Um estudo de coorte multicêntrico e ambispectivo para avaliar o impacto do iptacopano para pacientes adultos com PNH na China (PNH-NIS)
28 de maio de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de coorte multicêntrico e ambispectivo para avaliar o impacto do iptacopano no manejo da doença, resultados relacionados ao tratamento e utilização de recursos de saúde para pacientes adultos com hemoglobinúria noturna paroxística na China
Espera -se que a implementação de novos padrões para o gerenciamento da PNH e o uso de iptacopan em pacientes com PNH alterem o cenário do tratamento e melhorem o prognóstico geral dos pacientes.
Com base nesses antecedentes, planejamos realizar um estudo do mundo real do iptacopano para avaliar ainda mais seu impacto nos resultados relacionados ao tratamento, gerenciamento de doenças e utilização de recursos de saúde em pacientes chineses com PNH.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
80
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
Locais de estudo
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Jinan, China, 250012
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, China, 300052
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, China, 300020
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Wuhan, China, 430022
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Anhui
-
Hefei, Anhui, China, 230022
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510080
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Guangdong, China, 510000
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450008
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nantong, Jiangsu, China, 226000
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Jilin
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Changchun, Jilin, China, 130021
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com PNH adultos que recebem iptacopan pela primeira vez, incluindo aqueles que são inibidores de complemento ingênuos e tratados
Descrição
Critérios de inclusão para a coorte 1,
O paciente que atende a todos os seguintes critérios pode ser incluído neste estudo:
- Idade ≥ 18 anos no momento da assinatura da ICF;
- Paciente com um diagnóstico documentado de PNH;
- Paciente que nunca recebeu terapia com inibidores de complemento;
- Paciente que está iniciando terapia com iptacopan; O paciente que está iniciando a terapia de iptacopano deve iniciar a primeira dose dentro de 60 dias após a assinatura da ICF;
- A vacinação documentada contra Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae e a data da vacinação devem ser pelo menos 2 semanas antes da data do início do iptacopano; Se for necessária uma prescrição urgente para iptacopano, recomenda -se que o antibiótico seja usado continuamente de acordo com o rótulo do medicamento até 14 dias após a conclusão da vacinação e que a vacinação seja concluída o mais rápido possível.
- Paciente que assinou a ICF.
Para coorte 2,
O paciente que atende a todos os seguintes critérios pode ser incluído neste estudo:
- Idade ≥ 18 anos no momento da assinatura da ICF;
- Paciente com um diagnóstico documentado de PNH; Pacientes que estão recebendo tratamento estável com inibidores de complemento de C5 há pelo menos três meses antes da inscrição;
- Paciente que está iniciando terapia com iptacopan; O paciente que está iniciando a terapia de iptacopano deve iniciar a primeira dose dentro de 60 dias após a assinatura da ICF;
- A vacinação documentada contra Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae e a data da vacinação devem ser pelo menos 2 semanas antes da data do início do iptacopano;
- Se for necessária uma prescrição urgente para iptacopano, recomenda -se que o antibiótico seja usado continuamente de acordo com o rótulo do medicamento até 14 dias após a conclusão da vacinação e que a vacinação seja concluída o mais rápido possível.
- Paciente que assinou a ICF. Critérios de exclusão
Para a coorte 1 e a coorte 2, os pacientes que atendem a qualquer um dos seguintes critérios atenderão aos critérios de exclusão para este estudo:
- Participando de um estudo clínico intervencionista da PNH;
- Tenha um bacteriano sistêmico ativo, viral (incl. Covid-19) ou infecção fúngica dentro de 14 dias antes da primeira dose;
- Documentado com um histórico de infecções invasivas recorrentes, p. Infecção bacteriana sistêmica, viral ou fúngica ativa dentro de 14 dias antes da primeira dose;
- Documentado com um histórico de infecção pelo HIV;
- Mulheres grávidas ou amamentando ou pretendendo conceber durante o período do estudo;
- Existência de insuficiência da medula óssea (reticulócitos <100 × 109/L, plaquetas <30 × 109/L e neutrófilos <0,5 × 109/L) determinados pelo investigador;
- Outras condições que não são adequadas para participar do estudo, no julgamento do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte1
Pacientes com PNH com diagnóstico confirmado de PNH no registro médico e que nunca haviam recebido terapia com inibidores de complementar (Inibidor do complemento pacientes ingênuos)
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Cápsulas para administração oral
Outros nomes:
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Coorte 2
Pacientes com PNH com um diagnóstico confirmado de PNH no prontuário médico que foram tratados com uma dose estável de um inibidor de complemento C5 (por exemplo, eculizumab) por pelo menos 3 meses (pacientes tratados com C5i; essa coorte será apenas comece a se matricular após a indicação para IPTacopan aprovada na China).
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Cápsulas para administração oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base nos níveis de hemoglobina (HB) em momentos designados
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Avaliação da resposta hematológica ao iptacopano.
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Linha de base, 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com normalização da HB (nível de HB ≥ 12 g/dL) após o início do iptacopano.
Prazo: 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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12 meses
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Duração do nível de Hb ≥ 12 g/dL dentro de 12 meses
Prazo: 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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12 meses
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Mudança da linha de base nos níveis de LDH após a iniciação do Iptacopan
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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Linha de base, 12 meses
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Número de participantes com níveis de LDH ≤ 1,5 x ULN antes vs. após a iniciação do iptacopan
Prazo: 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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12 meses
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Número de participantes com normalização de LDH antes e depois da iniciação de Iptacopan
Prazo: 12 Monhts
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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12 Monhts
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Duração do nível de LDH ≤ 1,5 x ULN dentro de 12 meses
Prazo: 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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12 meses
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Mudança da linha de base nos níveis de arco após a iniciação do iptacopano
Prazo: Linha de base, 12 Monhts
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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Linha de base, 12 Monhts
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Número de participantes com normalização do arco antes e depois da iniciação de Iptacopan
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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Linha de base, 12 meses
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Mudança da linha de base na bilirrubina após a iniciação de Iptacopan
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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Linha de base, 12 meses
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Número de participantes com hepatosplenomegalia antes e depois da iniciação de Iptacopan
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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Linha de base, 12 meses
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Número de participantes com um teste positivo de Coomb após a iniciação de iptacopan
Prazo: 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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12 meses
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Número de participantes com sinais ou sintomas relacionados à PNH antes e depois do tratamento de iptacopano
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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Linha de base, 12 meses
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Mudança da linha de base no valor do clone PNH
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Mudança da linha de base nos resultados da citometria de fluxo para avaliar o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento.
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Linha de base, 12 meses
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Taxa, razões (condições de ativação do complemento (CAC), doses perdidas, etc.), duração e intervenções para a hemólise inovadora (BTH)
Prazo: 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento
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12 meses
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Mudança da linha de base na avaliação funcional da escala de terapia da doença crônica (FACIT) após a iniciação de Iptacopan
Prazo: Linha de base, 12 meses
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O FACIT é uma medida de 40 itens que avalia a fadiga autorreferida e seu impacto nas atividades e funções diárias para avaliar o impacto do iptacopano nos resultados relacionados ao tratamento.
O valor mínimo é 0 e o valor máximo é 52, e pontuações mais altas significam um resultado pior.
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Linha de base, 12 meses
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Produtividade do trabalho e problemas de saúde de comprometimento da atividade Problemas de saúde específicos (WPAI-SHP) Em cada visita, altere da linha de base no WPAI-SHP após a iniciação do IPTACOPAN
Prazo: Linha de base, 12 meses
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O WPAI-SHP é uma ferramenta usada para medir o impacto dos problemas de saúde na produtividade do trabalho e nas atividades regulares. A escala inclui vários componentes. Absenteísmo: isso mede a porcentagem de tempo de trabalho perdida devido a um problema de saúde específico. Apresentaismo: isso mede a porcentagem de comprometimento enquanto trabalha devido ao problema de saúde. Perda de produtividade do trabalho: isso combina absenteísmo e apresentação para medir o comprometimento geral do trabalho. Ativação de atividade: isso mede a porcentagem de comprometimento em atividades regulares devido ao problema de saúde. As pontuações são expressas como porcentagens de redução ao valor recuperável, com números mais altos indicando maior comprometimento e menor produtividade, o que significa piores resultados. |
Linha de base, 12 meses
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Eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) que ocorrem durante o tratamento com iptacopan
Prazo: 12 Monhts
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Avaliando a segurança do iptacopan
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12 Monhts
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Regime de tratamento para PNH 12 meses antes do tratamento com iptacopano; razões de descontinuação do inibidor anterior do complemento;
Prazo: Linha de base
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Avaliando o impacto do iptacopan no gerenciamento de doenças
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Linha de base
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Uso de medicamentos concomitantes (por exemplo, corticosteróides, androgênio, imunossupressores, anticoagulantes, etc.) para complicações relacionadas à PNH e PNH (por exemplo, trombose, insuficiência renal, etc.) antes e após o tratamento de iptacopano;
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopan no gerenciamento de doenças
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Linha de base, 12 meses
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Duração do tratamento de iptacopano, razões para descontinuação, mudar para outros tratamentos, proporção de pacientes que mudam de iptacopan para outros tratamentos;
Prazo: 12 Monhts
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Avaliando o impacto do iptacopan no gerenciamento de doenças
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12 Monhts
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Número de participantes com transfusão de sangue antes e depois do tratamento, duração e número de unidades de transfusão de sangue devido ao BTH
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopan no gerenciamento de doenças
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Linha de base, 12 meses
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Número de participantes hospitalizados, ambulatoriais, emergência e unidade de terapia intensiva (UTI) relacionada ao PNH
Prazo: 12 Monhts
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Avaliando o impacto do iptacopan na utilização de recursos de saúde
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12 Monhts
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Comprimento de estadia hospitalar relacionada ao PNH
Prazo: 12 meses
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Avaliando o impacto do iptacopan na utilização de recursos de saúde
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de junho de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
21 de abril de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
21 de abril de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de março de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
17 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLNP023C1CN01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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