Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du luspatercept chez les sujets qui ont reçu au moins une dose de luspatercept dans la phase d'utilisation de compassion (LUSPA001)
Étude d'observation pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du luspatercept chez les sujets qui ont reçu au moins une dose de luspatercept dans la phase d'utilisation "compatissante"
Luspatercept représente le premier et le seul agent de maturation érythroïde (EMA) approuvé par la Commission européenne (CE) et la Food and Drug Administration (FDA) capable d'améliorer la maturation avancée des érythrocytes.
L'efficacité de Luspatercept a été démontrée dans l'essai clinique de phase III appelé «croire». Plus de 200 patients italiens atteints de bêta-thalassémie à transfusion âgés de ≥ 18 ans qui n'avaient pas d'alternatives thérapeutiques approuvées pour améliorer leur cours clinique ont été considérées Ils étaient suivis.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Un mois après la publication dans la Gazette officielle de la République italienne de la détermination de l'AIFA du prix et le remboursement de l'indication de traitement couverte par le programme, ceux qui étaient encore en traitement et étaient, en jugement clinique, éligibles à la poursuivre, ont continué à recevoir le médicament par dispense par le NHS.
Parce que l'accès à la phase de compassion était moins restrictif que l'accès à celui des essais cliniques formels et les patients inclus particulièrement représentatifs de la vie réelle, la collecte de données sur les caractéristiques cliniques au départ, la sécurité et l'efficacité est essentielle pour enrichir les informations disponibles sur cette nouvelle thérapie. Continuer à collecter des informations d'efficacité, de sécurité et de tolérabilité au-delà de la phase de compassion est également essentielle pour une évaluation plus complète et précise, étant donné la courte durée du traitement «compatissant» pour une partie des patients à l'étude.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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CA
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Cagliari, CA, Italie, 09121
- University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion:
- les sujets qui ont reçu au moins une dose de luspatercept dans la phase de compassion
Critères d'exclusion:
- Sujets qui ne sont pas disposés ou capables de signer le consentement éclairé.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pour évaluer la sécurité de Luspatercept, le nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V4.0
Délai: Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Évaluer la sécurité du luspatercept chez les sujets atteints de bêta thalassémie dépendant de la transfusion qui ont reçu au moins une dose du médicament dans la phase d'utilisation de compassion, y compris la phase d'autorisation post-marketing chez ceux qui ont continué à le recevoir.
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Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Pour évaluer la tolérabilité du luspatercept, le nombre de participants ayant des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V4.0 "
Délai: Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Évaluer la tolérabilité du luspatatercept chez les sujets atteints de thalassémie bêta-dépendante transfusionnelle qui a reçu au moins une dose du médicament dans la phase d'utilisation de compassion, y compris la phase d'autorisation post-marketing chez ceux qui ont continué à le recevoir.
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Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Pour évaluer l'efficacité du luspatercept, le nombre de sujets qui ont montré une réduction ≥ 33% par rapport à la base du nombre d'unités sanguines transfusées pendant toute période d'intervalle de 12 semaines
Délai: Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Évaluer l'efficacité du luspatatercept chez les sujets atteints de thalassémie bêta-dépendante transfusionnelle qui a reçu au moins une dose du médicament dans la phase d'utilisation de compassion, y compris la phase d'autorisation post-marketing chez ceux qui ont continué à le recevoir.
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Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sujets atteints de comorbidités, nombre de participants ayant des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V4.0 "
Délai: Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Pour évaluer la sécurité du luspatercept chez les sujets atteints de comorbidités qui étaient des critères d'exclusion dans les essais cliniques formels
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Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Sujets atteints de comorbidités, nombre de participants ayant des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V4.0 "
Délai: Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Pour évaluer la tolérabilité du luspatercept chez les sujets atteints de comorbidités qui étaient des critères d'exclusion dans les essais cliniques formels
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Période d'intervalle de 12 semaines de traitement par Luspatercept.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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changements endocrinologiques
Délai: Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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Nombre de sujets qui ont développé des changes endocrinologiques (modifications de la fréquence et de la durée du cycle menstruel, altérations de la fonction sexuelle chez les hommes, dysfonctionnement thyroïdien, etc.)
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Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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événements thromboemboliques
Délai: Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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Nouveaux cas d'événements thromboemboliques
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Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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Les facteurs affectent positivement la réponse aux médicaments
Délai: Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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Ce résultat évaluera les facteurs cliniques, hématologiques et biochimiques qui sont positivement associés à une réponse médicamenteuse favorable au luspatercept, définie comme une réduction ≥33% de la charge transfusion soutenue pendant au moins 12 semaines consécutives au cours de la période de traitement de 52 semaines. Les facteurs évalués comprendront:
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Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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Les facteurs affectent négativement la réponse aux médicaments
Délai: Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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Ce résultat évaluera les facteurs cliniques, hématologiques, biochimiques ou génétiques qui sont ** associés à une réponse médiocre ou absente ** au traitement au luspatercept. La non-réponse sera définie comme un incapacité à réaliser une réduction de ≥33% de la charge transfusion pendant au moins 12 semaines consécutives au cours de la période de traitement de 52 semaines. Les facteurs suivants seront évalués comme potentiellement associés à une réponse négative au traitement: Charge de transfusion de base élevée élevée des taux d'érythropoïétine sérique de base manque d'augmentation des réticulocytes pendant la présence au traitement de comorbidités chroniques (par exemple, maladie du foie, troubles endocriniens) |
Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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devenir indépendant de la transfusion tout en prenant le médicament
Délai: Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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Nombre de sujets qui n'ont pas subi de transfusions de globules rouges pendant au moins huit semaines consécutives pendant le traitement
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Période d'intervalle de 52 semaines de traitement par Luspatercept.
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LUSPA001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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