Monikeskus, ambispektiivinen kohorttitutkimus Iptacopanin vaikutuksen arvioimiseksi PNH-potilailla Kiinassa (PNH-NIS)
torstai 28. toukokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Monikeskus, ambispektiivinen kohorttitutkimus, jolla arvioidaan Iptacopanin vaikutusta sairauksien hallintaan, hoitoon liittyviin tuloksiin ja terveydenhuollon resurssien hyödyntämiseen aikuisille potilaille, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria Kiinassa
Uusien standardien toteuttamisen PNH: n hallintaan ja Iptakopanin käytön PNH -potilailla odotetaan muuttavan hoitomaisemaa ja parantavan potilaiden yleistä ennustetta.
Näiden taustojen perusteella aiomme suorittaa reaalimaailman tutkimuksen Iptacopanista arvioidaksemme sen vaikutuksia edelleen hoitoon liittyviin tuloksiin, sairauksien hallintaan ja terveydenhuollon resurssien hyödyntämiseen kiinalaisilla potilailla, joilla on PNH.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
80
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
Opiskelupaikat
-
-
-
Jinan, Kiina, 250012
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kiina, 300052
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, Kiina, 430022
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kiina, 230022
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510080
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Kiina, 050000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina, 450008
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, Kiina, 226000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kiina, 330006
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kiina, 130021
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuisten PNH -potilaat, jotka saavat ensimmäistä kertaa Iptacopan
Kuvaus
Kohortin 1 sisällyttämiskriteerit 1,
Potilas, joka täyttää kaikki seuraavat kriteerit, voidaan sisällyttää tähän tutkimukseen:
- Ikä ≥ 18 vuotta ICF: n allekirjoittamishetkellä;
- Potilas, jolla on dokumentoitu PNH -diagnoosi;
- Potilas, joka ei ole koskaan saanut komplementin estäjähoitoa;
- Potilas, joka aloittaa Iptacopan -hoidon; IPTAKOPAN -hoidon aloittavan potilaan on aloitettava ensimmäinen annos 60 päivän kuluessa ICF: n allekirjoittamisesta;
- Dokumentoitu Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -rokotus ja rokotuspäivämäärä on oltava vähintään 2 viikkoa ennen Iptacopanin aloittamisen päivämäärää; Jos tarvitaan kiireellistä reseptiä Iptacopanille, on suositeltavaa, että antibioottia käytetään jatkuvasti lääkkeen etiketin mukaan 14 päivään rokotuksen valmistumisen jälkeen ja että rokotus saadaan päätökseen mahdollisimman pian.
- Potilas, joka on allekirjoittanut ICF: n.
Kohortille 2,
Potilas, joka täyttää kaikki seuraavat kriteerit, voidaan sisällyttää tähän tutkimukseen:
- Ikä ≥ 18 vuotta ICF: n allekirjoittamishetkellä;
- Potilas, jolla on dokumentoitu PNH -diagnoosi; Potilaat, jotka ovat saaneet vakaata hoitoa C5 -komplementin estäjillä vähintään kolme kuukautta ennen ilmoittautumista;
- Potilas, joka aloittaa Iptacopan -hoidon; IPTAKOPAN -hoidon aloittavan potilaan on aloitettava ensimmäinen annos 60 päivän kuluessa ICF: n allekirjoittamisesta;
- Dokumentoitu Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -rokotus ja rokotuspäivämäärä on oltava vähintään 2 viikkoa ennen Iptacopanin aloittamisen päivämäärää;
- Jos tarvitaan kiireellistä reseptiä Iptacopanille, on suositeltavaa, että antibioottia käytetään jatkuvasti lääkkeen etiketin mukaan 14 päivään rokotuksen valmistumisen jälkeen ja että rokotus saadaan päätökseen mahdollisimman pian.
- Potilas, joka on allekirjoittanut ICF: n. Syrjäytymiskriteerit
Kohortin 1 ja kohortin 2 kohdalla potilaat, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, täyttävät tämän tutkimuksen poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen interventio -PNH -kliiniseen tutkimukseen;
- On aktiivinen systeeminen bakteeri, virus (mukaan lukien. COVID-19) tai sieni-infektio 14 päivän kuluessa ennen ensimmäistä annosta;
- Dokumentoitu toistuvien invasiivisten infektioiden historialla, esim. aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- tai sieni -infektio 14 päivän kuluessa ennen ensimmäistä annosta;
- Dokumentoitu HIV -tartunnan historiassa;
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai aikovat raskaaksi tutkimusjakson aikana;
- Luuytimen vajaatoiminnan olemassaolo (retikulosyyttit <100 x 109/l, verihiutaleet <30 x 109/l ja neutrofiilit <0,5 x 109/l) tutkijan määrittämä;
- Muut ehdot, jotka eivät sovellu tutkimukseen osallistumiseen tutkijan arvioinnissa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kohortti1
PNH -potilaat, joilla on vahvistettu PNH -diagnoosi sairauskertomuksessa, ja jotka eivät ole koskaan saaneet komplementin estäjähoitoa (komplementin estäjä naiivipotilaat)
|
Kapselit suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kohortti 2
PNH-potilaat, joilla on vahvistettu PNH-diagnoosi sairauskertomuksessa, jota oli hoidettu vakaalla annoksella C5-komplementin estäjää (esim. Ekulitsumabi) vähintään 3 kuukauden ajan (C5: n käsitellyt potilaat; tämä kohortti alkaa ilmoittautua vasta sen jälkeen, kun Iptacopanin indikaatio on hyväksytty Kiinassa).
