Un estudio de cohorte ambispectivo múltiple para evaluar el impacto de iptacopan para pacientes adultos con PNH en China (PNH-NIS)
28 de mayo de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de cohorte ambispectivo múltiple para evaluar el impacto del iptacopano en el manejo de enfermedades, los resultados relacionados con el tratamiento y la utilización de los recursos de atención médica para pacientes adultos con hemoglobinuria nocturna paroxística en China en China
Se espera que la implementación de nuevos estándares para el manejo de la PNH y el uso de iptacopan en pacientes con PNH cambien el panorama del tratamiento y mejoren el pronóstico general de los pacientes.
Con base en estos orígenes, planeamos realizar un estudio del mundo real de iptacopan para evaluar aún más su impacto en los resultados relacionados con el tratamiento, el manejo de enfermedades y la utilización de los recursos de atención médica en pacientes chinos con PNH.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
80
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
Ubicaciones de estudio
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Jinan, Porcelana, 250012
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Porcelana, 300052
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, Porcelana, 430022
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Anhui
-
Hefei, Anhui, Porcelana, 230022
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510080
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Porcelana, 050000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Henan
-
Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450008
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Hubei
-
Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
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Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, Porcelana, 226000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Jilin
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Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes de PNH adultos que reciben iptacopan por primera vez, incluidos aquellos que son inhibidores del complemento ingenuo y tratado
Descripción
Criterios de inclusión para la cohorte 1,
El paciente que cumple con todos los siguientes criterios puede incluirse en este estudio:
- Edad ≥ 18 años al momento de firmar el ICF;
- Paciente con un diagnóstico documentado de PNH;
- Paciente que nunca ha recibido terapia con inhibidores del complemento;
- Paciente que está iniciando la terapia con iptacopan; El paciente que está iniciando la terapia con iptacopan debe comenzar la primera dosis dentro de los 60 días posteriores a la firma del ICF;
- La vacunación documentada contra Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae y la fecha de vacunación deben ser al menos 2 semanas antes de la fecha de inicio de iptacopan; Si se necesita una receta urgente para iptacopan, se recomienda que el antibiótico se use continuamente de acuerdo con la etiqueta del medicamento hasta 14 días después de que se complete la vacunación, y que la vacunación se complete lo antes posible.
- Paciente que ha firmado el ICF.
Para la cohorte 2,
El paciente que cumple con todos los siguientes criterios puede incluirse en este estudio:
- Edad ≥ 18 años al momento de firmar el ICF;
- Paciente con un diagnóstico documentado de PNH; Pacientes que han estado recibiendo tratamiento estable con inhibidores del complemento C5 durante al menos tres meses antes de la inscripción;
- Paciente que está iniciando la terapia con iptacopan; El paciente que está iniciando la terapia con iptacopan debe comenzar la primera dosis dentro de los 60 días posteriores a la firma del ICF;
- La vacunación documentada contra Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae y la fecha de vacunación deben ser al menos 2 semanas antes de la fecha de inicio de iptacopan;
- Si se necesita una receta urgente para iptacopan, se recomienda que el antibiótico se use continuamente de acuerdo con la etiqueta del medicamento hasta 14 días después de que se complete la vacunación, y que la vacunación se complete lo antes posible.
- Paciente que ha firmado el ICF. Criterios de exclusión
Para la cohorte 1 y la cohorte 2, los pacientes que cumplan con cualquiera de los siguientes criterios cumplirán con los criterios de exclusión para este estudio:
- Participando en un estudio clínico de PNH intervencionista;
- Tener un bacteriano sistémico activo, viral (incl. Covid-19) o infección por hongos dentro de los 14 días previos a la primera dosis;
- Documentado con un historial de infecciones invasivas recurrentes, p. Infección bacteriana, viral o fúngica sistémica activa dentro de los 14 días previos a la primera dosis;
- Documentado con un historial de infección por VIH;
- Mujeres embarazadas o amamantando o tienen la intención de concebir durante el período de estudio;
- Existencia de insuficiencia de médula ósea (reticulocitos <100 × 109/L, plaquetas <30 × 109/L y neutrófilos <0.5 × 109/L) determinados por el investigador;
- Otras condiciones que no son adecuadas para participar en el estudio, en el juicio del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Cohorte
Los pacientes con PNH con un diagnóstico confirmado de PNH en el registro médico y que nunca habían recibido terapia con inhibidores del complemento (pacientes ingenuos del inhibidor del complemento)
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Cápsulas para la administración oral
Otros nombres:
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Cohorte 2
Los pacientes con PNH con un diagnóstico confirmado de PNH en el registro médico que habían sido tratados con una dosis estable de un inhibidor del complemento C5 (por ejemplo, eculizumab) durante al menos 3 meses (pacientes tratados con C5i; esta cohorte solo comenzará a la inscripción después de la indicación de iptacopán que se aprobará en China).
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Cápsulas para la administración oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en los niveles de hemoglobina (HB) en puntos de tiempo designados
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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Evaluación de la respuesta hematológica al iptacopan.
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Línea de base, 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes que tienen normalización de Hb (nivel de Hb ≥ 12 g/dL) después del inicio de iptacopan.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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12 meses
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Duración del nivel de Hb ≥ 12 g/dL dentro de un 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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12 meses
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Cambio desde el inicio en los niveles de LDH después del inicio de Iptacopan
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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Línea de base, 12 meses
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Número de participantes con niveles de LDH ≤ 1.5 x Uln antes de después del inicio de Iptacopan
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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12 meses
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Número de participantes que tienen normalización LDH antes y después del inicio de Iptacopan
Periodo de tiempo: 12 monhts
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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12 monhts
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Duración del nivel LDH ≤ 1.5 x Uln en 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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12 meses
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Cambio desde el inicio en los niveles de ARC después del inicio de Iptacopan
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 monhts
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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Línea de base, 12 monhts
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Número de participantes que tienen una normalización de arco antes y después del inicio de Iptacopan
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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Línea de base, 12 meses
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Cambio desde el inicio en la bilirrubina después del inicio de Iptacopan
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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Línea de base, 12 meses
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Número de participantes con hepatosplenomegalia antes y después del inicio de Iptacopan
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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Línea de base, 12 meses
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Número de participantes con una prueba positiva de Coomb después del inicio de Iptacopan
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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12 meses
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Número de participantes con signos o síntomas relacionados con PNH antes y después del tratamiento con ptacopan
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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Línea de base, 12 meses
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Cambiar desde el inicio en el valor de clonos PNH
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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Cambio desde la línea de base en los resultados de la citometría de flujo para evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento.
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Línea de base, 12 meses
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Tasa, razones (condiciones de activación del complemento (CAC), dosis perdidas, etc.), duración e intervenciones para la hemólisis innovadora (BTH)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento
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12 meses
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Cambio desde la línea de base en la evaluación funcional de la escala de terapia de enfermedades crónicas (FACT): la escala de fatiga después del inicio de iptacopan
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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FACIT es una medida de 40 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades diarias y la función para evaluar el impacto del iptacopan en los resultados relacionados con el tratamiento.
El valor mínimo es 0 y el valor máximo es 52, y los puntajes más altos significan un peor resultado.
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Línea de base, 12 meses
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Productividad laboral y deterioro de la actividad Problemas de salud específicos del cuestionario (WPAI-SHP) En cada visita, cambie desde el inicio en WPAI-SHP después del inicio de Iptacopan
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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WPAI-SHP es una herramienta utilizada para medir el impacto de los problemas de salud en la productividad laboral y las actividades regulares. La escala incluye varios componentes. Absentismo: esto mide el porcentaje de tiempo de trabajo perdido debido a un problema de salud específico. Presentismo: esto mide el porcentaje de deterioro mientras trabaja debido al problema de salud. Pérdida de productividad laboral: esto combina el absentismo y el presentismo para medir la discapacidad laboral general. Deterioro de la actividad: esto mide el porcentaje de deterioro en las actividades regulares debido al problema de salud. Los puntajes se expresan como porcentajes de deterioro, con un mayor número que indican un mayor deterioro y menos productividad, lo que significa peores resultados. |
Línea de base, 12 meses
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Eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE) que ocurren durante el tratamiento con iptacopan
Periodo de tiempo: 12 monhts
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Evaluar la seguridad de Iptacopan
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12 monhts
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Régimen de tratamiento para PNH 12 meses antes del tratamiento con iptacopan; razones de interrupción del inhibidor anterior del complemento;
Periodo de tiempo: Base
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Evaluar el impacto del iptacopan en el manejo de enfermedades
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Base
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Uso de medicamentos concomitantes (por ejemplo, corticosteroides, andrógenos, inmunosupresores, anti-coagulantes, etc.) para complicaciones relacionadas con PNH y PNH (por ejemplo, trombosis, insuficiencia renal, etc.) antes y después del tratamiento con uptacopan;
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en el manejo de enfermedades
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Línea de base, 12 meses
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Duración del tratamiento con iptacopan, razones para la interrupción, cambiar a otros tratamientos, proporción de pacientes que cambian de iptacopan a otros tratamientos;
Periodo de tiempo: 12 monhts
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Evaluar el impacto del iptacopan en el manejo de enfermedades
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12 monhts
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Número de participantes con transfusión de sangre antes y después del tratamiento con ptacopan, la duración y el número de unidades de transfusión de sangre debido a BTH
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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Evaluar el impacto del iptacopan en el manejo de enfermedades
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Línea de base, 12 meses
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Número de participantes hospitalizados, ambulatorios, sala de emergencias y visitas a la unidad de cuidados intensivos (UCI) relacionadas con PNH
Periodo de tiempo: 12 monhts
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Evaluación del impacto de iptacopan en la utilización de los recursos de atención médica
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12 monhts
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Longitud de la estadía para pacientes hospitalizados relacionados con PNH
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluación del impacto de iptacopan en la utilización de los recursos de atención médica
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de junio de 2025
Finalización primaria (Estimado)
21 de abril de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
21 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de marzo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
17 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLNP023C1CN01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .