Estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Luspatercept en sujetos que recibieron al menos una dosis de LusPatercept en la fase de uso compasivo (LUSPA001)
Estudio de observación para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Luspatercept en sujetos que recibieron al menos una dosis de luspatercept en la fase de uso "compasivo"
Luspatercept representa el primer y único agente de maduración eritroide (EMA) aprobado por la Comisión Europea (CE) y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) capaz de mejorar la maduración de eritrocitos avanzados.
La eficacia de LusPatercept se demostró en el ensayo clínico de fase III llamado "Believe". Más de 200 pacientes italianos con talasemia beta dependiente de la transfusión de edades de ≥18 años que no tenían alternativas terapéuticas aprobadas para mejorar su curso clínico se consideraron elegibles para el programa de uso "compasivo" relacionado con Luspatercept y la mayoría de ellas recibieron al menos una dosis de la fármaco antes de que el sistema nacional de salud (NHS), después de la compañía, la mayoría de ellas recibió al menos una dosis de la fármaco antes de que el Comité de la Salud del Ethics y el Comité de Ethics de la Comisión de Ethics de la Comisión de Ethics de la Pharmacéutica de la compañía de los Pharmacéuticos. que estaban siendo seguidos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un mes después de la publicación en la Gaceta Oficial de la República Italia de la AIFA, la determinación del precio y el reembolso por la indicación del tratamiento cubierto por el programa, aquellos que todavía estaban en tratamiento y, en juicio clínico, elegible para continuarlo, continuaron recibiendo el medicamento a través de la dispensación por parte del NHS.
Debido a que el acceso a la fase compasiva era menos restrictiva que el acceso a los de los ensayos clínicos formales y los pacientes incluyeron particularmente representantes de la vida real, recopilar datos sobre características clínicas al inicio, seguridad y eficacia es fundamental para enriquecer la información disponible sobre esta nueva terapia. Continuar recopilando la información de eficacia, seguridad y tolerabilidad más allá de la fase compasiva también es esencial para una evaluación más completa y precisa, dada la corta duración del tratamiento 'compasivo' para una porción de los pacientes en estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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CA
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Cagliari, CA, Italia, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos que recibieron al menos una dosis de LusPatercept en la fase compasiva
Criterios de exclusión:
- Sujetos que no están dispuestos o pueden firmar el consentimiento informado.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para evaluar la seguridad de LusPatercept, el número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE V4.0
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Evaluar la seguridad de LUSPArcept en sujetos con talasemia beta dependiente de la transfusión que recibió al menos una dosis del fármaco en la fase de uso compasivo, incluida la fase de autorización posterior al marketing en aquellos que continuaron recibiendo.
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Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Para evaluar la tolerabilidad de LusPatercept, el número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE V4.0 "
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Evaluar la tolerabilidad de LusPatercept en sujetos con talasemia beta dependiente de la transfusión que recibió al menos una dosis del fármaco en la fase de uso compasivo, incluida la fase de autorización posterior al marketing en aquellos que continuaron recibiendo.
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Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Para evaluar la eficacia de LusPatercept, el número de sujetos que mostraron una reducción ≥ 33% desde la línea de base en el número de unidades de sangre transfundidas durante cualquier período de intervalo de 12 semanas de tratamiento de LuspaterCept
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Evaluar la eficacia de LusPatercept en sujetos con talasemia beta dependiente de la transfusión que recibió al menos una dosis del medicamento en la fase de uso compasivo, incluida la fase de autorización posterior al marketing en aquellos que continuaron recibiendo.
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Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sujetos con comorbilidades, número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0 "
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Evaluar la seguridad de LusPatercept en sujetos con comorbilidades que fueron criterios de exclusión en ensayos clínicos formales
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Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Sujetos con comorbilidades, número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0 "
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Evaluar la tolerabilidad de LusPatercept en sujetos con comorbilidades que fueron criterios de exclusión en ensayos clínicos formales
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Período de intervalo de 12 semanas del tratamiento con LuspaterCept.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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cambios endocrinológicos
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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Número de sujetos que desarrollaron cambios endocrinológicos (alteraciones en la frecuencia y duración del ciclo menstrual, alteraciones en la función sexual en hombres, disfunción tiroidea, etc.)
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Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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eventos tromboembólicos
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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Nuevos casos de eventos tromboembólicos
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Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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Los factores afectan positivamente la respuesta al fármaco
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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Este resultado evaluará los factores clínicos, hematológicos y bioquímicos que se asocian positivamente con una respuesta de fármacos favorable a LusPatercept, definido como una reducción ≥33% en la carga de transfusión sostenida durante al menos 12 semanas consecutivas durante el período de tratamiento de 52 semanas. Los factores evaluados incluirán:
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Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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Los factores afectan negativamente la respuesta al fármaco
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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Este resultado evaluará factores clínicos, hematológicos, bioquímicos o genéticos que ** están asociados con una respuesta pobre o ausente ** al tratamiento con luspatercept. La falta de respuesta se definirá como un fracaso para lograr una reducción de ≥33% en la carga de transfusión durante al menos 12 semanas consecutivas durante el período de tratamiento de 52 semanas. Los siguientes factores se evaluarán como potencialmente asociados con una respuesta negativa al tratamiento: Altos niveles de eritropoyetina sérica sérica elevada de carga basal. |
Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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convertirse en transfusión independiente mientras toma el medicamento
Periodo de tiempo: Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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Número de sujetos que no han tenido transfusiones de glóbulos rojos durante al menos ocho semanas consecutivas durante el tratamiento
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Período de intervalo de 52 semanas del tratamiento con Luspatercept.
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LUSPA001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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