|
Kapselit suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta hemoglobiini (HB) -tasoissa nimettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Hematologisen vasteen arviointi Iptacopanille.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on HB -normalisointi (HB -taso ≥ 12 g/dl) Iptacopanin aloittamisen jälkeen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
12 kuukautta
|
|
HB-tason kesto ≥ 12 g/dl 12 kuukauden sisällä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta LDH -tasoilla Iptacopanin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden LDH -tasot ovat ≤ 1,5 x uln ennen kuin Iptacopanin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
12 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on LDH -normalisointi ennen Iptacopanin aloittamista ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 12 Monhts
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
12 Monhts
|
|
LDH -tason kesto ≤ 1,5 x uln 12 kuukauden kuluessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta kaaritasoissa Iptacopanin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötaso, 12 Monhts
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
Lähtötaso, 12 Monhts
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kaari -normalisointi ennen Iptacopanin aloittamista ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Vaihda lähtötasosta bilirubiinissa Iptacopanin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Hepatosplenomegalialla olevien osallistujien lukumäärä ennen ja jälkeen Iptacopanin aloittamista ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on positiivinen Coomb -testi Iptacopanin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
12 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on PNH: hen liittyviä merkkejä tai oireita ennen Iptacopan -hoitoa ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Vaihda lähtötasosta PNH -klooniarvossa
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta virtaussytometrian tuloksissa arvioitaessa iPtacopanin vaikutusta hoitoon liittyviin tuloksiin.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Nopeus, syyt (komplementin aktivaatio -olosuhteet (CAC), menetettyjä annoksia jne.), Kesto ja interventiot läpimurron hemolyysiin (BTH)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi hoitoon liittyviin tuloksiin
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta kroonisen sairaushoidon (FACIT) -vaikutuksen toiminnallisessa arvioinnissa IPTACOPANin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Facit on 40-osainen toimenpide, joka arvioi itse ilmoitettua väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan arvioidakseen IPTACOPANin vaikutusta hoitoon liittyviin tuloksiin.
Minimiarvo on 0 ja maksimiarvo on 52, ja korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Työn tuottavuus ja toiminnan heikkeneminen Kyselylomakekohtaiset terveysongelmat (WPAI-SHP) jokaisella vierailulla, vaihda lähtötasosta WPAI-SHP: ssä IPTACOPANin aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
WPAI-SHP on työkalu, jota käytetään mittaamaan terveysongelmien vaikutusta työn tuottavuuteen ja säännölliseen toimintaan. Asteikko sisältää useita komponentteja. Poissaolot: Tämä mittaa tietyn terveysongelman vuoksi menetettyjen työajan prosenttiosuutta. Esittelytapa: Tämä mittaa heikentymisprosenttia työskennellessään terveysongelman vuoksi. Työn tuottavuuden menetys: Tässä yhdistyvät poissaolot ja esittelytoimenpiteet yleisen työhäiriön mittaamiseksi. Aktiviteettien heikkeneminen: Tämä mittaa terveysongelman vuoksi säännöllisen toiminnan heikkenemisprosenttia. Pisteet ilmaistaan arvonalentumisprosentteina, ja suuremmat määrät osoittavat suurempaa heikkenemistä ja vähemmän tuottavuutta, mikä tarkoittaa huonompia tuloksia. |
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Haittavaikutukset (AE) ja vakavat haittavaikutukset (SAE), jotka tapahtuvat iPtacopanin hoidon aikana
Aikaikkuna: 12 Monhts
|
IPTACOPANin turvallisuuden arviointi
|
12 Monhts
|
|
Hoito -ohjelma PNH: n 12 kuukauden ajan ennen Iptacopan -hoitoa; Aikaisemman komplementin estäjän lopettamisen syyt;
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi tautien hallintaan
|
Lähtökohta
|
|
Samanaikaisten lääkkeiden (esim. Kortikosteroidien, androgeenin, immunosuppressanttien, anti-koagulanttien jne. Käyttö PNH: n ja PNH: hen liittyvien komplikaatioiden (esim. Tromboosi, munuaisten vajaatoiminta jne.) Ennen ja jälkeen IPTACOPAN-hoitoa ja sen jälkeen;
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi tautien hallintaan
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
IPTACOPAN -hoidon kesto, lopettamisen syyt, siirtyminen muihin hoitomuotoihin, potilaiden osuus, jotka siirtyvät Iptacopanista muihin hoitomuotoihin;
Aikaikkuna: 12 Monhts
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi tautien hallintaan
|
12 Monhts
|
|
Verensiirron osallistujien lukumäärä ennen ja jälkeen IPTACOPAN -hoitoa, kesto ja lukumäärä verensiirtoyksiköitä johtuen BTH: stä
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi tautien hallintaan
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Sairaalahoidossa olevien osallistujien lukumäärä, avohoito-, päivysihuone- ja tehohoitoyksikkö (ICU), joka liittyy PNH: hen
Aikaikkuna: 12 Monhts
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi terveydenhuollon resurssien hyödyntämiseen
|
12 Monhts
|
|
PNH: hon liittyvä potilaiden pituus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IPTACOPANin vaikutuksen arviointi terveydenhuollon resurssien hyödyntämiseen
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 10. kesäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 21. huhtikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 21. huhtikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 17. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023C1CN01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .