En multisenter, ambispektivt kohortstudie for å evaluere virkningen av iptacopan for voksne pasienter med PNH i Kina (PNH-NIS)
28. mai 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En multisenter, ambispektiv kohortstudie for å evaluere virkningen av Iptacopan på sykdomshåndtering, behandlingsrelaterte utfall og helsetjenester ressursutnyttelse for voksne pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri i Kina
Implementering av nye standarder for håndtering av PNH og bruk av iptacopan hos pasienter med PNH forventes å endre behandlingslandskapet og forbedre den generelle prognosen for pasienter.
Basert på denne bakgrunnen planlegger vi å gjennomføre en virkelig studie av Iptacopan for ytterligere å evaluere dens innvirkning på behandlingsrelaterte utfall, sykdomshåndtering og bruk av helsevesenet hos kinesiske pasienter med PNH.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
80
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
- E-post: novartis.email@novartis.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
Studiesteder
-
-
-
Jinan, Kina, 250012
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300052
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300020
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, Kina, 430022
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kina, 230022
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450008
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, Kina, 226000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina, 130021
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne PNH -pasienter som mottar Iptacopan for første gang, inkludert de som er komplementinhibitor naive og behandlet
Beskrivelse
Inkluderingskriterier for årskull 1,
Pasient som oppfyller alle følgende kriterier kan inkluderes i denne studien:
- Alder ≥ 18 år på tidspunktet for signering av ICF;
- Pasient med en dokumentert diagnose av PNH;
- Pasient som aldri har fått komplementhemmerterapi;
- Pasient som setter i gang iptacopan -terapi; Pasient som starter Iptacopan -terapi, må starte den første dosen innen 60 dager etter signering av ICF;
- Dokumentert vaksinasjon mot Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae, og datoen for vaksinasjon må være minst 2 uker før datoen for Iptacopan -initiering; Hvis det er behov for en presserende resept for Iptacopan, anbefales det at antibiotikumet brukes kontinuerlig i henhold til medikamentetiketten inntil 14 dager etter at vaksinasjonen er fullført, og at vaksinasjonen er fullført så snart som mulig.
- Pasient som har signert ICF.
For årskull 2,
Pasient som oppfyller alle følgende kriterier kan inkluderes i denne studien:
- Alder ≥ 18 år på tidspunktet for signering av ICF;
- Pasient med en dokumentert diagnose av PNH; Pasienter som har fått stabil behandling med C5 -komplementhemmere i minst tre måneder før påmelding;
- Pasient som setter i gang iptacopan -terapi; Pasient som starter Iptacopan -terapi, må starte den første dosen innen 60 dager etter signering av ICF;
- Dokumentert vaksinasjon mot Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae, og datoen for vaksinasjon må være minst 2 uker før datoen for Iptacopan -initiering;
- Hvis det er behov for en presserende resept for Iptacopan, anbefales det at antibiotikumet brukes kontinuerlig i henhold til medikamentetiketten inntil 14 dager etter at vaksinasjonen er fullført, og at vaksinasjonen er fullført så snart som mulig.
- Pasient som har signert ICF. Eksklusjonskriterier
For kohort 1 og kohort 2 vil pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier oppfylle eksklusjonskriteriene for denne studien:
- Delta i en intervensjonell PNH -klinisk studie;
- Ha en aktiv systemisk bakteriell, viral (inkl. Covid-19) eller soppinfeksjon innen 14 dager før første dose;
- Dokumentert med en historie med tilbakevendende invasive infeksjoner, f.eks. aktiv systemisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon innen 14 dager før første dose;
- Dokumentert med en historie med HIV -infeksjon;
- Kvinner som er gravide eller ammende eller har til hensikt å bli gravid i løpet av studieperioden;
- Eksistensen av benmargssvikt (retikulocytter <100 × 109/l, blodplater <30 × 109/l og nøytrofiler <0,5 × 109/l) bestemt av etterforskeren;
- Andre forhold som ikke er egnet for å delta i studien, etter etterforskerens dom.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort1
PNH -pasienter med en bekreftet diagnose av PNH i legejournalen og som aldri hadde fått komplementinhibitorbehandling (komplementinhibitor naive pasienter)
|
Kapsler for oral administrering
Andre navn:
|
|
Kohort 2
PNH-pasienter med en bekreftet diagnose av PNH i legejournalen som hadde blitt behandlet med en stabil dose av en C5-komplementinhibitor (f.eks. Eculizumab) i minst 3 måneder (C5i-behandlede pasienter; denne kohorten vil bare starte påmeldingen etter at indikasjonen for Iptacopan skal godkjennes i Kina).
|
Kapsler for oral administrering
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i hemoglobin (HB) nivåer på utpekte tidspunkter
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Vurdering av den hematologiske responsen på Iptacopan.
|
Baseline, 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som har Hb -normalisering (Hb -nivå ≥ 12 g/dL) etter IPTACOPAN -initiering.
Tidsramme: 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
12 måneder
|
|
Varighet av HB-nivå ≥ 12 g/dL innen 12-måneders
Tidsramme: 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
12 måneder
|
|
Endring fra baseline i LDH -nivåer etter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Antall deltakere med LDH -nivåer ≤ 1,5 x ULN før vs. etter Iptacopan -initiering
Tidsramme: 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
12 måneder
|
|
Antall deltakere som har LDH -normalisering før og etter Iptacopan -initiering
Tidsramme: 12 Monhts
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
12 Monhts
|
|
Varighet av LDH -nivå ≤ 1,5 x ULN innen 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
12 måneder
|
|
Endring fra baseline i buenivåer etter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 Monhts
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
Baseline, 12 Monhts
|
|
Antall deltakere som har arc -normalisering før og etter Iptacopan -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i bilirubin etter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Antall deltakere med hepatosplenomegali før og etter Iptacopan -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Antall deltakere med en positiv Coombs test etter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
12 måneder
|
|
Antall deltakere med PNH -relaterte tegn eller symptomer før og etter Iptacopan -behandling
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i PNH -klonverdi
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Endring fra baseline i strømningscytometri-resultater for å vurdere virkningen av iptacopan på behandlingsrelaterte utfall.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Hastighet, årsaker (komplementaktiveringsbetingelser (CAC), tapte doser osv.), Varighet og intervensjoner for gjennombrudd hemolyse (BTH)
Tidsramme: 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall
|
12 måneder
|
|
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) -Fatigue Scale etter Iptacopan Initiation
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
FACIT er et tiltak på 40 elementer som vurderer selvrapportert tretthet og dets innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon for å vurdere virkningen av Iptacopan på behandlingsrelaterte utfall.
Minimumsverdien er 0 og maksimal verdi er 52, og høyere score betyr et dårligere resultat.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Arbeidsproduktivitet og aktivitetsnedsettelse av spørreskjemaspesifikke helseproblemer (WPAI-SHP) Ved hvert besøk, endres fra grunnlinjen i WPAI-SHP etter IPTACOPAN-initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
WPAI-SHP er et verktøy som brukes til å måle virkningen av helseproblemer på arbeidsproduktivitet og regelmessige aktiviteter. Skalaen inkluderer flere komponenter. Fravær: Dette måler prosentandelen av arbeidstiden som er savnet på grunn av et spesifikt helseproblem. Presentism: Dette måler prosentandelen av svekkelse mens du jobber på grunn av helseproblemet. Arbeidsproduktivitetstap: Dette kombinerer fravær og presentisme for å måle den totale arbeidsnedsettelse. Aktivitetsnedsettelse: Dette måler prosentandelen av svekkelse i regelmessige aktiviteter på grunn av helseproblemet. Poengene uttrykkes som verdifall, med høyere antall som indikerer større svekkelse og mindre produktivitet, noe som betyr dårligere utfall. |
Baseline, 12 måneder
|
|
Bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES) som oppstår under behandling med Iptacopan
Tidsramme: 12 Monhts
|
Vurdere sikkerheten til Iptacopan
|
12 Monhts
|
|
Behandlingsregime for PNH 12 måneder før Iptacopan -behandling; årsaker til seponering av tidligere komplementinhibitor;
Tidsramme: Baseline
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på sykdomshåndtering
|
Baseline
|
|
Bruk av samtidig medisiner (f.eks. Kortikosteroider, androgen, immunsuppressants, anti-koagulanter, etc.) for PNH og PNH-relaterte komplikasjoner (f.eks. Trombose, nyresvikt osv.) Før og etter Iptacopan-behandling;
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på sykdomshåndtering
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Varighet av iptacopan -behandling, årsaker til seponering, byttet til andre behandlinger, andel pasienter som bytter fra Iptacopan til andre behandlinger;
Tidsramme: 12 Monhts
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på sykdomshåndtering
|
12 Monhts
|
|
Antall deltakere med blodoverføring før og etter Iptacopan -behandling, varighet og antall enheter av blodoverføring på grunn av BTH
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på sykdomshåndtering
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Antall deltakere som er innlagt på sykehus, poliklinisk, legevakt og intensivavdeling (ICU) besøk relatert til PNH
Tidsramme: 12 Monhts
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på helsevesenets ressursutnyttelse
|
12 Monhts
|
|
Lengde på døgnopphold relatert til PNH
Tidsramme: 12 måneder
|
Vurdere virkningen av Iptacopan på helsevesenets ressursutnyttelse
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. juni 2025
Primær fullføring (Antatt)
21. april 2027
Studiet fullført (Antatt)
21. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mars 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
17. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLNP023C1CN01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .