Zugang zur mitfühlenden Phase in formalen klinischen Studien weniger restriktiv war als der Zugang zu dem, was besonders repräsentativ für das reale Leben umfasste, ist das Sammeln von Daten zu klinischen Merkmalen zu Studienbeginn, Sicherheit und Wirksamkeit von entscheidender Bedeutung, um die Informationen zu dieser neuen Therapie zu bereichern. Die weiterhin Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeitsinformationen über die mitfühlende Phase zu sammeln, ist auch für eine vollständigere und genauere Bewertung von wesentlicher Bedeutung, da eine kurze Dauer der mitfühlenden Behandlung für einen Teil der untersuchten Patienten dauerte.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

140

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • CA
      • Cagliari, CA, Italien, 09121
        • University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene (männliche und weibliche), lebende oder verstorbene Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die während des mitfühlenden Gebrauchsprogramms mindestens eine Dosis Luspatern erhielten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Probanden, die in der mitfühlenden Phase mindestens eine Dosis Luspatern erhielten

Ausschlusskriterien:

- Themen, die nicht bereit oder in der Lage sind, die Einverständniserklärung nach informiert zu unterschreiben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Sicherheit von Luzern zu bewerten, wird die Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0 bewertet
Zeitfenster: 12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Bewertung der Sicherheit des Luseptaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die mindestens eine Dosis des Arzneimittels in der mitfühlenden Nutzungsphase erhielten, einschließlich der Autorisierungsphase nach der Marketing in denjenigen, die es weiterhin erhielten.
12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Um die Verträglichkeit des Luspaters zu bewerten, wird die Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0 bewertet. "
Zeitfenster: 12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Bewertung der Verträglichkeit des Luspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die mindestens eine Dosis des Arzneimittels in der mitfühlenden Nutzungsphase erhielten, einschließlich der Autorisierungsphase nach der Marketing in denjenigen, die es weiterhin erhielten.
12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Um die Wirksamkeit von Luspatern der Probanden zu bewerten, zeigten die Anzahl der Probanden, die eine Reduktion von ≥ 33% ​​gegenüber dem Ausgangswert in der Anzahl der transfundierten Bluteinheiten während einer Intervallperiode von 12 Wochen der Luspaternbehandlung zeigten
Zeitfenster: 12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Bewertung der Wirksamkeit des Luspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die mindestens eine Dosis des Arzneimittels in der mitfühlenden Nutzungsphase erhielten, einschließlich der Autorisierungsphase nach der Marketing in denjenigen, die es weiterhin erhielten.
12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Probanden mit Komorbiditäten, Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden.
Zeitfenster: 12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Bewertung der Sicherheit von Verluse bei Probanden mit Komorbiditäten, die Ausschlusskriterien in formalen klinischen Studien darstellten
12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Probanden mit Komorbiditäten, Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden.
Zeitfenster: 12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Bewertung der Verträglichkeit von Lusiscept bei Probanden mit Komorbiditäten, die Ausschlusskriterien in formalen klinischen Studien darstellten
12-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Endokrinologische Veränderungen
Zeitfenster: 52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Anzahl der Probanden, die endokrinologische Changes entwickelten (Veränderungen in der Häufigkeit und Dauer des Menstruationszyklus, Veränderungen der sexuellen Funktion bei Männern, Schilddrüsenfunktionsstörung usw.)
52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Thromboembolische Ereignisse
Zeitfenster: 52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Neue Fälle von thromboembolischen Ereignissen
52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Faktoren wirken sich positiv aus
Zeitfenster: 52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.

Dieses Ergebnis wird die klinischen, hämatologischen und biochemischen Faktoren bewerten, die positiv mit einer günstigen Arzneimittelreaktion auf das Luspatern verbunden sind, die als eine Verringerung der Transfusionsbelastung von ≥ 33% ​​definiert ist, die mindestens 12 aufeinanderfolgende Wochen während der 52-Wochen-Behandlungszeit aufrechterhalten wurde.

Bewertete Faktoren umfassen:

  • Grundlinienhämoglobinspiegel
  • Serumerythropoietin -Konzentration
  • Retikulozytenzahl
  • Baseline -Transfusionsbelastung
52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Faktoren beeinflussen die Arzneimittelreaktion negativ
Zeitfenster: 52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.

Dieses Ergebnis bewertet klinische, hämatologische, biochemische oder genetische Faktoren, die mit einer schlechten oder fehlenden Reaktion auf eine luspaternische Behandlung verbunden sind.

Die Nichtbeantwortung wird als Versäumnis definiert, eine Verringerung der Transfusionsbelastung für mindestens 12 aufeinanderfolgende Wochen während des Behandlungszeitraums von 52 Wochen zu erreichen.

Die folgenden Faktoren werden als potenziell mit einer negativen Reaktion auf die Behandlung verbunden:

Hohe Baseline -Transfusionsbelastung erhöhte Erythropoietin -Basis -Serum -Erythropoietinspiegel mangelnde Retikulozyten -Zunahme während des Vorhandenseins chronischer Komorbiditäten (z. B. Lebererkrankungen, endokrine Erkrankungen)
52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Transfusion unabhängig werden, während Sie das Medikament einnehmen
Zeitfenster: 52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.
Anzahl der Probanden, die während der Behandlung mindestens acht aufeinanderfolgende Wochen mehr rote Blutkörperchen -Transfusionen hatten
52-wöchige Intervallperiode der Verluspaternbehandlung.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Ermittler

  • Hauptermittler: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Mai 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUSPA001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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