자비로운 사용 단계에서 적어도 1 회 복용량의 luspatercept를받은 피험자에서 후방 수용의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 연구 (LUSPA001)
"자비로운"사용 단계에서 적어도 1 회 복용량의 연색 자체를받은 대상체에서 후방 수용의 장기 안전성과 효능을 평가하기위한 관찰 연구
Luspatercept는 유럽위원회 (EC)에 의해 승인 된 최초이자 유일한 적혈구 성숙제 (EMA)와 고급 적혈구 성숙을 향상시킬 수있는 식품의 약국 (FDA)을 나타냅니다.
후광 자의 효능은 "믿음"이라는 III 상 임상 시험에서 입증되었다. 임상 과정을 개선하기위한 승인 된 치료 대안이 승인되지 않은 108 세 이상의 수혈에 의존적 베타 탈라 세 미아 환자 200 명 이상의 이탈리아 환자는 Luspatercep과 관련된 '자비로운'사용 프로그램에 적합한 것으로 간주되었으며, 대부분은 국가 보건 시스템 (NHHS)에 의해 약물에 의해 제시되기 전에 적어도 한 번의 약물을 받았다. 그들이 따랐던 센터.
연구 개요
상세 설명
이탈리아 이탈리아 공화국 공화국 공화국 공화국의 공식 공화국에 출판 된 지 1 개월 만에 프로그램이 다루는 치료 표시에 대한 가격 및 상환에 대한 판결에 대한 판결과 상환은 여전히 치료 중이며 임상 적 판단에서 계속해서 NHS에 의한 분배를 통해 약물을 계속받는 사람들.
자비로운 단계에 대한 접근은 공식 임상 시험에서 이용에 대한 접근성보다 덜 제한적이었고, 환자는 특히 실생활을 대표하는 것을 포함하여 기준선, 안전 및 효능에 대한 임상 특성에 대한 데이터를 수집하는 것이이 새로운 요법에 대한 정보를 풍부하게하는 데 중요합니다. 자비로운 단계를 넘어 효능, 안전성 및 내약성 정보를 지속적으로 수집하는 것은 연구중인 환자의 일부에 대한 '자비로운'치료의 짧은 기간을 고려할 때보다 완전하고 정확한 평가에 필수적입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 장소
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CA
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Cagliari, CA, 이탈리아, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준 :
- 자비로운 단계에서 적어도 1 회 복용량의 연주용을받은 대상
제외 기준 :
- 사전 동의에 기꺼이 서명하지 않거나 서명 할 수없는 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연료의 안전성을 평가하기 위해 CTCAE v4.0에 의해 평가 된 치료 관련 부작용을 가진 참가자의 수
기간: 후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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수혈에 의존적 베타 지중해 질환체가있는 대상체에서 연기 수용의 안전성을 평가하기 위해, 계속해서받은 사람들의 마케팅 후 승인 단계를 포함하여 자비로운 사용 단계에서 적어도 1 용량의 약물을받은 경우.
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후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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Luspatercept의 내약성을 평가하기 위해 CTCAE v4.0에 의해 평가 된 치료 관련 부작용을 가진 참가자의 수 "
기간: 후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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수혈에 의존적 베타 지중해 경과의 대상체에서 연기 수용의 내약성을 평가하기 위해, 계속해서받은 사람들의 마케팅 후 승인 단계를 포함하여 자비로운 사용 단계에서 적어도 1 용량의 약물을 받았다.
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후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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Luspatercept의 효능을 평가하기 위해, 12 주간의 후반 수용 치료 기간 동안 수혈 된 혈액 단위의 수에서 기준선으로부터 ≥ 33% 감소를 보인 피험자의 수
기간: 후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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수혈에 의존적 베타 지중해 경과의 대상체에서 후반 수용의 효능을 평가하기 위해, 계속해서받은 사람들의 마케팅 후 승인 단계를 포함하여 자비로운 사용 단계에서 적어도 1 용량의 약물을 받았다.
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후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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동반 질환이있는 대상, CTCAE v4.0에 의해 평가 된 치료 관련 부작용을 가진 참가자 수 ""
기간: 후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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공식 임상 시험에서 배제 기준이었던 동반 질환이있는 대상체에서 연주용의 안전성을 평가하기 위해
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후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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동반 질환이있는 대상, CTCAE v4.0에 의해 평가 된 치료 관련 부작용을 가진 참가자 수 ""
기간: 후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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공식 임상 시험에서 배제 기준이었던 동반 질환이있는 대상체에서 불완전 성의 내약성을 평가하기 위해
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후반 수용 치료의 12 주 간격 기간.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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내분비 학적 변화
기간: 후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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내분비 교환을 개발 한 피험자의 수 (월경주기의 빈도 및 지속 시간의 변화, 남성의 성기능의 변화, 갑상선 기능 장애 등)
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후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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혈전 색전증 사건
기간: 후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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혈전 색전증 사건의 새로운 사례
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후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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요인은 약물 반응에 긍정적 인 영향을 미칩니다
기간: 후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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이 결과는 52 주 치료 기간 동안 최소 12 주 동안 지속되는 수혈 부담의 ≥33% 감소로 정의 된 연색 자체에 대한 유리한 약물 반응과 긍정적으로 관련된 임상, 혈액 학적 및 생화학 적 요인을 평가할 것입니다. 평가 된 요소는 다음을 포함합니다.
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후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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요인은 약물 반응에 부정적인 영향을 미칩니다
기간: 후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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이 결과는 후막 치료에 대한 열악한 반응 **과 관련된 임상, 혈액 학적, 생화학 적 또는 유전 적 요인을 평가할 것입니다. 비 응답은 52 주 처리 기간 동안 최소 12 주 동안 수혈 부담의 ≥33% 감소를 달성하지 못한 것으로 정의됩니다. 다음 요인은 치료에 대한 부정적인 반응과 잠재적으로 관련된 것으로 평가됩니다. 높은 기준 수혈 부담 상승 된 기준 혈청 에리스로포이에틴 수준 만성 동반 질환의 치료 동안 망상 세포 증가 (예 : 간 질환, 내분비 장애) |
후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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약물을 복용하는 동안 독립적 인 수혈이 되십시오
기간: 후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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치료 중에 적어도 8 주 동안 적혈구 수혈을받지 않은 피험자 수
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후반 수용 처리의 52 주 간격 기간.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
지중해 빈혈 전공에 대한 임상 시험
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Tanta University알려지지 않은Beta Thalassemia Major가있는 Nigella Sativa이집트
Luspatercept (ACE-536)에 대한 임상 시험
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Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie...모집하지 않고 적극적으로
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CelgeneAcceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA모병베타-지중해혈증이탈리아, 태국, 독일, 중국, 그리스, 인도, 미국, 레바논, 터키 (Türkiye)
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Nanfang Hospital, Southern Medical University아직 모집하지 않음혈액 악성종양 | 골수 섬유증(MF) | 루스파테셉트 | 불량 적혈구 이식중국
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University of Alabama at BirminghamACE Surgical Supply, Inc.완전한
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University of Colorado, DenverNational Institute of Mental Health (NIMH)완전한
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National Cancer Institute (NCI)아직 모집하지 않음
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University of LeipzigCelgene Corporation모병
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Cornell UniversityUnited States Department of Agriculture (USDA)완전한
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GlaxoSmithKline모병원발성 골수 섬유증 | 골수섬유증; 원발성 골수섬유증; 적혈구증가증 후 진성 골수 섬유증; 필수혈소판증가증 골수섬유증미국, 스페인, 캐나다, 프랑스, 독일, 이탈리아