중국에서 PNH를 가진 성인 환자에 대한 Iptacopan의 영향을 평가하기위한 다중 센터, 앰비 포어 코호트 연구 (PNH-NIS)
2026년 5월 28일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
중국의 발작성 야행성 hemoglobinuria를 가진 성인 환자를위한 질병 관리, 치료 관련 결과 및 건강 관리 자원 활용에 대한 Iptacopan의 영향을 평가하기위한 다중 센터의 양방 적 코호트 연구
PNH의 관리를위한 새로운 표준의 구현 및 PNH 환자에서 Iptacopan의 사용은 치료 환경을 변화시키고 환자의 전반적인 예후를 향상시킬 것으로 예상됩니다.
이러한 배경을 바탕으로, 우리는 PNH 환자의 치료 관련 결과, 질병 관리 및 의료 자원 활용에 대한 영향을 더욱 평가하기 위해 Iptacopan에 대한 실제 연구를 수행 할 계획입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
80
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
연구 장소
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Jinan, 중국, 250012
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, 중국, 300052
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, 중국, 300020
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, 중국, 430022
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Anhui
-
Hefei, Anhui, 중국, 230022
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510080
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510000
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
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Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, 중국, 050000
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Henan
-
Zhengzhou, Henan, 중국, 450008
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou, Henan, 중국, 450003
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, 중국, 226000
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Jilin
-
Changchun, Jilin, 중국, 130021
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
보완 억제제 순진하고 치료받은 환자를 포함하여 처음으로 Iptacopan을받은 성인 PNH 환자
설명
코호트 1에 대한 포함 기준,
다음 기준을 모두 충족하는 환자는이 연구에 포함될 수 있습니다.
- ICF에 서명 할 때 18 세 이상의 나이;
- PNH의 문서화 된 진단 환자;
- 보체 억제제 요법을받지 않은 환자;
- 이스타 코판 요법을 시작하는 환자; Iptacopan 요법을 시작하는 환자는 ICF에 서명 한 후 60 일 이내에 첫 번째 복용량을 시작해야합니다.
- Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae에 대한 문서화 된 예방 접종 및 예방 접종 날짜는 Iptacopan 개시 일 전 2 주 전에야합니다. Iptacopan에 대한 긴급 처방이 필요한 경우, 예방 접종이 완료된 후 14 일까지 약물 라벨에 따라 항생제를 지속적으로 사용하고 가능한 빨리 예방 접종을 완료하는 것이 좋습니다.
- ICF에 서명 한 환자.
코호트 2,
다음 기준을 모두 충족하는 환자는이 연구에 포함될 수 있습니다.
- ICF에 서명 할 때 18 세 이상의 나이;
- PNH의 문서화 된 진단 환자; 등록 전 3 개월 이상 C5 보체 억제제로 안정적인 치료를받은 환자;
- 이스타 코판 요법을 시작하는 환자; Iptacopan 요법을 시작하는 환자는 ICF에 서명 한 후 60 일 이내에 첫 번째 복용량을 시작해야합니다.
- Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae에 대한 문서화 된 예방 접종 및 예방 접종 날짜는 Iptacopan 개시 일 전 2 주 전에야합니다.
- Iptacopan에 대한 긴급 처방이 필요한 경우, 예방 접종이 완료된 후 14 일까지 약물 라벨에 따라 항생제를 지속적으로 사용하고 가능한 빨리 예방 접종을 완료하는 것이 좋습니다.
- ICF에 서명 한 환자. 제외 기준
코호트 1 및 코호트 2의 경우, 다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는이 연구의 제외 기준을 충족합니다.
