Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter, ambispektiv kohortundersøgelse for at evaluere virkningen af ​​IPTACOPAN for voksne patienter med PNH i Kina (PNH-NIS)

28. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En multicenter, ambispektiv kohortundersøgelse for at evaluere virkningen af ​​IPTACOPAN på sygdomsstyring, behandlingsrelaterede resultater og sundhedsressourceudnyttelse for voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri i Kina

Implementeringen af ​​nye standarder for håndtering af PNH og brugen af ​​IPTACOPAN hos patienter med PNH forventes at ændre behandlingslandskabet og forbedre den samlede prognose for patienter.

Baseret på disse baggrunde planlægger vi at gennemføre en reel undersøgelse af IPTACOPAN for yderligere at evaluere dens indflydelse på behandlingsrelaterede resultater, sygdomsstyring og sundhedsressourceudnyttelse hos kinesiske patienter med PNH.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Studiesteder

  • Kina
      • Jinan, Kina, 250012
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kina, 300052
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230022
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450008
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nantong, Jiangsu, Kina, 226000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne PNH -patienter, der modtager IPTACOPAN for første gang, inklusive dem, der er komplementinhibitor naiv og behandlet

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for kohort 1,

Patient, der opfylder alle følgende kriterier, kan inkluderes i denne undersøgelse:

  1. Alder ≥ 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​ICF;
  2. Patient med en dokumenteret diagnose af PNH;
  3. Patient, der aldrig har modtaget komplementinhibitorbehandling;
  4. Patient, der initierer IPTACOPAN -terapi; Patienten, der initierer iPtacopan -terapi, skal starte den første dosis inden for 60 dage efter underskrivelsen af ​​ICF;
  5. Dokumenteret vaccination mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae og datoen for vaccination skal være mindst 2 uger før datoen for IPTACOPAN -initiering; Hvis der er behov for en presserende recept til IPTACOPAN, anbefales det, at antibiotikumet bruges kontinuerligt i henhold til lægemiddelmærket indtil 14 dage efter, at vaccinationen er afsluttet, og at vaccinationen afsluttes så hurtigt som muligt.
  6. Patient, der har underskrevet ICF.

Til kohort 2,

Patient, der opfylder alle følgende kriterier, kan inkluderes i denne undersøgelse:

  1. Alder ≥ 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​ICF;
  2. Patient med en dokumenteret diagnose af PNH; Patienter, der har modtaget stabil behandling med C5 -komplementinhibitorer i mindst tre måneder før tilmeldingen;
  3. Patient, der initierer IPTACOPAN -terapi; Patienten, der initierer iPtacopan -terapi, skal starte den første dosis inden for 60 dage efter underskrivelsen af ​​ICF;
  4. Dokumenteret vaccination mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae og datoen for vaccination skal være mindst 2 uger før datoen for IPTACOPAN -initiering;
  5. Hvis der er behov for en presserende recept til IPTACOPAN, anbefales det, at antibiotikumet bruges kontinuerligt i henhold til lægemiddelmærket indtil 14 dage efter, at vaccinationen er afsluttet, og at vaccinationen afsluttes så hurtigt som muligt.
  6. Patient, der har underskrevet ICF. Ekskluderingskriterier

For kohort 1 og kohort 2 vil patienter, der opfylder et af følgende kriterier, opfylde ekskluderingskriterierne for denne undersøgelse:

  1. Deltager i en interventionel PNH -klinisk undersøgelse;
  2. Har en aktiv systemisk bakterie, viral (inkl. Covid-19) eller svampeinfektion inden for 14 dage før den første dosis;
  3. Dokumenteret med en historie med tilbagevendende invasive infektioner, f.eks. Aktiv systemisk bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for 14 dage før den første dosis;
  4. Dokumenteret med en historie med HIV -infektion;
  5. Kvinder, der er gravide eller ammer eller har til hensigt at blive gravid i undersøgelsesperioden;
  6. Eksistensen af ​​knoglemarvsvigt (reticulocytter <100 × 109/L, blodplader <30 × 109/L og neutrofiler <0,5 × 109/L) bestemt af efterforskeren;
  7. Andre forhold, der ikke er egnede til at deltage i undersøgelsen, i efterforskerens dom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohort1
PNH -patienter med en bekræftet diagnose af PNH i medicinsk journal, og som aldrig havde modtaget komplementinhibitorbehandling (komplementinhibitor naive patienter)
Medicin: LNP023
Kapsler til mundtlig administration
Andre navne:
  • IPTACOPAN Hydrochlorid
Kohort 2
PNH-patienter med en bekræftet diagnose af PNH i den medicinske registrering, der var blevet behandlet med en stabil dosis af en C5-komplementinhibitor (f.eks. Eculizumab) i mindst 3 måneder (C5I-behandlede patienter; denne kohort vil kun starte tilmelding efter indikationen for iptacopan skal godkendes i Kina).
Medicin: LNP023
Kapsler til mundtlig administration
Andre navne:
  • IPTACOPAN Hydrochlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i hæmoglobin (HB) niveauer på udpegede tidspunkter
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Vurdering af den hæmatologiske respons på iPTacopan.
Baseline, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der har HB -normalisering (Hb -niveau ≥ 12 g/dL) efter IPTACOPAN -initiering.
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
12 måneder
Varighed af HB-niveau ≥ 12 g/dL inden for en 12-måneders
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
12 måneder
Skift fra baseline i LDH -niveauer efter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
Baseline, 12 måneder
Antal deltagere med LDH -niveauer ≤ 1,5 x Uln før vs. efter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
12 måneder
Antal deltagere, der har LDH -normalisering før og efter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: 12 monhts
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
12 monhts
Varighed af LDH -niveau ≤ 1,5 x uln inden for 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
12 måneder
Ændring fra baseline i bue -niveauer efter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 monhts
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
Baseline, 12 monhts
Antal deltagere, der har bue -normalisering før og efter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
Baseline, 12 måneder
Skift fra baseline i bilirubin efter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
Baseline, 12 måneder
Antal deltagere med hepatosplenomegali før og efter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
Baseline, 12 måneder
Antal deltagere med en positiv Coombs test efter IPTACOPAN -initiering
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
12 måneder
Antal deltagere med PNH -relaterede tegn eller symptomer før og efter IPTACOPAN -behandling
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
Baseline, 12 måneder
Skift fra baseline i PNH -klonværdien
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring fra baseline i flowcytometri-resultater for at vurdere virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater.
Baseline, 12 måneder
Hastighed, årsager (komplementaktiveringsbetingelser (CAC), ubesvarede doser osv.), Varighed og interventioner til gennembrud hæmolyse (BTH)
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater
12 måneder
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) -Fatigue-skala efter IPTACOPAN-initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
FACIT er en 40-punkts foranstaltning, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indflydelse på daglige aktiviteter og funktion til at vurdere virkningen af ​​IPTACOPAN på behandlingsrelaterede resultater. Minimumsværdien er 0, og maksimal værdi er 52, og højere score betyder et værre resultat.
Baseline, 12 måneder
Arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelsesspørgeskema-specifikke sundhedsmæssige problemer (WPAI-SHP) ved hvert besøg, skift fra baseline i WPAI-shp efter IPTACOPAN-initiering
Tidsramme: Baseline, 12 måneder

WPAI-SHP er et værktøj, der bruges til at måle virkningen af ​​sundhedsmæssige problemer på arbejdsproduktiviteten og regelmæssige aktiviteter. Skalaen inkluderer flere komponenter.

Fravær: Dette måler procentdelen af ​​arbejdstid, der er gået glip af på grund af et specifikt sundhedsmæssigt problem.

Præsentant: Dette måler procentdelen af ​​værdiforringelse, mens de arbejder på grund af sundhedsproblemet.

Tab på arbejdsproduktivitet: Dette kombinerer fravær og præsentation for at måle den samlede værdiforringelse.

Virkning af aktivitet: Dette måler procentdelen af ​​værdiforringelse i regelmæssige aktiviteter på grund af sundhedsproblemet.

Resultaterne udtrykkes som forringelse af procenter, med større antal, der indikerer større forringelse og mindre produktivitet, hvilket betyder værre resultater.
Baseline, 12 måneder
Bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES), der forekommer under behandling med iptacopan
Tidsramme: 12 monhts
Evaluering af IPTACOPAN's sikkerhed
12 monhts
Behandlingsregime for PNH 12 måneder før IPTACOPAN -behandling; grunde til seponering af tidligere komplementinhibitor;
Tidsramme: Baseline
Evaluering af IPTACOPAN's indflydelse på sygdomsstyring
Baseline
Anvendelse af samtidige medicin (f.eks. Kortikosteroider, androgen, immunsuppressiva, antikoagulanter osv.) Til PNH og PNH-relaterede komplikationer (f.eks. Trombose, nyresvigt osv.) Før og efter IPTACOPAN-behandling;
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Evaluering af IPTACOPAN's indflydelse på sygdomsstyring
Baseline, 12 måneder
Varighed af IPTACOPAN -behandling, årsager til seponering, skift til andre behandlinger, andel af patienter, der skifter fra IPTACOPAN til andre behandlinger;
Tidsramme: 12 monhts
Evaluering af IPTACOPAN's indflydelse på sygdomsstyring
12 monhts
Antal deltagere med blodoverføring før og efter IPTACOPAN -behandling, varighed og antal enheder af blodoverføring på grund af BTH
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Evaluering af IPTACOPAN's indflydelse på sygdomsstyring
Baseline, 12 måneder
Antal deltagere, der er indlagt på hospitaliserede, ambulante, akuttrum og intensivafdeling (ICU) besøg relateret til PNH
Tidsramme: 12 monhts
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på udnyttelse af sundhedsressourcer
12 monhts
Længde på indpatientophold relateret til PNH
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af virkningen af ​​IPTACOPAN på udnyttelse af sundhedsressourcer
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

21. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

21. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. april 2025

Først opslået (Faktiske)

17. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023C1CN01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med LNP023

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner