一项多中心的，雄心勃勃的队列研究，用于评估Iptacopan对中国PNH成年患者的影响 (PNH-NIS)
2026年5月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项多中心的，雄心勃勃的队列研究，用于评估Iptacopan对疾病管理，与治疗相关的结果和医疗资源利用的影响
预计在PNH患者中实施了PNH管理的新标准和IPTACOPAN的使用，预计将改变治疗景观并改善患者的整体预后。
基于这些背景，我们计划对IPTACOPAN进行真实研究，以进一步评估其对中国PNH患者中与治疗相关的结果，疾病管理和医疗资源利用的影响。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
80
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
- 电话号码：+41613241111
- 邮箱：novartis.email@novartis.com
研究联系人备份
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
学习地点
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Jinan、中国、250012
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin、中国、300052
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Wuhan、中国、430022
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Anhui
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Hefei、Anhui、中国、230022
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou、Guangdong、中国、510000
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Hebei
-
Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、450008
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou、Henan、中国、450003
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nantong、Jiangsu、中国、226000
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Jiangxi
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Nanchang、Jiangxi、中国、330006
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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Jilin
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Changchun、Jilin、中国、130021
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
第一次接受Iptacopan的成年PNH患者，包括补体抑制剂幼稚和治疗的患者
描述
队列1的纳入标准，
符合以下所有标准的患者可以包括在本研究中：
- 签署ICF时的年龄≥18岁；
- 患者患有PNH的诊断；
- 从未接受过补体抑制剂疗法的患者；
- 正在启动Iptacopan疗法的患者；启动Iptacopan疗法的患者必须在签署ICF的60天内开始首次剂量；
- 记录了针对脑膜炎奈瑟氏菌和肺炎链球菌的疫苗接种，疫苗接种日期必须至少在iptacopan启动日期之前2周；如果需要为IPTACOPAN进行紧急处方，建议根据药物标签连续使用抗生素，直到疫苗接种后14天，并尽快完成疫苗。
- 签署ICF的患者。
对于队列2，
符合以下所有标准的患者可以包括在本研究中：
- 签署ICF时的年龄≥18岁；
- 患者患有PNH的诊断；在入学前至少三个月接受C5补体抑制剂治疗的患者；
- 正在启动Iptacopan疗法的患者；启动Iptacopan疗法的患者必须在签署ICF的60天内开始首次剂量；
- 记录了针对脑膜炎奈瑟氏菌和肺炎链球菌的疫苗接种，疫苗接种日期必须至少在iptacopan启动日期之前2周；
- 如果需要为IPTACOPAN进行紧急处方，建议根据药物标签连续使用抗生素，直到疫苗接种后14天，并尽快完成疫苗。
- 签署ICF的患者。 排除标准
对于队列1和队列2，符合以下任何标准的患者将符合本研究的排除标准：
- 参加介入的PNH临床研究；
- 具有活性的全身细菌病毒（含。 Covid-19）或真菌感染在初次剂量之前的14天内；
- 记录了复发性侵袭性感染的史，例如 在初次剂量前14天内，有效的全身细菌，病毒或真菌感染；
- 记录了艾滋病毒感染史；
- 在研究期间怀孕或母乳喂养或打算怀孕的妇女；
- 骨髓衰竭的存在（网状细胞<100×109/L，血小板<30×109/L，中性粒细胞<0.5×109/L）由研究者确定；
- 其他不适合参与研究的条件，根据研究者的判断。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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队列1
PNH患者在病历中对PNH的确认诊断，并且从未接受过补体抑制剂治疗（补体抑制剂幼稚患者）
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口服胶囊
其他名称：
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队列2
在病历中对PNH确认诊断为稳定剂量的C5补体抑制剂（例如，eculizumab）的PNH患者至少3个月（经过C5I-I-治疗的患者；此队列仅在iPtaCopan在中国批准后才开始入职）。
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口服胶囊
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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指定时间点的血红蛋白（HB）水平的基线变化
大体时间：基线，12个月
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评估对Iptacopan的血液学反应。
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基线，12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Iptacopan启动后具有HB归一化的参与者数量（HB水平≥12g/dL）。
大体时间：12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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12个月
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Hb级≥12g/dl的持续时间在12个月内
大体时间：12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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12个月
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Iptacopan启动后的LDH水平的基线变化
大体时间：基线，12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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基线，12个月
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LDH水平≤1.5x ULN的参与者数量在Iptacopan启动之前
大体时间：12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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12个月
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Iptacopan启动之前和之后具有LDH标准化的参与者数量
大体时间：12个Monhts
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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12个Monhts
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LDH水平≤1.5x ULN的持续时间在12个月内
大体时间：12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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12个月
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Iptacopan启动后的基线在弧级上变化
大体时间：基线，12个Monhts
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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基线，12个Monhts
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在Iptacopan启动之前和之后具有弧归一化的参与者数量
大体时间：基线，12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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基线，12个月
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Iptacopan启动后，从胆红素的基线变化
大体时间：基线，12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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基线，12个月
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Iptacopan启动之前和之后患有肝肾上腺全脂的参与者人数
大体时间：基线，12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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基线，12个月
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IPTACOPAN启动后进行阳性Coomb测试的参与者数量
大体时间：12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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12个月
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Iptacopan治疗之前和之后患有PNH相关符号或症状的参与者数量
大体时间：基线，12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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基线，12个月
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从基线中的PNH克隆值更改
大体时间：基线，12个月
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从流式细胞仪中的基线变化，以评估Iptacopan对治疗相关结果的影响。
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基线，12个月
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速率，原因（补体激活条件（CAC），丢失剂量等），持续时间和突破性溶血的干预措施（BTH）
大体时间：12个月
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评估Iptacopan对治疗相关结果的影响
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12个月
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在iptacopan启动后，慢性疾病疗法功能评估（FACIT）的功能评估中的变化
大体时间：基线，12个月
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FACIT是一项40项措施，可评估自我报告的疲劳及其对日常活动和功能的影响，以评估Iptacopan对治疗相关结果的影响。
最小值为0，最大值为52，更高的分数意味着结果较差。
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基线，12个月
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每次访问时，工作效率和活动障碍问卷调查问卷特定的健康问题（WPAI-SHP），从Iptacopan启动后的WPAI-SHP的基线变化
大体时间：基线，12个月
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WPAI-SHP是一种用于衡量健康问题对工作生产力和常规活动的影响的工具。 该量表包括几个组件。 旷工：这可以衡量由于特定的健康问题而错过的工作时间百分比。 演讲主义：这可以衡量由于健康问题而工作时损害的百分比。 工作生产力损失：这结合了旷工和演讲主义，以衡量整体工作障碍。 活动障碍：这可以衡量由于健康问题而导致的常规活动中受损的百分比。 分数表示为减值百分比，数量较高，表明较大的减值和较低的生产率，这意味着结果较差。 |
基线，12个月
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Iptacopan治疗期间发生的不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）
大体时间：12个Monhts
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评估Iptacopan的安全性
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12个Monhts
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Iptacopan治疗前12个月的PNH治疗方案；先前补体抑制剂中止的原因；
大体时间：基线
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评估Iptacopan对疾病管理的影响
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基线
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用于PNH和PNH相关的并发症（例如，血栓形成，肾脏衰竭等），使用伴随药物（例如，皮质类固醇，雄激素，免疫抑制剂，抗凝集剂等）。
大体时间：基线，12个月
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评估Iptacopan对疾病管理的影响
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基线，12个月
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Iptacopan治疗的持续时间，停用的原因，转向其他治疗方法，从Iptacopan转换为其他治疗的患者比例；
大体时间：12个Monhts
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评估Iptacopan对疾病管理的影响
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12个Monhts
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Iptacopan治疗前后输血的参与者人数，持续时间和由于BTH引起的输血单位数量
大体时间：基线，12个月
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评估Iptacopan对疾病管理的影响
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基线，12个月
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与PNH相关的住院，门诊，急诊室和重症监护室（ICU）的参与者人数
大体时间：12个Monhts
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评估Iptacopan对医疗保健资源利用的影响
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12个Monhts
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住院时间长度与PNH有关
大体时间：12个月
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评估Iptacopan对医疗保健资源利用的影响
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年6月10日
初级完成 (估计的)
2027年4月21日
研究完成 (估计的)
2027年4月21日
研究注册日期
首次提交
2025年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月16日
首次发布 (实际的)
2025年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月28日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
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