Tutki Luspaterceptin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi henkilöillä, jotka saivat ainakin yhden annoksen luspatercept (LUSPA001)
Havainnointitutkimus Luspaterceptin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi henkilöillä, jotka saivat vähintään yhden annoksen luspaterseptin "myötätuntoisessa" käyttövaiheessa
Luspatercept edustaa Euroopan komission (EC) ja elintarvike- ja lääkehallinnon (FDA) hyväksymän ensimmäisen ja ainoan erytroidien kypsymisagentin (EMA), joka kykenee parantamaan edistynyttä punasolujen kypsymistä.
Luspaterceptin tehokkuus osoitettiin vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa nimeltään "Usko". Yli 200 italialaista potilasta, joilla oli ≥18-vuotiaita ≥8-vuotiaita beeta-talassemiaa, joilla ei ollut hyväksyttyjä terapeuttisia vaihtoehtoja kliinisen kurssinsa parantamiseksi, pidettiin kelvollisena "myötätuntoiseen" käyttöohjelmaan, joka liittyi Luspaterceptiin, ja suurin osa heistä sai ainakin yhden lääkkeen annoksen ennen sitä, että se oli kansallisen terveysjärjestelmän keskuksen (joka on kliininen keskus), jotka ovat perehtyneet, jotka ovat perehtyneet lääkeyhtiöön ja sen jälkeen, minkä NHS: n kliininen komitea. seurataan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kuukauden kuluttua julkaisemisesta AIFA: n Italian tasavallan virallisessa lehdessä hintojen ja korvausten määrittäminen ohjelman kattamalle hoidolle, jotka olivat edelleen hoidossa ja olivat kliinisessä arvioinnissa, kun he olivat taitoja jatkamaan lääkkeen vastaanottamista NHS: n välittämällä.
Koska pääsy myötätuntoiseen vaiheeseen oli vähemmän rajoittava kuin pääsy muodollisissa kliinisissä tutkimuksissa ja potilaat, jotka sisältävät erityisen edustavan todellisen elämän, keräämällä tietoja kliinisistä ominaisuuksista lähtötilanteessa, turvallisuus ja tehokkuus on kriittistä uudelle terapialle käytettävissä olevien tietojen rikastuttamiseksi. Tehokkuus-, turvallisuus- ja siedettävyystietojen kerääminen myötätuntoisen vaiheen ulkopuolella on myös välttämätöntä täydellisemmälle ja tarkemmalle arvioinnille, kun otetaan huomioon tutkittavissa olevien potilaiden 'myötätuntoisen' hoidon lyhyt kesto.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Italia, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka saivat vähintään yhden annoksen luspatercept -myötätuntoisessa vaiheessa
Poissulkemiskriteerit:
- Aiheet, jotka eivät halua tai kykene allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luspaterceptin turvallisuuden arvioimiseksi, hoitoon liittyvien haittavaikutusten osallistujien lukumäärä CTCAE v4.0: n arvioimana.
Aikaikkuna: 12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Arvioida Luspaterceptin turvallisuus henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia, jotka saivat ainakin yhden lääkkeen annoksen myötätuntoisessa käyttövaiheessa, mukaan lukien markkinoinnin jälkeinen valtuutusvaihe niissä, jotka jatkoivat sen vastaanottamista.
|
12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
|
Luspaterceptin siedettävyyden arvioimiseksi, hoitoon liittyvien haittavaikutusten osallistujien lukumäärä CTCAE v4.0: n arvioimiseksi "
Aikaikkuna: 12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Luspaterceptin siedettävyyden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia, jotka saivat ainakin yhden lääkkeen annoksen myötätuntoisessa käyttövaiheessa, mukaan lukien markkinoinnin jälkeinen valtuutusvaihe niissä, jotka jatkoivat sen vastaanottamista.
|
12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
|
Luspaterceptin tehokkuuden arvioimiseksi henkilöiden lukumäärä, jotka osoittivat ≥ 33%: n vähenemistä lähtötilanteesta verensiirtoveren yksiköiden lukumäärässä minkä tahansa 12 viikon välein luspatercept-hoidon ajanjakson aikana
Aikaikkuna: 12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Luspaterceptin tehokkuuden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia, jotka saivat ainakin yhden lääkkeen annoksen myötätuntoisessa käyttövaiheessa, mukaan lukien markkinoinnin jälkeinen valtuutusvaihe niissä, jotka jatkoivat sen vastaanottamista.
|
12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohteet, joilla on lisävaikutuksia, osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, kuten CTCAE v4.0 "
Aikaikkuna: 12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Luspaterceptin turvallisuuden arvioimiseksi koehenkilöillä, joilla on lisävaikutuksia, jotka olivat poissulkemiskriteerejä muodollisissa kliinisissä tutkimuksissa
|
12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
|
Kohteet, joilla on lisävaikutuksia, osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, kuten CTCAE v4.0 "
Aikaikkuna: 12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Luspaterceptin siedettävyyden arvioimiseksi koehenkilöillä, joilla on lisävaikutuksia, jotka olivat poissulkemiskriteerejä muodollisissa kliinisissä tutkimuksissa
|
12 viikon välein Luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
endokrinologiset muutokset
Aikaikkuna: 52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Endokrinologiset vaihtelut kehittyneiden henkilöiden lukumäärä (kuukautiskierron tiheyden ja keston muutokset, seksuaalisen toiminnan muutokset miehillä, kilpirauhasen toimintahäiriöt jne.)
|
52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
|
tromboemboliset tapahtumat
Aikaikkuna: 52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Uusia tromboembolisten tapahtumien tapauksia
|
52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
|
tekijät vaikuttavat positiivisesti lääkkeen vasteeseen
Aikaikkuna: 52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Tässä lopputuloksessa arvioidaan kliinisiä, hematologisia ja biokemiallisia tekijöitä, jotka liittyvät positiivisesti suotuisaan lääkkeen vasteeseen Luspaterceptille, joka on määritelty ≥33%: n vähenemiseksi verensiirtotaakkaksi, joka jatkuu vähintään 12 peräkkäisen viikon ajan 52 viikon hoitojakson aikana. Arvioituja tekijöitä ovat:
|
52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
|
tekijät vaikuttavat negatiivisesti lääkkeen vasteeseen
Aikaikkuna: 52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Tässä lopputuloksessa arvioidaan kliinisiä, hematologisia, biokemiallisia tai geneettisiä tekijöitä, joihin ** liittyy huonoon tai puuttuvaan vasteeseen ** Luspatercept -hoitoon. Ei-vaste määritellään epäonnistuneeksi, kun verensiirtotaakka vähenee ≥33% vähintään 12 peräkkäisen viikon ajan 52 viikon hoitojakson aikana. Seuraavat tekijät arvioidaan potentiaalisesti liittyvän negatiiviseen vasteeseen hoitoon: Korkeat lähtötilanteen verensiirtotaakkakorotut perusseerumin erytropoietiinitasot retikulosyyttien lisääntymisen puute kroonisten komorbidijoiden hoidon aikana (esim. Maksasairaus, endokriiniset häiriöt) |
52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
|
Tule verensiirtoksi riippumattomaksi huumeiden ottamisen aikana
Aikaikkuna: 52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla ei ole ollut punasolujen verensiirtoja vähintään kahdeksan peräkkäisen viikon ajan hoidon aikana
|
52 viikon välein luspatercept-hoidon aikakausi.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LUSPA001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .