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Eine multizentrische, ambisspektive Kohortenstudie zur Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf erwachsene Patienten mit PNH in China (PNH-NIS)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische Kohortenstudie mit mehreren zentralen, iptacopan auf das Krankheitsmanagement, die behandlungsbedingten Ergebnisse und die Nutzung des Gesundheitsressourcens bei erwachsenen Patienten mit paroxysmal nachtaktivem Hämoglobinurie in China, um die Auswirkungen von Iptacopan zu bewerten

Die Umsetzung neuer Standards für die Behandlung von PNH und die Verwendung von Iptacopan bei Patienten mit PNH wird voraussichtlich die Behandlungslandschaft verändern und die Gesamtprognose von Patienten verbessern.

Basierend auf diesen Hintergründen planen wir eine reale Studie über Iptacopan durchzuführen, um die Auswirkungen auf behandlungsbedingte Ergebnisse, das Management von Krankheiten und die Nutzung des Gesundheitsressourcen bei chinesischen Patienten mit PNH weiter zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

80

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals

Studienorte

  • China
      • Jinan, China, 250012
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, China, 300052
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, China, 300020
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan, China, 430022
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230022
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450008
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nantong, Jiangsu, China, 226000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene PNH -Patienten, die zum ersten Mal Iptacopan erhalten, einschließlich derjenigen, die naiv und behandelt werden

Beschreibung

Einschlusskriterien für Kohorte 1,

Der Patient, der alle folgenden Kriterien erfüllt, können in diese Studie einbezogen werden:

  1. Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF;
  2. Patient mit einer dokumentierten Diagnose von PNH;
  3. Patient, der noch nie eine Komplement -Inhibitor -Therapie erhalten hat;
  4. Patient, der die Iptacopan -Therapie initiiert; Der Patient, der die Iptacopan -Therapie initiiert, muss die erste Dosis innerhalb von 60 Tagen nach der Unterzeichnung des ICF beginnen.
  5. Dokumentierte Impfung gegen Neisseria Meningitidis und Streptococcus pneumoniae und das Impfdatum müssen mindestens 2 Wochen vor dem Datum der Iptacopan -Initiierung betragen; Wenn ein dringendes Rezept für Iptacopan benötigt wird, wird empfohlen, das Antibiotika bis 14 Tage nach Abschluss der Impfung kontinuierlich nach dem Arzneimittelkennzeichnung zu verwenden und die Impfung so bald wie möglich abzuschließen.
  6. Patient, der die ICF unterschrieben hat.

Für Kohorte 2,

Der Patient, der alle folgenden Kriterien erfüllt, können in diese Studie einbezogen werden:

  1. Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF;
  2. Patient mit einer dokumentierten Diagnose von PNH; Patienten, die mindestens drei Monate vor der Einschreibung eine stabile Behandlung mit C5 -Komplement -Inhibitoren erhalten haben;
  3. Patient, der die Iptacopan -Therapie initiiert; Der Patient, der die Iptacopan -Therapie initiiert, muss die erste Dosis innerhalb von 60 Tagen nach der Unterzeichnung des ICF beginnen.
  4. Dokumentierte Impfung gegen Neisseria Meningitidis und Streptococcus pneumoniae und das Impfdatum müssen mindestens 2 Wochen vor dem Datum der Iptacopan -Initiierung betragen;
  5. Wenn ein dringendes Rezept für Iptacopan benötigt wird, wird empfohlen, das Antibiotika bis 14 Tage nach Abschluss der Impfung kontinuierlich nach dem Arzneimittelkennzeichnung zu verwenden und die Impfung so bald wie möglich abzuschließen.
  6. Patient, der die ICF unterschrieben hat. Ausschlusskriterien

Für die Kohorte 1 und Kohorte 2 werden Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, die Ausschlusskriterien für diese Studie erfüllen:

  1. Teilnahme an einer interventionellen klinischen PNH -Studie;
  2. Einen aktiven systemischen Bakterien haben, viral (inkl. Covid-19) oder eine Pilzinfektion innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis;
  3. Dokumentiert mit einer Geschichte wiederkehrender invasiver Infektionen, z. aktive systemische bakterielle, virale oder Pilzinfektion innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis;
  4. Dokumentiert mit einer HIV -Infektion;
  5. Frauen, die schwanger oder stillen sind oder während des Untersuchungszeitraums vorstellen;
  6. Vorhandensein von Knochenmarkversagen (Retikulozyten <100 × 109/l, Blutplättchen <30 × 109/l und Neutrophile <0,5 × 109/l), bestimmt vom Ermittler;
  7. Andere Erkrankungen, die zur Teilnahme an der Studie zum Urteil des Ermittlers nicht geeignet sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte1
PNH -Patienten mit einer bestätigten Diagnose von PNH in der Krankenakte und diejenigen, die nie eine Komplement -Inhibitor -Therapie erhalten hatten (Complement -Inhibitor -Naive -Patienten)
Arzneimittel: LNP023
Kapseln für die orale Verabreichung
Andere Namen:
  • Iptacopan Hydrochlorid
Kohorte 2
PNH-Patienten mit einer bestätigten Diagnose von PNH in der Krankenakte, die mit einer stabilen Dosis eines C5-Komplement-Inhibitors (z. B. Eculizumab) behandelt worden war, mindestens 3 Monate (C5i-behandelte Patienten; diese Kohorte wird erst nach der Angabe der Angabe für Iptacopan in China zugelassen).
Arzneimittel: LNP023
Kapseln für die orale Verabreichung
Andere Namen:
  • Iptacopan Hydrochlorid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von Ausgangswert in Hämoglobin (HB) -Pegel zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Bewertung der hämatologischen Reaktion auf Iptacopan.
Grundlinie, 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit HB -Normalisierung (HB -Spiegel ≥ 12 g/dl) nach Iptacopan -Initiation.
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
12 Monate
Dauer des Hb-Spiegels ≥ 12 g/dl innerhalb eines 12-Monats
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
12 Monate
Wechseln Sie nach dem Ausgangswert in LDH -Werten nach Iptacopan -Initiation
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
Grundlinie, 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit LDH -Spiegeln ≤ 1,5 x uln vor vs. nach Iptacopan Initiation
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit LDH -Normalisierung vor und nach Iptacopan -Initiation
Zeitfenster: 12 Monhts
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
12 Monhts
Dauer des LDH -Spiegels ≤ 1,5 x Uln innerhalb von 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
12 Monate
Wechseln Sie nach der Iptacopan -Initiation von der Basis in den Bogenniveaus
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monhts
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
Grundlinie, 12 Monhts
Anzahl der Teilnehmer mit ARC -Normalisierung vor und nach Iptacopan -Initiation
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
Grundlinie, 12 Monate
Wechseln Sie von der Ausgangswert in Bilirubin nach Iptacopan -Initiation
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
Grundlinie, 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Hepatosplenomegalie vor und nach Iptacopan Initiation
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
Grundlinie, 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit einem positiven Coombs Test nach Iptacopan Initiation
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit PNH -verwandten Anzeichen oder Symptomen vor und nach der Behandlung von Iptacopan
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
Grundlinie, 12 Monate
Wechseln Sie vom Ausgangswert im PNH -Klonwert
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Änderung von der Ausgangslinie in der Durchflusszytometrieergebnisse, um die Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbedingten Ergebnisse zu bewerten.
Grundlinie, 12 Monate
Rate, Gründe (Komplementaktivierungsbedingungen (CAC), Fehldosen usw.), Dauer und Interventionen für die Durchbruch Hämolyse (BTH)
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die behandlungsbezogenen Ergebnisse
12 Monate
Veränderung von Ausgangswert bei der Funktionsbewertung der chronischen Krankheitstherapie (FACIT) -Fatigue-Skala nach Iptacopan-Initiierung
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
FACIT ist eine 40-Punkte-Maßnahme, die selbst berichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und die Funktion zur Beurteilung der Auswirkungen von Iptacopan auf behandlungsbezogene Ergebnisse bewertet. Der Mindestwert beträgt 0 und der Maximalwert 52 und höhere Ergebnisse bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
Grundlinie, 12 Monate
Arbeitsproduktivität und Aktivität Beeinträchtigung Fragebogen-spezifische Gesundheitsprobleme (WPAI-SHP) bei jedem Besuch, ändern
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate

WPAI-SHP ist ein Instrument, mit dem die Auswirkungen von Gesundheitsproblemen auf die Arbeitsproduktivität und die regelmäßigen Aktivitäten gemessen werden können. Die Skala umfasst mehrere Komponenten.

Fehlzeiten: Dies misst den Prozentsatz der Arbeitszeit aufgrund eines bestimmten Gesundheitsproblems.

Präsentation: Dies misst den Prozentsatz der Beeinträchtigung während der Arbeit aufgrund des Gesundheitsproblems.

Arbeitsproduktivitätsverlust: Dies kombiniert Fehlzeiten und Präsentationen zur Messung der allgemeinen Arbeitsbeeinträchtigungen.

Aktivitätsstörung: Dies misst den Prozentsatz der Beeinträchtigung der regelmäßigen Aktivitäten aufgrund des Gesundheitsproblems.

Die Bewertungen werden als Wertminderungsprozentsatz ausgedrückt, wobei höhere Zahlen eine höhere Beeinträchtigung und weniger Produktivität hinweisen, was schlechtere Ergebnisse bedeutet.
Grundlinie, 12 Monate
Unerwünschte Ereignisse (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), die während der Behandlung mit Iptacopan auftreten
Zeitfenster: 12 Monhts
Bewertung der Sicherheit von Iptacopan
12 Monhts
Behandlungsschema für PNH 12 Monate vor der Behandlung von Iptacopan; Gründe für den Absetzen des früheren Komplementinhibitors;
Zeitfenster: Grundlinie
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf das Krankheitsmanagement
Grundlinie
Verwendung begleitender Medikamente (z. B. Kortikosteroide, Androgen, Immunsuppressiva, Antikoagulanzien usw.) für PNH- und PNH-bezogene Komplikationen (z. B. Thrombose, Nierenversagen usw.) vor und nach der Behandlung von Iptacopan;
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf das Krankheitsmanagement
Grundlinie, 12 Monate
Dauer der Behandlung mit Iptacopan, Gründe für das Absetzen, Wechsel zu anderen Behandlungen, Anteil der Patienten, die von Iptacopan zu anderen Behandlungen wechseln;
Zeitfenster: 12 Monhts
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf das Krankheitsmanagement
12 Monhts
Anzahl der Teilnehmer mit Bluttransfusion vor und nach der Behandlung von Iptacopan, Dauer und Anzahl der Bluttransfusionseinheiten aufgrund von BTH
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf das Krankheitsmanagement
Grundlinie, 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer im Krankenhaus, ambulanten, Notaufnahmen und Intensivstationen (Intensivstation), die sich auf PNH beziehen
Zeitfenster: 12 Monhts
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die Nutzung der Ressourcen im Gesundheitswesen
12 Monhts
Länge des stationären Aufenthalts im Zusammenhang mit PNH
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Auswirkungen von Iptacopan auf die Nutzung der Ressourcen im Gesundheitswesen
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

21. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

21. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023C1CN01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

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