研究在富有同情的使用阶段至少接受一剂luspatercept的受试者中评估Luspatercept的长期安全性和功效 (LUSPA001)
观察性研究以评估Luspatercept的长期安全性和功效
Luspatercept代表了欧盟委员会（EC）批准的第一个也是唯一的红斑成熟剂（EMA）和能够增强高级红细胞成熟的食品和药物管理局（FDA）。
在III期临床试验中，表现出了Luspatercept的功效。 More than 200 Italian patients with transfusion- dependent beta thalassemia aged ≥18 years who had no approved therapeutic alternatives to improve their clinical course were considered eligible for the 'compassionate' use program related to luspatercept and most of them received at least one dose of the drug before it was dispensed by the National Health System (NHS), after approval by the pharmaceutical company and the Ethics Committee of the Clinical Center in which他们被追随。
研究概览
详细说明
在意大利共和国官方公报的AIFA确定该计划涵盖的治疗指示的官方公报后一个月，那些仍在接受治疗的人，并且在临床判断中有资格继续下去，继续接受该药物，继续通过NHS的分配来接受该药物。
因为在正式临床试验中获得富有同情阶段的限制较小，并且患者特别代表了现实生活，因此在基线时收集有关临床特征的数据，安全性和功效对于丰富了这种新疗法的信息至关重要。 鉴于对所研究的一部分患者的“富有同情心”治疗的持续时间短，继续收集超出同情阶段的疗效，安全性和耐受性信息对于更完整和准确的评估也是必不可少的。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习地点
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CA
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Cagliari、CA、意大利、09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 在富有同情心的阶段至少接受一剂luspatercept的受试者
排除标准：
- 不愿或不愿签署知情同意的受试者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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为了评估Luspatercept的安全性，由CTCAE V4.0评估的具有治疗相关不良事件的参与者数量
大体时间：Luspatercept治疗的12周间隔期。
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评估在依赖输血依赖性β丘脑的受试者中Luspatercept的安全性，他们在富有同情心的使用阶段接受了至少一剂的药物，包括继续接受该药物的人的营销后授权阶段。
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Luspatercept治疗的12周间隔期。
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为了评估Luspatercept的耐受性，由CTCAE v4.0评估的具有治疗相关不良事件的参与者数量
大体时间：Luspatercept治疗的12周间隔期。
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评估luspatercept在依赖输血的β地中海贫血受试者中的耐受性，他们在富有同情心的使用阶段接受了至少一剂药物，包括那些继续接受它的人的营销后授权阶段。
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Luspatercept治疗的12周间隔期。
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为了评估Luspatercept的疗效，在任何12周的Luspatercept治疗时间间隔期间，在输血单位数量中显示出≥33％的受试者的数量
大体时间：Luspatercept治疗的12周间隔期。
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评估Luspatercept在依赖输血的β地中海贫血的受试者中的功效，他们在同情的使用阶段接受了至少一剂药物，包括继续接受该药物的人的营销后授权阶段。
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Luspatercept治疗的12周间隔期。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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CTCAE v4.0评估的合并症的受试者，与治疗相关的不良事件的参与者数量
大体时间：Luspatercept治疗的12周间隔期。
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评估合并症的受试者中的Luspatercept的安全性，这些受试者是正式临床试验中排除标准的安全性
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Luspatercept治疗的12周间隔期。
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CTCAE v4.0评估的合并症的受试者，与治疗相关的不良事件的参与者数量
大体时间：Luspatercept治疗的12周间隔期。
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评估在合并症的受试者中，在正式临床试验中排除标准的耐受性
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Luspatercept治疗的12周间隔期。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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内分泌学变化
大体时间：52周的时间间隔期间治疗。
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开发内分泌变的受试者的数量（月经周期的频率和持续时间的改变，男性性功能的改变，甲状腺功能障碍等）
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52周的时间间隔期间治疗。
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血栓栓塞事件
大体时间：52周的时间间隔期间治疗。
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血栓栓塞事件的新案例
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52周的时间间隔期间治疗。
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因素对药物反应产生积极影响
大体时间：52周的时间间隔期间治疗。
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该结果将评估与对Luspatercept的有利药物反应呈正相关的临床，血液学和生化因素，该因素定义为在52周治疗期间至少连续12周持续12周的输血负担降低了≥33％。 评估的因素将包括：
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52周的时间间隔期间治疗。
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因素对药物反应产生负面影响
大体时间：52周的时间间隔期间治疗。
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该结果将评估与对Luspatercept治疗相关的临床，血液学，生化或遗传因素**相关的**。 无响应将被定义为在52周治疗期间，连续12周无法实现≥33％的输血负担降低≥33％。 以下因素将被评估为可能与对治疗的负面反应有关： 高基线输血负担升高的基线血清红细胞生成素水平缺乏慢性合并症的治疗（例如肝病，内分泌疾病）的治疗期间缺乏网状细胞的增加 |
52周的时间间隔期间治疗。
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服用药物时独立输血
大体时间：52周的时间间隔期间治疗。
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在治疗期间，至少连续八周内没有红细胞输血的受试者数量
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52周的时间间隔期间治疗。
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：RAFFAELLA ORIGA、UNIVERSITA' DI CAGLIARI
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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