Изучение для оценки долгосрочной безопасности и эффективности Luspatercept у субъектов, которые получили по крайней мере одну дозу Louspatercept в фазе сострадательного использования (LUSPA001)
Обсервационное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности Luspatercept у субъектов, которые получили по крайней мере одну дозу Louspatercept в «сострадательной» фазе использования
Luspatercept представляет собой первое и единственное агент по созреванию эритроидов (EMA), утвержденный Европейской комиссией (EC) и Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), способным усилить развитое созревание эритроцитов.
Эффективность Luspatercept была продемонстрирована в клиническом исследовании III фазы под названием «верь». More than 200 Italian patients with transfusion- dependent beta thalassemia aged ≥18 years who had no approved therapeutic alternatives to improve their clinical course were considered eligible for the 'compassionate' use program related to luspatercept and most of them received at least one dose of the drug before it was dispensed by the National Health System (NHS), after approval by the pharmaceutical company and the Ethics Committee of the Clinical Center in which За ними следили.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Через месяц после публикации в Официальной газете Итальянской Республики определения цены и возмещения Аифа за индикацию лечения, охватываемые программой, те, кто все еще лечился и, по клиническому суждению, имели право на продолжение, продолжали получать препарат посредством распоряжения в NHS.
Поскольку доступ к сострадательной фазе был менее ограничительным, чем доступ в формальных клинических испытаниях, а пациенты включали особенно репрезентативные в реальную жизнь, собирая данные о клинических характеристиках на исходном уровне, безопасность и эффективность имеют решающее значение для обогащения информации, доступной на этой новой терапии. Продолжение собирания информации о эффективности, безопасности и переносимости за пределами сострадательной фазы также необходимо для более полной и точной оценки, учитывая короткую продолжительность «сострадательного» лечения для части исследуемых пациентов.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Италия, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, которые получили по крайней мере одну дозу Louspatercept в сострадательной фазе
Критерии исключения:
- Субъекты, которые не хотят или не могут подписать информированное согласие.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Чтобы оценить безопасность Luspatercept, количество участников с побочными эффектами, связанными с лечением, как оценено CTCAE v4.0
Временное ограничение: 12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
Оценить безопасность Luspatercept у субъектов с зависимой от переливания бета-талассемии, которые получили по крайней мере одну дозу препарата на этапе сострадательного использования, включая этап авторизации после маркетинга у тех, кто продолжал его получать.
|
12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
|
Чтобы оценить переносимость Louspatercept, количество участников с побочными эффектами, связанными с лечением, оцениваемых CTCAE V4.0 "
Временное ограничение: 12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
Оценить переносимость Luspatercept у субъектов с трансфузионной зависимой от бета-талассемии, которые получили по крайней мере одну дозу препарата на этапе сострадательного использования, включая этап авторизации после маркетинга у тех, кто продолжал его получать.
|
12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
|
Чтобы оценить эффективность Louspatercept, количество субъектов, которые показали снижение на 33% от исходного уровня в количестве переливающихся кровных единиц в течение любого 12-недельного интервала-периода лечения Luspatercept
Временное ограничение: 12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
Оценить эффективность Luspatercept у субъектов с зависимой от переливания бета-талассемии, которые получили по крайней мере одну дозу препарата на этапе сострадательного использования, включая этап авторизации после маркетинга у тех, кто продолжал его получать.
|
12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Субъекты с сопутствующими заболеваниями, количество участников с побочными явлениями, связанными с лечением, оцениваемых CTCAE V4.0 "
Временное ограничение: 12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
Чтобы оценить безопасность Luspatercept у субъектов с сопутствующими заболеваниями, которые были критериями исключения в формальных клинических испытаниях
|
12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
|
Субъекты с сопутствующими заболеваниями, количество участников с побочными явлениями, связанными с лечением, оцениваемых CTCAE V4.0 "
Временное ограничение: 12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
Чтобы оценить переносимость Luspatercept у субъектов с сопутствующими заболеваниями, которые были критериями исключения в формальных клинических испытаниях
|
12-недельный интервал периода лечения Louspatercept.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эндокринологические изменения
Временное ограничение: 52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
Количество субъектов, которые разработали эндокринологические инцена (изменения частоты и продолжительности менструального цикла, изменения в сексуальной функции у мужчин, дисфункция щитовидной железы и т. Д.)
|
52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
|
тромбоэмболические события
Временное ограничение: 52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
Новые случаи тромбоэмболических событий
|
52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
|
Факторы положительно влияют на реакцию наркотиков
Временное ограничение: 52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
Этот результат оценит клинические, гематологические и биохимические факторы, которые положительно связаны с благоприятной реакцией на лекарство на люптерцепт, определяемый как снижение переливания ≥33%, поддерживаемого не менее 12 недель подряд в течение 52-недельного периода лечения. Оцениваемые факторы будут включать в себя:
|
52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
|
Факторы негативно влияют на реакцию наркотиков
Временное ограничение: 52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
Этот результат будет оценивать клинические, гематологические, биохимические или генетические факторы, которые ** связаны с плохим или отсутствующим ответом ** для лечения Luspatercept. Несоответствие будет определяться как неспособность достичь снижения на бремени переливания ≥33% в течение не менее 12 недель подряд в течение 52-недельного периода лечения. Следующие факторы будут оцениваться как потенциально связанные с негативным ответом на лечение: Высокая базовая нагрузка на переливание повышения базового уровня в сыворотке эритропоэтина. Отсутствие ретикулоцитов увеличения во время присутствия лечения хронических сопутствующих заболеваний (например, заболевание печени, эндокринные расстройства) |
52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
|
стать независимым от переливания во время принятия препарата
Временное ограничение: 52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
Количество субъектов, у которых не было переливания эритроцитов в течение не менее восьми недель подряд во время лечения
|
52-недельный интервал периода лечения Luspatercept.
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LUSPA001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .