Многоцентровое, амбисекционное когортное исследование для оценки влияния Iptacopan для взрослых пациентов с PNH в Китае (PNH-NIS)
28 мая 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Многоцентровое, амбисекционное когортное исследование для оценки влияния Иптакопана на лечение заболеваний, результаты, связанные с лечением, и использование ресурсов здравоохранения для взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией в Китае
Ожидается, что реализация новых стандартов для лечения PNH и использования Iptacopan у пациентов с PNH изменит ландшафт лечения и улучшит общий прогноз пациентов.
Основываясь на этих фонах, мы планируем провести реальное исследование Iptacopan для дальнейшей оценки его влияния на результаты, связанные с лечением, лечение заболеваний и использование ресурсов здравоохранения у китайских пациентов с PNH.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
80
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
- Номер телефона: +41613241111
- Электронная почта: novartis.email@novartis.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
Места учебы
-
-
-
Jinan, Китай, 250012
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Китай, 300052
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Китай, 300020
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, Китай, 430022
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Китай, 230022
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510080
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510000
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Китай, 050000
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Китай, 450008
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou, Henan, Китай, 450003
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430030
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, Китай, 226000
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Китай, 330006
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Китай, 130021
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
У взрослых пациентов с PNH, впервые получающих Iptacopan, в том числе пациенты, которые являются ингибитором комплемента наивным и получают лечение
Описание
Критерии включения для когорты 1,
Пациент, который соответствует всем следующим критериям, может быть включен в это исследование:
- Возраст ≥ 18 лет на момент подписания ICF;
- Пациент с документированным диагнозом PNH;
- Пациент, который никогда не получал терапию ингибитором комплемента;
- Пациент, который инициирует терапию Иптакопан; Пациент, который инициирует терапию Иптакопаном, должен начать первую дозу в течение 60 дней после подписания ICF;
- Документированная вакцинация против Neisseria meningitidis и streptococcus pneumoniae и дата вакцинации должна быть не менее чем за 2 недели до даты начала Иптакопана; Если необходим срочный рецепт на Iptacopan, рекомендуется непрерывно использовать антибиотик в соответствии с меткой лекарственного средства до 14 дней после завершения вакцинации, и чтобы вакцинация была завершена как можно скорее.
- Пациент, который подписал ICF.
Для когорты 2,
Пациент, который соответствует всем следующим критериям, может быть включен в это исследование:
- Возраст ≥ 18 лет на момент подписания ICF;
- Пациент с документированным диагнозом PNH; Пациенты, которые получали стабильное лечение с ингибиторами комплемента C5 в течение не менее трех месяцев до зачисления;
- Пациент, который инициирует терапию Иптакопан; Пациент, который инициирует терапию Иптакопаном, должен начать первую дозу в течение 60 дней после подписания ICF;
- Документированная вакцинация против Neisseria meningitidis и streptococcus pneumoniae и дата вакцинации должна быть не менее чем за 2 недели до даты начала Иптакопана;
- Если необходим срочный рецепт на Iptacopan, рекомендуется непрерывно использовать антибиотик в соответствии с меткой лекарственного средства до 14 дней после завершения вакцинации, и чтобы вакцинация была завершена как можно скорее.
- Пациент, который подписал ICF. Критерии исключения
Для когорты 1 и когорты 2 пациенты, которые соответствуют любому из следующих критериев, будут соответствовать критериям исключения для этого исследования:
- Участие в интервенционном клиническом исследовании PNH;
- Иметь активную системную бактериальную, вирусную (вкл. Covid-19) или грибковая инфекция в течение 14 дней до первой дозы;
- Задокументирован с историей повторяющихся инвазивных инфекций, например, активная системная бактериальная, вирусная или грибковая инфекция в течение 14 дней до первой дозы;
- Задокументирован с историей ВИЧ -инфекции;
- Женщины, которые беременны, кормят грудью или намеревались зачать в течение периода исследования;
- Наличие недостаточности костного мозга (ретикулоциты <100 × 109/л, тромбоциты <30 × 109/л и нейтрофилы <0,5 × 109/л), определяемые исследователем;
- Другие условия, которые не подходят для участия в исследовании, в решении исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Cohort1
Пациенты с PNH с подтвержденным диагнозом PNH в медицинской карте и которые никогда не получали терапию ингибитором комплемента (наивные пациенты с ингибитором комплемента)
|
Капсулы для перорального введения
Другие имена:
|
|
Когорта 2
Пациенты с PNH с подтвержденным диагнозом PNH в медицинской карте, которые получали стабильную дозу ингибитора комплемента C5 (например, экулизумаб) в течение по меньшей мере 3 месяца (пациенты с C5I, получавшие C5I; эта когорта будет только начинать регистрацию после того, как показатель для Iptacopan будет одобрена в Китае).
|
Капсулы для перорального введения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение с исходного уровня на уровнях гемоглобина (HB) в назначенные моменты времени
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
Оценка гематологического ответа на Иптакопан.
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, имеющих нормализацию Hb (уровень Hb ≥ 12 г/дл) после инициации Iptacopan.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
12 месяцев
|
|
Продолжительность уровня Hb ≥ 12 г/дл в 12-месячном
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
12 месяцев
|
|
Изменение с базовой линии на уровнях LDH после инициации Iptacopan
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Количество участников с уровнями LDH ≤ 1,5 x ULN до VS. после инициации Iptacopan
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
12 месяцев
|
|
Количество участников, имеющих нормализацию LDH до и после начала Иптакопана
Временное ограничение: 12 Монхтс
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
12 Монхтс
|
|
Продолжительность уровня LDH ≤ 1,5 x Uln в течение 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
12 месяцев
|
|
Изменение с исходного уровня на уровнях дуги после инициации Иптакопана
Временное ограничение: Базовая линия, 12 монхтов
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
Базовая линия, 12 монхтов
|
|
Количество участников, имеющих нормализацию дуги до и после начала Иптакопана
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Изменение с базовой линии в билирубине после начала Иптакопана
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Количество участников с гепатоспленомегалией до и после начала Иптакопана
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Количество участников с положительным испытанием компонента после начала Иптакопана
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
12 месяцев
|
|
Количество участников с признаками или симптомами, связанными с PNH до и после лечения Iptacopan
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Изменение с базовой линии в значении клона PNH
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
Изменение исходного уровня в проточной цитометрии результатов для оценки влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением.
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Скорость, причины (условия активации комплемента (CAC), пропущенные дозы и т. Д.), Продолжительность и вмешательства для прорывного гемолиза (BTH)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением,
|
12 месяцев
|
|
Изменение базовой линии в функциональной оценке хронической терапии заболеваний (FACIT)-Фатигью-после инициации Иптакопана
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
FACIT-это мера из 40 пунктов, которая оценивает самооценку усталости и ее влияние на повседневную деятельность и функции для оценки влияния Иптакопана на результаты, связанные с лечением.
Минимальное значение составляет 0, а максимальное значение составляет 52, а более высокие оценки означают худший результат.
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Проблема производительности работы и нарушение активности. Проблемы по вопросам здоровья, специфичные для здоровья (WPAI-SHP), изменяются с базовой линии в WPAI-SHP после инициации IPTACOPAN
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
WPAI-SHP-это инструмент, используемый для измерения влияния проблем со здоровьем на производительность работы и регулярную деятельность. Шкала включает в себя несколько компонентов. Акцентизм: это измеряет процент пропущенного рабочего времени из -за конкретной проблемы со здоровьем. ПРЕДУРЖАНИЕ: Это измеряет процент нарушений во время работы из -за проблемы со здоровьем. Потеря производительности работы: это сочетает в себе отсутствие и презентацию для измерения общего нарушения работы. Нарушение деятельности: это измеряет процент нарушений в регулярной деятельности из -за проблемы со здоровьем. Оценки выражаются в виде процента нарушений, при этом более высокие числа указывают на большие нарушения и меньшую производительность, что означает худшие результаты. |
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Неблагоприятные события (AES) и серьезные нежелательные явления (SAE), происходящие во время лечения Iptacopan
Временное ограничение: 12 Монхтс
|
Оценка безопасности Иптакопана
|
12 Монхтс
|
|
Режим лечения для PNH за 12 месяцев до лечения Иптакопана; причины прекращения предыдущего ингибитора комплемента;
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Оценка влияния Иптакопана на лечение заболеваний
|
Базовый уровень
|
|
Использование сопутствующих препаратов (например, кортикостероидов, андрогенов, иммунодепрессантов, антикоагулянтов и т. Д.) Для осложнений, связанных с PNH и PNH (например, тромбоз, почечной недостаточности и т. Д.) До и после лечения иптакопана;
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на лечение заболеваний
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Продолжительность лечения Иптакопана, причины прекращения, переключение на другие методы лечения, доля пациентов, которые переходят с Иптакопана на другие методы лечения;
Временное ограничение: 12 Монхтс
|
Оценка влияния Иптакопана на лечение заболеваний
|
12 Монхтс
|
|
Количество участников с переливанием крови до и после лечения Иптакопана, продолжительность и количество единиц переливания крови из -за BTH
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на лечение заболеваний
|
Базовый уровень, 12 месяцев
|
|
Количество участников госпитализированных, амбулаторных, отделений неотложной помощи и интенсивной терапии (ОИТ), связанных с PNH
Временное ограничение: 12 Монхтс
|
Оценка влияния Иптакопана на использование ресурсов здравоохранения
|
12 Монхтс
|
|
Длина стационарного пребывания связано с PNH
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Оценка влияния Иптакопана на использование ресурсов здравоохранения
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 июня 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
21 апреля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
21 апреля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 марта 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 апреля 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 апреля 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CLNP023C1CN01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .