Többcentrikus, kétszeres kohorsz-vizsgálat az iptacopan hatásainak értékelésére a PNH-ban szenvedő felnőtt betegek számára Kínában (PNH-NIS)
2026. május 28. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Többcentrikus, kétszeres kohorsz-tanulmány az iptacopannak a betegségkezelésre, a kezeléssel kapcsolatos kimenetelekre és az egészségügyi erőforrások felhasználására gyakorolt hatásainak kiértékelésére a paroxysmalis éjszakai hemoglobinuria-ban szenvedő felnőtt betegek számára Kínában
A PNH kezelésére vonatkozó új szabványok végrehajtása és az IPTACOPAN alkalmazása a PNH -ban szenvedő betegekben várhatóan megváltoztatja a kezelési tájat és javítja a betegek általános prognózisait.
Ezen hátterek alapján azt tervezzük, hogy valós tanulmányt készítsünk az IPTACOPAN-ról, hogy tovább értékeljük annak hatását a kezeléssel kapcsolatos eredményekre, a betegségkezelésre és az egészségügyi erőforrások felhasználására a PNH-ban szenvedő kínai betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
80
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonszám: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Novartis Pharmaceuticals
Tanulmányi helyek
-
-
-
Jinan, Kína, 250012
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kína, 300052
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kína, 300020
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, Kína, 430022
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kína, 230022
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína, 510080
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, Kína, 510000
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Kína, 050000
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kína, 450008
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou, Henan, Kína, 450003
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kína, 430030
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, Kína, 226000
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kína, 330006
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kína, 130021
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Felnőtt PNH -betegek, akik először kaptak iptacopan -t, beleértve azokat is, akiknek a komplement -gátló naiv és kezelt
Leírás
Az 1. kohorsz befogadási kritériumai,
Az a beteg, aki megfelel az összes következő kritériumnak, belefoglalható ebbe a tanulmányba:
- Életkor ≥ 18 év az ICF aláírásakor;
- A PNH dokumentált diagnosztizálásával rendelkező beteg;
- Olyan beteg, aki még soha nem kapott komplement -gátló terápiát;
- Beteg, aki iptacopan terápiát kezdeményez; Az IPTACOPAN terápiát kezdeményező betegeknek az ICF aláírásától számított 60 napon belül meg kell kezdeni az első adagot;
- A Neisseria meningitidis és a Streptococcus pneumoniae elleni dokumentált oltás, valamint a vakcinázás dátumának legalább 2 héttel az iptacopan beavatás időpontja előtt; Ha sürgõs receptre van szükség az iptacopanra, akkor javasoljuk, hogy az antibiotikumot a gyógyszercímke szerint folyamatosan használják a vakcinázás befejezése után 14 nappal, és a vakcinázást a lehető leghamarabb befejezzék.
- Beteg, aki aláírta az ICF -t.
A 2. kohorthoz,
Az a beteg, aki megfelel az összes következő kritériumnak, belefoglalható ebbe a tanulmányba:
- Életkor ≥ 18 év az ICF aláírásakor;
- A PNH dokumentált diagnosztizálásával rendelkező beteg; Azok a betegek, akik legalább három hónapig kaptak stabil kezelést C5 komplement gátlókkal a beiratkozás előtt;
- Beteg, aki iptacopan terápiát kezdeményez; Az IPTACOPAN terápiát kezdeményező betegeknek az ICF aláírásától számított 60 napon belül meg kell kezdeni az első adagot;
- A Neisseria meningitidis és a Streptococcus pneumoniae elleni dokumentált oltás, valamint a vakcinázás dátumának legalább 2 héttel az iptacopan beavatás időpontja előtt;
- Ha sürgõs receptre van szükség az iptacopanra, akkor javasoljuk, hogy az antibiotikumot a gyógyszercímke szerint folyamatosan használják a vakcinázás befejezése után 14 nappal, és a vakcinázást a lehető leghamarabb befejezzék.
- Beteg, aki aláírta az ICF -t. Kizárási kritériumok
Az 1. és a 2. kohort esetében a következő kritériumok bármelyikének megfelelõ betegek megfelelnek a tanulmány kizárási kritériumainak:
- Részt vesz egy intervenciós PNH klinikai vizsgálatban;
- Legyen aktív szisztémás bakteriális, vírusos (beleértve. Covid-19) vagy gombás fertőzés az első adagot megelőző 14 napon belül;
- Dokumentálva a visszatérő invazív fertőzések, pl. aktív szisztémás baktérium-, vírusos vagy gombás fertőzés az első adagot megelőző 14 napon belül;
- Dokumentálva a HIV -fertőzés kórtörténetével;
- Nők, akik terhes vagy szoptatnak, vagy a vizsgálati időszak alatt kívánják elképzelni;
- A csontvelő meghibásodása (retikulociták <100 × 109/L, vérlemezkék <30 × 109/L és neutrofilek <0,5 × 109/L) határozzák meg a kutató által;
- Más feltételek, amelyek nem alkalmasak a vizsgálatban való részvételre a nyomozó ítéletében.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kohort1
PNH -betegek, akiknek az orvosi nyilvántartásban megerősített PNH diagnosztizálása van, és akik soha nem kaptak komplement -gátló terápiát (komplement -gátló naiv betegek)
|
Kapszulák az orális beadáshoz
Más nevek:
|
|
2. kohort
A PNH megerősített diagnosztizálásával rendelkező PNH-betegek olyan orvosi nyilvántartásban, akiket legalább 3 hónapig kezeltek egy C5 komplement-gátló (például eculizumab) stabil dózisával (C5I-vel kezelt betegek; ezt a kohortot csak az IPTACopan indikációja után kell jóváhagyni Kínában).
|
Kapszulák az orális beadáshoz
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Váltás az alapvonalról a hemoglobin (HB) szinteken a kijelölt időpontokban
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
Az iptacopan hematológiai válaszának értékelése.
|
Alapvonal, 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az IPTACOPAN iniciáció után a HB normalizálással rendelkező résztvevők száma (HB szint ≥ 12 g/dL).
Időkeret: 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 hónap
|
|
A HB szint időtartama ≥ 12 g/dl 12 hónapon belül
Időkeret: 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 hónap
|
|
Váltás az alapvonaltól az LDH szinteken az iptacopan beavatása után
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
Alapvonal, 12 hónap
|
|
Az LDH -szinttel rendelkező résztvevők száma ≤ 1,5 x uln előtt vs. előtt az iptacopan beavatás után
Időkeret: 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 hónap
|
|
Az LDH normalizálásával rendelkező résztvevők száma az iptacopan beavatása előtt és után
Időkeret: 12 monht
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 monht
|
|
Az LDH szint időtartama ≤ 1,5 x uln 12 hónapon belül
Időkeret: 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 hónap
|
|
Váltás az alapvonalról ívszinten az iptacopan beavatása után
Időkeret: Alapvonal, 12 monht
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
Alapvonal, 12 monht
|
|
Az ARC normalizálásának száma az iptacopan beavatás előtt és utáni száma
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
Alapvonal, 12 hónap
|
|
Váltás az alapvonalról Bilirubinban az iptacopan beavatása után
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
Alapvonal, 12 hónap
|
|
A hepatosplenomegalia -ban szenvedő résztvevők száma az iptacopan beavatása előtt és után
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
Alapvonal, 12 hónap
|
|
A pozitív Coomb -teszttel rendelkező résztvevők száma az iptacopan iniciáció után
Időkeret: 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 hónap
|
|
A PNH -val kapcsolatos tünetekkel vagy tünetekkel rendelkező résztvevők száma az iptacopan kezelés előtt és után
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
Alapvonal, 12 hónap
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a PNH klónértékben
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
Váltás az alapvonalról az áramlási citometria eredményeiben, hogy felmérje az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatását.
|
Alapvonal, 12 hónap
|
|
Sebesség, okok (komplement aktiválási feltételek (CAC), elmulasztott dózisok stb.), Időtartam és beavatkozások az áttöréses hemolízishez (BTH)
Időkeret: 12 hónap
|
Az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 hónap
|
|
Váltás az alapvonaltól a krónikus betegségterápia (FACIT) -fatigue skála funkcionális értékelésében az iptacopan iniciáció után
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
A FACIT egy 40 elemből álló intézkedés, amely felméri az önmagában bejelentett fáradtságot, valamint annak hatását a napi tevékenységekre és a funkcióra az iptacopannak a kezeléssel kapcsolatos eredményekre gyakorolt hatására.