- 중재 적 PNH 임상 연구에 참여;
- 활성 전신 박테리아, 바이러스가 있습니다 (포함 Covid-19) 또는 첫 번째 용량 전 14 일 이내에 곰팡이 감염;
- 재발 성 침습성 감염의 병력으로 기록되어 있습니다 (예 : 제 1 용량 전 14 일 이내에 활성 전신 세균성, 바이러스 또는 곰팡이 감염;
- HIV 감염의 병력으로 기록;
- 임신 또는 모유 수유 또는 연구 기간 동안 임신을 의도하는 여성;
- 조사자에 의해 결정된 골수 부전 (망상 <100 × 109/L, 혈소판 <30 × 109/L 및 호중구 <0.5 × 109/L)의 존재;
- 조사자의 판단에서 연구에 참여하기에 적합하지 않은 다른 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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코호트 1
의료 기록에서 PNH의 확인 된 확인 된 PNH 환자와 보체 억제제 요법을받은 적이없는 사람 (보완 억제제 순진한 환자)
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경구 투여를위한 캡슐
다른 이름들:
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코호트 2
의료 기록에서 PNH 진단이 확인 된 PNH 환자는 적어도 3 개월 동안 C5 보체 억제제 (예 : Eculizumab)의 안정적인 용량으로 치료를받은 (C5I- 처리 환자;이 코호트는 중국에서 IPTACOPAN에 대한 표시가 승인 된 후에 만 등록을 시작할 것입니다).
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경구 투여를위한 캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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지정된 시점에서 헤모글로빈 (HB) 수준의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 12 개월
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Iptacopan에 대한 혈액 학적 반응의 평가.
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기준선, 12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Iptacopan 개시 후 Hb 정규화 (HB 수준 ≥ 12 g/dl)를 가진 참가자의 수.
기간: 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
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12 개월
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12 개월 이내에 HB 레벨 ≥ 12 g/dl 기간
기간: 12 개월
|
치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
|
12 개월
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Iptacopan 개시 후 LDH 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
|
기준선, 12 개월
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LDH 수준을 가진 참가자 수 ≤ 1.5 x Uln 전 vs. Iptacopan 개시 후
기간: 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
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12 개월
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이트 타코판 개시 전후에 LDH 정규화를받은 참가자 수
기간: 12 Monhts
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
|
12 Monhts
|
|
12 개월 이내에 LDH 레벨 ≤ 1.5 x uln 기간
기간: 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
|
12 개월
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Iptacopan 개시 후 아크 레벨의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12 Monhts
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
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기준선, 12 Monhts
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이프 타코판 개시 전후에 아크 정규화를받은 참가자 수
기간: 기준선, 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
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기준선, 12 개월
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이트 타코판 개시 후 빌리루빈의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
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기준선, 12 개월
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이트타 코판 시작 전후
기간: 기준선, 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
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기준선, 12 개월
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Iptacopan 개시 후 긍정적 인 Coomb의 테스트를받은 참가자 수
기간: 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
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12 개월
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이프 타코판 치료 전후에 PNH 관련 징후 또는 증상이있는 참가자 수
기간: 기준선, 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
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기준선, 12 개월
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PNH 클론 값의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12 개월
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유세포 분석 결과의 기준선에서 변화는 치료 관련 결과에 대한 이프 타코판의 영향을 평가합니다.
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기준선, 12 개월
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속도, 이유 (보완 활성화 조건 (CAC), 누락 된 복용량 등), 지속 시간 및 획기적인 용혈에 대한 중재 (BTH)
기간: 12 개월
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치료 관련 결과에 대한 Iptacopan의 영향을 평가합니다
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12 개월
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만성 질환 요법의 기능적 평가 (FACIT)-IPTACOPAN 개시 후 기준선에서 변화
기간: 기준선, 12 개월
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FACIT는 자체보고 된 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 40 개 항목 측정입니다.
최소값은 0이고 최대 값은 52이고, 점수가 높으면 결과가 더 나빠집니다.
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기준선, 12 개월
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업무 생산성 및 활동 장애 설문지 별 건강 문제 (WPAI-SHP) 각 방문시, Iptacopan 개시 후 WPAI-SHP의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12 개월
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WPAI-SHP는 건강 문제가 업무 생산성 및 정기 활동에 미치는 영향을 측정하는 데 사용되는 도구입니다. 척도에는 여러 구성 요소가 포함됩니다. 결석 : 이것은 특정 건강 문제로 인해 누락 된 근무 시간의 비율을 측정합니다. 발표 : 이것은 건강 문제로 인해 일하는 동안 손상의 비율을 측정합니다. 업무 생산성 손실 : 결근과 발표를 결합하여 전반적인 업무 장애를 측정합니다. 활동 장애 : 이것은 건강 문제로 인한 정기적 인 활동에서 손상의 백분율을 측정합니다. 점수는 손상 백분율로 표현되며, 더 높은 숫자는 더 큰 손상과 생산성을 적게함으로써 결과가 더 나빠집니다. |
기준선, 12 개월
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Iptacopan으로 치료하는 동안 발생하는 부작용 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)
기간: 12 Monhts
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Iptacopan의 안전성 평가
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12 Monhts
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이트 타코판 치료 12 개월 전 PNH에 대한 치료 요법; 이전 보체 억제제의 중단 이유;
기간: 기준선
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질병 관리에 대한 Iptacopan의 영향 평가
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기준선
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PNH 및 PNH 관련 합병증 (예 : 혈전증, 신부전 등)에 대한 동반 약물 (예 : 코르티코 스테로이드, 안드로겐, 면역 억제제, 항 응고제 등)의 사용;
기간: 기준선, 12 개월
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질병 관리에 대한 Iptacopan의 영향 평가
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기준선, 12 개월
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이스타 코판 치료 기간, 중단 사유, 다른 치료로 전환,이트 타코판에서 다른 치료로 전환하는 환자의 비율;
기간: 12 Monhts
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질병 관리에 대한 Iptacopan의 영향 평가
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12 Monhts
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이스타 코판 치료 전후의 혈액 수혈을 가진 참가자 수, BTH로 인한 혈액 수혈의 기간 및 수
기간: 기준선, 12 개월
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질병 관리에 대한 Iptacopan의 영향 평가
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기준선, 12 개월
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PNH와 관련된 입원, 외래 환자, 응급실 및 중환자 실 (ICU) 방문 참가자 수
기간: 12 Monhts
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의료 자원 활용에 대한 Iptacopan의 영향 평가
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12 Monhts
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입원 환자의 길이는 PNH와 관련이 있습니다
기간: 12 개월
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의료 자원 활용에 대한 Iptacopan의 영향 평가
|
12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 10일
기본 완료 (추정된)
2027년 4월 21일
연구 완료 (추정된)
2027년 4월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 3월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 4월 16일
처음 게시됨 (실제)
2025년 4월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
LNP023에 대한 임상 시험
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Novartis Pharmaceuticals완전한
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Novartis Pharmaceuticals완전한
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Novartis Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로
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Novartis Pharmaceuticals완전한IgA 신병증콜롬비아, 대만, 체코, 인도, 칠면조, 벨기에, 네덜란드, 싱가포르, 호주, 대한민국, 태국, 아르헨티나, 독일, 이스라엘, 일본, 스웨덴, 영국, 브라질, 중국, 홍콩, 노르웨이, 핀란드, 프랑스, 덴마크, 말레이시아
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Novartis Pharmaceuticals모병원발성 면역글로불린 A 신병증(IgAN)사우디 아라비아, 미국, 홍콩, 중국, 호주, 이스라엘, 일본
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Novartis Pharmaceuticals완전한
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Novartis Pharmaceuticals완전한비정형 용혈성 요독 증후군미국, 대만, 체코, 인도, 중국, 브라질, 일본, 대한민국
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Novartis Pharmaceuticals완전한이것은 Iptacopan으로 전환한 안정적인 Anti-C5 요법을 받는 환자를 대상으로 24주 동안 Iptacopan 치료와 함께 단일군, 공개 라벨 시험입니다. (APPULSE)발작성 야간혈색소뇨증미국, 독일, 프랑스, 스페인, 영국, 이탈리아, 터키 (Türkiye), 대한민국
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Novartis Pharmaceuticals모병면역글로불린 A 신병증 | 사구체신염, IGA미국, 사우디 아라비아, 이스라엘, 말레이시아, 아르헨티나