Studie for å evaluere langsiktig sikkerhet og effektivitet av Luspatercept hos personer som fikk minst en dose Luspatercept i den medfølende bruksfasen (LUSPA001)
Observasjonsstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet og effektivitet av Luspatercept hos personer som fikk minst en dose Luspatercept i den "medfølende" bruksfasen
Luspatercept representerer det første og eneste Erythroid Maturation Agent (EMA) godkjent av EU -kommisjonen (EC) og Food and Drug Administration (FDA) som er i stand til å forbedre avansert erytrocyttmodning.
Effekten av Luspatercept ble demonstrert i den kliniske fase III -studien kalt "Believe." Mer enn 200 italienske pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemia i alderen ≥ 18 år som ikke hadde godkjent terapeutiske alternativer for å forbedre sitt kliniske kurs ble ansett som kvalifiserte for det 'medfølende' bruksprogram relatert til Luspatercept og de fleste av dem som ble mottatt minst en dose av stoffet før det ble dispensert etter det nasjonale helsetystemet (NHS) av det farmasiet etter det nasjonale helsesystemet (NHS) av det som ble utlevert, og det ble utlevert av det nasjonale. De ble fulgt.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En måned etter publiseringen i den offisielle gazetten i den italienske republikken AIFA -bestemmelsen av pris og refusjon for behandlingsindikasjonen som ble dekket av programmet, fortsatte de som fremdeles var på behandling og var i klinisk vurdering kvalifisert til å fortsette det, å motta stoffet gjennom Dispensation av NHS.
Fordi tilgangen til den medfølende fasen var mindre restriktiv enn tilgang til den i formelle kliniske studier, og pasientene inkluderte spesielt representative for det virkelige liv, er det avgjørende for å berike informasjonen som er tilgjengelig på denne nye terapien. Å fortsette å samle inn informasjon om effekt, sikkerhet og tolerabilitet utover den medfølende fasen er også viktig for en mer fullstendig og nøyaktig vurdering, gitt den korte varigheten av 'medfølende' behandling for en del av pasientene som ble undersøkt.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Italia, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Fag som fikk minst en dose Luspatercept i den medfølende fasen
Eksklusjonskriterier:
- Fag som ikke er villige eller i stand til å signere det informerte samtykket.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere sikkerheten til Luspatercept, antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
For å evaluere sikkerheten til Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemia som fikk minst en dose av stoffet i den medfølende bruksfasen, inkludert autorisasjonsfasen etter markedsføring hos de som fortsatte å motta den.
|
12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
|
For å evaluere tolerabiliteten til Luspatercept, antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0 "
Tidsramme: 12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
For å evaluere tolerabilitet av Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemia som fikk minst en dose av stoffet i den medfølende bruksfasen, inkludert autorisasjonsfasen etter markedsføring hos de som fortsatte å motta den.
|
12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
|
For å evaluere effektiviteten av Luspatercept, antall personer som viste en ≥ 33% reduksjon fra baseline i antall transfuserte blodenheter i løpet av en 12-ukers intervallperiode med Luspatercept-behandling
Tidsramme: 12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
For å evaluere effektiviteten av Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemia som fikk minst en dose av stoffet i den medfølende bruksfasen, inkludert autorisasjonsfasen etter markedsføring hos de som fortsatte å motta den.
|
12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Personer med komorbiditeter, antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0 "
Tidsramme: 12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
For å evaluere sikkerheten til Luspatercept hos personer med komorbiditeter som var eksklusjonskriterier i formelle kliniske studier
|
12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
|
Personer med komorbiditeter, antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0 "
Tidsramme: 12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
For å evaluere toleranse av Luspatercept hos personer med komorbiditeter som var eksklusjonskriterier i formelle kliniske studier
|
12-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endokrinologiske endringer
Tidsramme: 52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
Antall forsøkspersoner som utviklet endokrinologiske endring (endringer i frekvens og varighet av menstruasjonssyklus, endringer i seksuell funksjon hos menn, dysfunksjon i skjoldbruskkjertelen osv.)
|
52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
|
tromboemboliske hendelser
Tidsramme: 52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
Nye tilfeller av tromboemboliske hendelser
|
52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
|
Faktorer påvirker medikamentresponsen positivt
Tidsramme: 52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
Dette utfallet vil vurdere de kliniske, hematologiske og biokjemiske faktorene som er positivt assosiert med en gunstig medikamentrespons på Luspatercept, definert som en ≥33% reduksjon i transfusjonsbyrden som ble opprettholdt i minst 12 påfølgende uker i løpet av 52 ukers behandlingsperiode. Faktorer som er evaluert vil omfatte:
|
52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
|
Faktorer påvirker medikamentresponsen negativt
Tidsramme: 52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
Dette utfallet vil evaluere kliniske, hematologiske, biokjemiske eller genetiske faktorer som er ** assosiert med en dårlig eller fraværende respons ** på Luspatercept -behandling. Ikke-respons vil bli definert som unnlatelse av å oppnå en ≥33% reduksjon i transfusjonsbelastning i minst 12 påfølgende uker i løpet av 52 ukers behandlingsperiode. Følgende faktorer vil bli vurdert som potensielt assosiert med en negativ respons på behandling: Høy baseline transfusjonsbyrde Forhøyet baseline -serum erytropoietin nivåer Mangel på retikulocyttøkning under behandling tilstedeværelse av kroniske komorbiditeter (f.eks. Leversykdom, endokrine lidelser) |
52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
|
Bli transfusjonsuavhengig mens du tar stoffet
Tidsramme: 52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
Antall forsøkspersoner som ikke har hatt transfusjoner av røde blodlegemer i minst åtte uker på rad under behandlingen
|
52-ukers intervallperiode for Luspatercept-behandling.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LUSPA001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .