Estudo para avaliar a segurança e a eficácia de longo prazo da luspatercept em indivíduos que receberam pelo menos uma dose de Luspatercept na fase de uso compassivo (LUSPA001)
Estudo observacional para avaliar a segurança e a eficácia de longo prazo da luspatercept em indivíduos que receberam pelo menos uma dose de luspatercep na fase de uso "compassivo"
O Luspatercept representa o primeiro e único agente de maturação do eritroide (EMA) aprovado pela Comissão Europeia (CE) e pela Food and Drug Administration (FDA) capaz de melhorar a maturação avançada dos eritrocitados.
A eficácia da Luspatercept foi demonstrada no ensaio clínico de Fase III chamado "Believe". More than 200 Italian patients with transfusion- dependent beta thalassemia aged ≥18 years who had no approved therapeutic alternatives to improve their clinical course were considered eligible for the 'compassionate' use program related to luspatercept and most of them received at least one dose of the drug before it was dispensed by the National Health System (NHS), after approval by the pharmaceutical company and the Ethics Committee of the Clinical Center in which they estavam sendo seguidos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um mês após a publicação no Diário Oficial da República Italiana da Determinação de Price e Reembolso da AIFA para a indicação do tratamento coberta pelo programa, aqueles que ainda estavam em tratamento e estavam, no julgamento clínico, elegíveis para continuar, continuaram a receber o medicamento por dispensa pelo NHS.
Como o acesso à fase compassiva foi menos restritiva do que o acesso ao dos ensaios clínicos formais e os pacientes incluíram particularmente representativos da vida real, a coleta de dados sobre características clínicas na linha de base, segurança e eficácia é fundamental para enriquecer as informações disponíveis sobre essa nova terapia. Continuando a coletar informações de eficácia, segurança e tolerabilidade além da fase compassiva também é essencial para uma avaliação mais completa e precisa, dada a curta duração do tratamento "compassivo" para uma parte dos pacientes em estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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CA
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Cagliari, CA, Itália, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- Os sujeitos que receberam pelo menos uma dose de luspatercept na fase compassiva
Critérios de exclusão:
- assuntos que não estão dispostos ou capazes de assinar o consentimento informado.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para avaliar a segurança da Luspatercept, o número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pela CTCAE v4.0
Prazo: Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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Avaliar a segurança da luspatercept em indivíduos com talassemia beta dependente de transfusão que receberam pelo menos uma dose do medicamento na fase de uso compassivo, incluindo a fase de autorização pós-marketing naqueles que continuaram a recebê-lo.
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Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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Para avaliar a tolerabilidade do Luspatercept, o número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pelo CTCAE v4.0 "
Prazo: Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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Avaliar a tolerabilidade da luspaterceção em indivíduos com beta-talassemia dependente de transfusão que recebeu pelo menos uma dose do medicamento na fase de uso compassivo, incluindo a fase de autorização pós-marketing naqueles que continuaram a recebê-lo.
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Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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Para avaliar a eficácia da Luspatercept, o número de indivíduos que mostraram uma redução de ≥ 33% da linha de base no número de unidades de sangue transfundidas durante qualquer período de intervalo de 12 semanas de tratamento
Prazo: Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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Avaliar a eficácia da luspatercept em indivíduos com beta-talassemia dependente de transfusão que recebeu pelo menos uma dose do medicamento na fase de uso compassivo, incluindo a fase de autorização pós-marketing naqueles que continuaram a recebê-lo.
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Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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indivíduos com comorbidades, número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pela CTCAE v4.0 "
Prazo: Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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Avaliar a segurança da luspatercept em indivíduos com comorbidades que eram critérios de exclusão em ensaios clínicos formais
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Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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indivíduos com comorbidades, número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pela CTCAE v4.0 "
Prazo: Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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Avaliar a tolerabilidade da luspatercept em indivíduos com comorbidades que eram critérios de exclusão em ensaios clínicos formais
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Período de intervalo de 12 semanas de tratamento com luspatercept.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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mudanças endocrinológicas
Prazo: Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Número de sujeitos que desenvolveram testes de endocrinologia (alterações na frequência e duração do ciclo menstrual, alterações na função sexual em homens, disfunção da tireóide etc.
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Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Eventos tromboembólicos
Prazo: Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Novos casos de eventos tromboembólicos
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Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Fatores afetam positivamente a resposta a medicamentos
Prazo: Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Esse resultado avaliará os fatores clínicos, hematológicos e bioquímicos que estão positivamente associados a uma resposta favorável ao medicamento à luspatercept, definida como uma redução de ≥33% na carga de transfusão sustentada por pelo menos 12 semanas consecutivas durante o período de tratamento de 52 semanas. Os fatores avaliados incluirão:
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Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Fatores afetam negativamente a resposta do medicamento
Prazo: Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Esse resultado avaliará fatores clínicos, hematológicos, bioquímicos ou genéticos que estão ** associados a uma resposta ruim ou ausente ** ao tratamento de luspatercept. A não resposta será definida como falha em obter uma redução de ≥33% na carga de transfusão por pelo menos 12 semanas consecutivas durante o período de tratamento de 52 semanas. Os seguintes fatores serão avaliados como potencialmente associados a uma resposta negativa ao tratamento: Altos níveis de eritropoietina sérica da transfusão de linha de base alta linha de linha de base, falta de aumento de reticulócitos durante a presença do tratamento de comorbidades crônicas (por exemplo, doença hepática, distúrbios endócrinos) |
Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Torne -se independente da transfusão enquanto toma a droga
Prazo: Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Número de indivíduos que não tiveram transfusões de glóbulos vermelhos por pelo menos oito semanas consecutivas durante o tratamento
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Período intervalo de 52 semanas de tratamento com luspatercept.
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LUSPA001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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