A minimális érték 0, a maximális érték pedig 52, a magasabb pontszámok pedig rosszabb eredményt jelentenek.
|
Alapvonal, 12 hónap
|
|
Munka termelékenység és aktivitási károsodási kérdőív-specifikus egészségügyi problémák (WPAI-SHP) minden látogatáskor, váltson a kiindulási értékből a WPAI-SHP-ben az IPTACOPAN kezdeményezés után
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
A WPAI-SHP egy olyan eszköz, amely az egészségügyi problémáknak a munka termelékenységére és a rendszeres tevékenységekre gyakorolt hatásainak mérésére szolgál. A skála több összetevőt tartalmaz. Hiányzás: Ez egy adott egészségügyi probléma miatt elmulasztott munkaidő százalékát méri. Presenteizmus: Ez az egészségügyi probléma miatt végzett munka során a károsodás százalékát méri. A munka termelékenységének vesztesége: Ez egyesíti a hiányzás és a prezentizmus az általános munkakárosodás mérését. Tevékenységi károsodás: Ez az egészségügyi probléma miatti rendszeres tevékenységek károsodásának százalékát méri. A pontszámokat károsodási százalékként fejezik ki, a nagyobb számok nagyobb károsodást és kevesebb termelékenységet jeleznek, ami rosszabb eredményeket jelent. |
Alapvonal, 12 hónap
|
|
Kellékes események (AES) és súlyos mellékhatások (SAES), amelyek az iptacopan kezelés során fordulnak elő
Időkeret: 12 monht
|
Az iptacopan biztonságának értékelése
|
12 monht
|
|
Kezelési rendszer PNH -ra 12 hónappal az iptacopan kezelés előtt; A korábbi komplement -gátló abbahagyásának okai;
Időkeret: Alapvonal
|
Az iptacopannak a betegségkezelésre gyakorolt hatásainak felmérése
|
Alapvonal
|
|
Egyidejű gyógyszerek (például kortikoszteroidok, androgén, immunszuppresszánsok, anti-koagulánsok stb.) Használata PNH és PNH-val kapcsolatos szövődményekhez (például trombózis, veseelégtelenség stb.) Az iptacopan kezelés előtt és után;
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
Az iptacopannak a betegségkezelésre gyakorolt hatásainak felmérése
|
Alapvonal, 12 hónap
|
|
Az iptacopan kezelés időtartama, a abbahagyás okai, más kezelésekre való váltás, az iptacopanról más kezelésekre váltó betegek aránya;
Időkeret: 12 monht
|
Az iptacopannak a betegségkezelésre gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 monht
|
|
A vérátömlesztéssel rendelkező résztvevők száma az iptacopan kezelés előtt és után a vérátömlesztési egységek időtartamának és számának a BTH miatt
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap
|
Az iptacopannak a betegségkezelésre gyakorolt hatásainak felmérése
|
Alapvonal, 12 hónap
|
|
A kórházba került, járóbeteg, mentőszobai és intenzív osztályos (ICU) látogatások száma a PNH -val kapcsolatos száma
Időkeret: 12 monht
|
Az iptacopannak az egészségügyi erőforrások felhasználására gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 monht
|
|
A PNH -hoz kapcsolódó fekvőbeteg -tartózkodás hossza
Időkeret: 12 hónap
|
Az iptacopannak az egészségügyi erőforrások felhasználására gyakorolt hatásainak felmérése
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. június 10.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. április 21.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. április 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. március 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 16.
Első közzététel (Tényleges)
2025. április 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 28.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLNP023C1CN01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .