Studie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te evalueren van luspatercept bij personen die ten minste één dosis Luspatercept hebben ontvangen in het fase van compassionate gebruik (LUSPA001)
Observationeel onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te evalueren van luspatercept bij proefpersonen die ten minste één dosis Luspatercept hebben ontvangen in het "compassionate" gebruiksfase
Luspatercept vertegenwoordigt de eerste en enige erytroidrijping (EMA) goedgekeurd door de Europese Commissie (EC) en de Food and Drug Administration (FDA) die in staat zijn om geavanceerde erytrocytenrijping te verbeteren.
De werkzaamheid van luspatercept werd aangetoond in de fase III klinische studie genaamd "Believe". More than 200 Italian patients with transfusion- dependent beta thalassemia aged ≥18 years who had no approved therapeutic alternatives to improve their clinical course were considered eligible for the 'compassionate' use program related to luspatercept and most of them received at least one dose of the drug before it was dispensed by the National Health System (NHS), after approval by the pharmaceutical company and the Ethics Committee of the Clinical Center in which Ze werden gevolgd.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een maand na de publicatie in de officiële Gazette van de Italiaanse Republiek van de AIFA -bepaling van prijs en vergoeding voor de behandelingsindicatie die onder het programma valt, waren degenen die nog steeds in behandeling waren en in klinisch oordeel in aanmerking kwamen om het voort te zetten, bleef het medicijn ontvangen door dispensatie door de NHS.
Omdat de toegang tot de medelevende fase minder beperkend was dan de toegang tot die in formele klinische onderzoeken en de patiënten die bijzonder representatief zijn voor het echte leven, het verzamelen van gegevens over klinische kenmerken bij aanvang, veiligheid en werkzaamheid is van cruciaal belang om de beschikbare informatie over deze nieuwe therapie te verrijken. Doorgaan met het verzamelen van informatie over werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid buiten de barmhartige fase is ook essentieel voor een completere en nauwkeurige beoordeling, gezien de korte duur van de 'medelevende' behandeling voor een deel van de patiënten die worden bestudeerd.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Italië, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Onderwerpen die ten minste één dosis luspatercept hebben ontvangen in de medelevende fase
Uitsluitingscriteria:
- Onderwerpen die niet bereid of in staat zijn om de geïnformeerde toestemming te ondertekenen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid van luspatercept te evalueren, is het aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Om de veiligheid van luspatercept te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie die ten minste één dosis van het medicijn in de fase van compassionate gebruik ontvingen, inclusief de fase na de marketing die deze bleven ontvangen.
|
Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
|
Om de verdraagbaarheid van Luspatercept te evalueren, is het aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0 "
Tijdsspanne: Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Om de verdraagbaarheid van luspatercept te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie die ten minste één dosis van het medicijn ontvingen in de fase van medelevende gebruik, inclusief de fase na de marketingvergunning bij degenen die het bleven ontvangen.
|
Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
|
Om de werkzaamheid van het luspatercept te evalueren, liet het aantal proefpersonen een vermindering van ≥ 33% uit de basislijn in het aantal getransfuseerde bloedeenheden tijdens een intervalperiode van 12 weken van lusspaterceptbehandeling zien
Tijdsspanne: Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Om de werkzaamheid van luspatercept te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie die ten minste één dosis van het medicijn in de fase van compassionate gebruik ontvingen, inclusief de fase na de marketingvergunning bij degenen die het bleven ontvangen.
|
Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Onderwerpen met comorbiditeiten, aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0 "
Tijdsspanne: Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Om de veiligheid van luspatercept te evalueren bij proefpersonen met comorbiditeiten die uitsluitingscriteria waren in formele klinische onderzoeken
|
Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
|
Onderwerpen met comorbiditeiten, aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0 "
Tijdsspanne: Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Om de verdraagbaarheid van luspatercept te evalueren bij proefpersonen met comorbiditeiten die uitsluitingscriteria waren in formele klinische onderzoeken
|
Intervalperiode van 12 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Endocrinologische veranderingen
Tijdsspanne: Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Aantal onderwerpen die endocrinologisch onderzoek hebben ontwikkeld (veranderingen in frequentie en duur van de menstruatiecyclus, veranderingen in seksuele functie bij mannen, schildklierdisfunctie enz.)
|
Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
|
Trombo -embolische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Nieuwe gevallen van trombo -embolische gebeurtenissen
|
Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
|
Factoren hebben een positieve invloed op de respons van de geneesmiddelen
Tijdsspanne: Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Deze uitkomst zal de klinische, hematologische en biochemische factoren beoordelen die positief worden geassocieerd met een gunstige geneesmiddelrespons op luspatercept, gedefinieerd als een vermindering van de transfusiebelasting van ≥33% gedurende ten minste 12 opeenvolgende weken gedurende de behandelingsperiode van 52 weken. Geëvalueerde factoren zullen zijn:
|
Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
|
Factoren hebben een negatieve invloed op de respons van de geneesmiddelen
Tijdsspanne: Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Deze uitkomst zal klinische, hematologische, biochemische of genetische factoren evalueren die ** worden geassocieerd met een slechte of afwezige respons ** op luspatercept -behandeling. Non-respons zal worden gedefinieerd als het niet bereiken van een vermindering van de transfusiebelasting van ≥33% gedurende ten minste 12 opeenvolgende weken tijdens de behandelingsperiode van 52 weken. De volgende factoren zullen worden beoordeeld als mogelijk geassocieerd met een negatieve reactie op de behandeling: Hoge basislijn Transfusiebelasting Verhoogde baseline serum erytropoëtine niveaus gebrek aan reticulocytenstijging tijdens de behandeling van de behandeling van chronische comorbiditeiten (bijv. Leverziekte, endocriene aandoeningen) |
Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
|
transfusie onafhankelijk worden terwijl je het medicijn gebruikt
Tijdsspanne: Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Aantal proefpersonen dat gedurende ten minste acht opeenvolgende weken tijdens de behandeling ten minste acht opeenvolgende weken geen rode bloedcellen heeft gehad
|
Intervalperiode van 52 weken van luspaterceptbehandeling.
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LUSPA001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .