Vizsgálat a luspaterept hosszú távú biztonságának és hatékonyságának értékelésére olyan alanyokban, akik legalább egy adag luspaterept-et kaptak az együttérző felhasználási szakaszban (LUSPA001)
Megfigyelési tanulmány a luspaterept hosszú távú biztonságának és hatékonyságának értékelésére olyan alanyokban, akik legalább egy adag luspaterept-et kaptak a "együttérző" felhasználási szakaszban
A Luspaterept az Európai Bizottság (EC) és az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) által jóváhagyott első és egyetlen eritroid érési ügynök (EMA) képviseli, amely képes fokozni a fejlett eritrociták érését.
A Luspaterept hatékonyságát a III. Fázisú klinikai vizsgálatban mutatták be. Több mint 200, transzfúziós függő, ≥18 éves korú, olasz beteget, akiknek nem volt jóváhagyott terápiás alternatívája a klinikai tanfolyamuk javítására, jogosultnak tekinthetők a „együttérző” felhasználási programra, amely a luspatercept-rel kapcsolatos, és többségükben kapta meg a gyógyszertársaság és a gyógyszeripari társaság, amelyet a gyógyszeripari társaság és a gyógyszeripari társaság a gyógyszertársaság által a gyógyszeripari társaságnál, amelyet a gyógyszeripari társaság és a gyógyszertári társaság adtak meg, és amelyet a gyógyszeripari társaság adományozott, és amelyet a gyógyszeripari társaság adományozott, és amelyet a gyógyszeripari társaság adományozott, és amelyet a Klinikával foglalkoztak, és a Klinikát a gyógyszertársasággal rendelkeztek. követni.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Egy hónappal az AIFA Olasz Köztársaság hivatalos közleményében történő közzététel után az ár és a program által a program által lefedett kezelési indikációjának meghatározása után azok, akik még mindig kezeltek, és klinikai megítélés szerint folytathatók, továbbra is a gyógyszert kapta az NHS általi adagolás révén.
Mivel az együttérző fázishoz való hozzáférés kevésbé volt korlátozó, mint a hivatalos klinikai vizsgálatokhoz való hozzáférés, és a betegek különösen reprezentatívak voltak a valós életben, a klinikai jellemzőkről szóló adatok gyűjtése a kiindulási állapotban, a biztonság és a hatékonyság kritikus jelentőségű az új terápiával rendelkezésre álló információk gazdagításához. A hatékonyság, a biztonság és a tolerálhatósági információk összegyűjtése az együttérző szakaszon túl elengedhetetlen a teljesebb és pontosabb értékeléshez, tekintettel a vizsgált betegek egy részére a „együttérző” kezelés rövid időtartamára.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Olaszország, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Befogadási kritériumok:
- Azok az alanyok, akik legalább egy adag luspaturept -t kaptak az együttérző szakaszban
Kizárási kritériumok:
- Azok a témák, akik nem hajlandóak vagy nem képesek aláírni a tájékozott beleegyezést.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Luspaterept biztonságának értékelése érdekében a kezeléssel kapcsolatos mellékhatásokkal rendelkező résztvevők száma, a CTCAE v4.0 értékelése szerint
Időkeret: 12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
A transzfúzió-függő béta-thalassemia-ban szenvedő alanyokban, akik legalább egy adagot kaptak az együttérző felhasználási szakaszban, a transzfúzió-függő béta-thalassemia-ban szenvedő alanyokban, beleértve a marketing utáni engedélyezési fázist, azoknál az alanyok számára, akik továbbra is megkapták azt.
|
12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
|
A Luspaterept toleranciájának értékelése érdekében a kezeléssel kapcsolatos mellékhatásokkal rendelkező résztvevők száma a CTCAE v4.0 értékelésével. "
Időkeret: 12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
A luspatercept toleranciájának értékelése a transzfúzió-függő béta-thalassemia-ban szenvedő alanyokban, akik legalább egy adagot kaptak a gyógyszerrel az együttérző felhasználási szakaszban, ideértve a marketing utáni engedélyezési szakaszban részt vevőket is.
|
12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
|
A luspatercept hatékonyságának értékelése érdekében azoknak az alanyoknak a száma, akik ≥ 33% -os csökkenést mutattak a kiindulási értékhez képest, a transzfúzált vér egységek számában a LuspePeption kezelés bármely hetes intervallum-időszakában.
Időkeret: 12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
A luspecept hatékonyságának értékelése a transzfúzió-függő béta-thalassemia-ban szenvedő alanyokban, akik legalább egy adagot kaptak a gyógyszerrel az együttérző felhasználási szakaszban, ideértve a marketing utáni engedélyezési szakaszban részt vevőket is.
|
12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Társbetegséggel rendelkező alanyok, a kezeléssel kapcsolatos mellékhatásokkal rendelkező résztvevők száma, a CTCAE v4.0 értékelése szerint
Időkeret: 12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
A luspatercept biztonságának értékelése olyan betegekben, akiknek a hivatalos klinikai vizsgálatok során kizárási kritériumok voltak
|
12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
|
Társbetegséggel rendelkező alanyok, a kezeléssel kapcsolatos mellékhatásokkal rendelkező résztvevők száma, a CTCAE v4.0 értékelése szerint
Időkeret: 12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
A luspatercept toleranciájának értékelése olyan alanyokban, amelyekben a hivatalos klinikai vizsgálatokban kizárási kritériumok voltak
|
12 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
endokrinológiai változások
Időkeret: 52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
Azok a betegek száma, akik kialakultak az endokrinológiai változtatásokkal (a menstruációs ciklus gyakorisága és időtartamának változásai, a férfiak szexuális funkciójának változásai, pajzsmirigy diszfunkció stb.)
|
52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
|
boboembolikus események
Időkeret: 52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
A thromboembolikus események új esetei
|
52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
|
A tényezők pozitívan befolyásolják a kábítószer -reakciót
Időkeret: 52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
Ez az eredmény felméri azokat a klinikai, hematológiai és biokémiai tényezőket, amelyek pozitívan kapcsolódnak a luspePeption-re adott kedvező gyógyszerválaszhoz, amelyet a transzfúziós terhek ≥33% -os csökkenéseként határoznak meg, legalább 12 egymást követő héten az 52 hetes kezelési időszak alatt. Az értékelt tényezők között szerepel:
|
52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
|
A tényezők negatívan befolyásolják a kábítószer -reakciót
Időkeret: 52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
Ez az eredmény értékelni fogja a klinikai, hematológiai, biokémiai vagy genetikai tényezőket, amelyek ** kapcsolódnak a rossz vagy hiányzó válaszhoz ** a luspatercept kezelésre. A nem válaszokat úgy kell meghatározni, hogy a transzfúziós terhek ≥33% -os csökkenésének elmulasztása legalább 12 egymást követő héten az 52 hetes kezelési időszak alatt. A következő tényezőket úgy kell értékelni, hogy potenciálisan a kezelésre adott negatív válaszhoz kapcsolódnak: Magas kiindulási transzfúziós terhek megemelkedett kiindulási szérum eritropoietin szintje A retikulocita -növekedés hiánya A kezelés során a krónikus komorbiditások jelenléte (például májbetegség, endokrin rendellenességek) |
52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
|
a gyógyszer szedése közben a transzfúzió függetlenné váljon
Időkeret: 52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
Azok a számú alanyok száma, akiknél a kezelés során legalább nyolc egymást követő héten nem volt vörösvértestek transzfúziója
|
52 hetes intervallum periódus a luspecept kezelés.
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LUSPA001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .