Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe, ambiencowe badanie kohortowe w celu oceny wpływu IPTACOPAN u dorosłych pacjentów z PNH w Chinach (PNH-NIS)

28 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, ambiencowe badanie kohortowe w celu oceny wpływu IPTACOPAN na leczenie choroby, wyniki związane z leczeniem i wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej u dorosłych pacjentów z napadową hemoglobinurią nocną w Chinach

Oczekuje się, że wdrożenie nowych standardów w leczeniu PNH i stosowanie IPTACOPAN u pacjentów z PNH zmieni krajobraz leczenia i poprawia ogólne prognozy pacjentów.

Na podstawie tych środowisk planujemy przeprowadzić rzeczywiste badanie IPTACOPAN w celu dalszej oceny jego wpływu na wyniki związane z leczeniem, zarządzanie chorobami i wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej u chińskich pacjentów z PNH.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Jinan, Chiny, 250012
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Chiny, 300052
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan, Chiny, 430022
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230022
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chiny, 050000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450008
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nantong, Jiangsu, Chiny, 226000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli pacjenci z PNH otrzymujący IPTACOPAN po raz pierwszy, w tym ci, którzy są inhibitorem uzupełniającym naiwnym i leczonym

Opis

Kryteria włączenia do kohorty 1,

Pacjent, który spełnia wszystkie następujące kryteria, można uwzględnić w tym badaniu:

  1. Wiek ≥ 18 lat w momencie podpisania ICF;
  2. Pacjent z udokumentowaną diagnozą PNH;
  3. Pacjent, który nigdy nie otrzymał terapii inhibitora uzupełniającego;
  4. Pacjent, który inicjuje terapię IPTACOPAN; Pacjent, który inicjuje terapię IPTacopan, musi rozpocząć pierwszą dawkę w ciągu 60 dni od podpisania ICF;
  5. Udokumentowane szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae oraz data szczepienia musi wynosić co najmniej 2 tygodnie przed datą inicjacji IPTACOPAN; Jeśli potrzebna jest pilna recepta na IPTACOPAN, zaleca się stosowanie antybiotyku w sposób ciągły zgodnie z etykietą leku do 14 dni po zakończeniu szczepienia i że szczepienie zostanie zakończone jak najszybciej.
  6. Pacjent, który podpisał ICF.

Dla kohorty 2,

Pacjent, który spełnia wszystkie następujące kryteria, można uwzględnić w tym badaniu:

  1. Wiek ≥ 18 lat w momencie podpisania ICF;
  2. Pacjent z udokumentowaną diagnozą PNH; Pacjenci, którzy otrzymali stabilne leczenie za pomocą inhibitorów dopełniacza C5 przez co najmniej trzy miesiące przed zapisaniem się;
  3. Pacjent, który inicjuje terapię IPTACOPAN; Pacjent, który inicjuje terapię IPTacopan, musi rozpocząć pierwszą dawkę w ciągu 60 dni od podpisania ICF;
  4. Udokumentowane szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae oraz data szczepienia musi wynosić co najmniej 2 tygodnie przed datą inicjacji IPTACOPAN;
  5. Jeśli potrzebna jest pilna recepta na IPTACOPAN, zaleca się stosowanie antybiotyku w sposób ciągły zgodnie z etykietą leku do 14 dni po zakończeniu szczepienia i że szczepienie zostanie zakończone jak najszybciej.
  6. Pacjent, który podpisał ICF. Kryteria wykluczenia

W przypadku kohorty 1 i kohorty 2 pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z następujących kryteriów spełnią kryteria wykluczenia dla tego badania:

  1. Uczestnictwo w interwencyjnym badaniu klinicznym PNH;
  2. Mają aktywny układowy bakteryjny, wirusowy (w tym. COVID-19) lub infekcja grzybowa w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką;
  3. Udokumentowane z historią nawracających infekcji inwazyjnych, np. aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybowa w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką;
  4. Udokumentowany z historią zakażenia HIV;
  5. Kobiety, które są w ciąży lub karmią piersią lub zamierzają wymyślić w okresie badania;
  6. Istnienie niewydolności szpiku kostnego (retikulocyty <100 × 109/l, płytki krwi <30 × 109/l i neutrofile <0,5 × 109/l) określone przez badacza;
  7. Inne warunki, które nie są odpowiednie do uczestnictwa w badaniu, w wyroku śledczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohort1
Pacjenci z PNH z potwierdzoną diagnozą PNH w dokumentacji medycznej i którzy nigdy nie otrzymali terapii inhibitora dopełniacza (inhibitor dopełniacza naiwnych pacjentów)
Lek: LNP023
Kapsułki do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • Chlorowodorek iptacopan
Kohorta 2
Pacjenci z PNH z potwierdzoną diagnozą PNH w dokumentacji medycznej, którzy byli leczeni stabilną dawką inhibitora dopełniacza C5 (np. Ekulizumabu) przez co najmniej 3 miesiące (pacjenci leczeni C5I; ta kohorta będzie dopiero po wejściu do IPTACOPAN).
Lek: LNP023
Kapsułki do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • Chlorowodorek iptacopan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach hemoglobiny (HB) w wyznaczonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
Ocena odpowiedzi hematologicznej na IPTACOPAN.
Linia bazowa, 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników o normalizacji HB (poziom HB ≥ 12 g/dl) po inicjacji IPTACOPAN.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
12 miesięcy
Czas trwania poziomu HB ≥ 12 g/dl w ciągu 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach LDH po inicjacji IPTACOPAN
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
Linia bazowa, 12 miesięcy
Liczba uczestników o poziomach LDH ≤ 1,5 x łopatki przed vs. po inicjacji IPTACOPAN
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
12 miesięcy
Liczba uczestników o normalizacji LDH przed i po inicjacji IPTACOPAN
Ramy czasowe: 12 monhts
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
12 monhts
Czas trwania poziomu LDH ≤ 1,5 x ULN w ciągu 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach ARC po inicjacji IPTACOPAN
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 monhts
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
Linia bazowa, 12 monhts
Liczba uczestników o normalizacji ARC przed i po inicjacji IPTACOPAN
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
Linia bazowa, 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w bilirubinie po inicjacji IPTACOPAN
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
Linia bazowa, 12 miesięcy
Liczba uczestników z hepatostlenomegalią przed i po inicjowaniu IPTACOPAN
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
Linia bazowa, 12 miesięcy
Liczba uczestników z pozytywnym testem Coomba po inicjacji IPTACOPAN
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
12 miesięcy
Liczba uczestników z oznakami lub objawami związanymi z PNH przed i po leczeniu IPTACOPAN
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
Linia bazowa, 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w wartości klonu PNH
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach cytometrii przepływowej w celu oceny wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem.
Linia bazowa, 12 miesięcy
Szybkość, przyczyny (warunki aktywacji dopełniacza (CAC), pominięte dawki itp.), Czas trwania i interwencje dla przełomowej hemolizy (BTH)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem
12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie funkcjonalnej choroby przewlekłej choroby (FACIT)-fatigue po inicjacji IPTACOPAN
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
FACIT jest 40-elementowym miarą, która ocenia zgłaszane przez siebie zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcję w celu oceny wpływu IPTACOPAN na wyniki związane z leczeniem. Minimalna wartość wynosi 0, a maksymalna wartość wynosi 52, a wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Linia bazowa, 12 miesięcy
Wydajność pracy i zaburzenia aktywności kwestionariusz specyficzny dla problemów zdrowotnych (WPAI-SHP) podczas każdej wizyty, zmiana z linii podstawowej w WPAI-SHP po inicjacji IPTACOPAN
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy

WPAI-SHP to narzędzie używane do pomiaru wpływu problemów zdrowotnych na wydajność pracy i regularne działania. Skala obejmuje kilka komponentów.

Absenteizm: mierzy to odsetek pominięcia czasu pracy z powodu określonego problemu zdrowotnego.

Prezentizm: mierzy to odsetek upośledzenia podczas pracy z powodu problemu zdrowotnego.

Utrata wydajności pracy: łączy to absenteizm i prezentizm w celu pomiaru ogólnego upośledzenia pracy.

Upośledzenie aktywności: mierzy to odsetek upośledzenia regularnych działań z powodu problemu zdrowotnego.

Wyniki są wyrażone jako wartości wartości upośledzenia, przy czym wyższa liczba wskazuje na większe upośledzenie i mniejszą wydajność, co oznacza gorsze wyniki.
Linia bazowa, 12 miesięcy
Zdarzenia niepożądane (AES) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) występujące podczas leczenia IPTACOPAN
Ramy czasowe: 12 monhts
Ocena bezpieczeństwa IPTACOPAN
12 monhts
Schemat leczenia PNH 12 miesięcy przed leczeniem IPTACOPAN; przyczyny przerwania poprzedniego inhibitora dopełniacza;
Ramy czasowe: Linia bazowa
Ocena wpływu IPTACOPAN na zarządzanie chorobą
Linia bazowa
Zastosowanie jednoczesnych leków (np. Kortykosteroidy, androgen, immunosupresyjne, antykoagulanty itp.) W przypadku powikłań związanych z PNH i PNH (np. Zakrzepica, niewydolność nerek itp.) Przed i po leczeniu IPTACOPAN;
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na zarządzanie chorobą
Linia bazowa, 12 miesięcy
Czas trwania leczenia IPTACOPAN, przyczyny przerwania, przejścia na inne leczenie, odsetek pacjentów, którzy przechodzą z IPTACOPAN na inne leczenie;
Ramy czasowe: 12 monhts
Ocena wpływu IPTACOPAN na zarządzanie chorobą
12 monhts
Liczba uczestników z transfuzją krwi przed i po leczeniu IPTACOPAN, czas trwania i liczba jednostek transfuzji krwi z powodu BTH
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na zarządzanie chorobą
Linia bazowa, 12 miesięcy
Liczba uczestników hospitalizowanych, ambulatoryjnych, pogotowia i oddziału intensywnej opieki (OIOM) związanych z PNH
Ramy czasowe: 12 monhts
Ocena wpływu IPTACOPAN na wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej
12 monhts
Długość pobytu szpitalnego związana z PNH
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena wpływu IPTACOPAN na wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

21 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

21 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023C1CN01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na LNP023

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj