Een multi-center, ambisposspectieve cohortstudie om de impact van IPTacopan te evalueren voor volwassen patiënten met PNH in China (PNH-NIS)
28 mei 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een multi-center, ambistspectief cohortstudie om de impact van IPTacopan op ziektebeheer, behandelingsgerelateerde resultaten en gebruik van gezondheidszorgbronnen voor volwassen patiënten met paroxysmale nachthemoglobinurie in China te evalueren in China
De implementatie van nieuwe normen voor het beheer van PNH en het gebruik van IPTacopan bij patiënten met PNH wordt verwacht dat ze het behandelingslandschap veranderen en de algehele prognose van patiënten verbeteren.
Op basis van deze achtergronden zijn we van plan om een real-world studie van IPTacopan uit te voeren om de impact ervan op behandelingsgerelateerde resultaten, ziektebeheer en het gebruik van hulpbronnen bij de gezondheidszorg bij Chinese patiënten met PNH verder te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
80
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Novartis Pharmaceuticals
- Telefoonnummer: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Novartis Pharmaceuticals
Studie Locaties
-
-
-
Jinan, China, 250012
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, China, 300052
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, China, 300020
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, China, 430022
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, China, 230022
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510080
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510000
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, China, 450008
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, China, 226000
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, China, 130021
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassen PNH -patiënten die voor het eerst Iptacopan krijgen, inclusief degenen die een aanvulling van remmer naïef en behandeld zijn
Beschrijving
Inclusiecriteria voor cohort 1,
Patiënt die aan alle volgende criteria voldoet, kan in deze studie worden opgenomen:
- Leeftijd ≥ 18 jaar op het moment van het ondertekenen van de ICF;
- Patiënt met een gedocumenteerde diagnose van PNH;
- Patiënt die nooit complementremmertherapie heeft ontvangen;
- Patiënt die Iptacopan -therapie start; Patiënt die Iptacopan -therapie start, moet de eerste dosis beginnen binnen 60 dagen na het ondertekenen van de ICF;
- Gedocumenteerde vaccinatie tegen Neisseria Meningitidis en Streptococcus pneumoniae en de datum van vaccinatie moeten ten minste 2 weken voorafgaand aan de datum van IPTACOPAN -initiatie zijn; Als een dringend recept voor Iptacopan nodig is, wordt aanbevolen dat het antibioticum continu wordt gebruikt volgens het medicijnlabel tot 14 dagen nadat de vaccinatie is voltooid en dat de vaccinatie zo snel mogelijk wordt voltooid.
- Patiënt die de ICF heeft ondertekend.
Voor cohort 2,
Patiënt die aan alle volgende criteria voldoet, kan in deze studie worden opgenomen:
- Leeftijd ≥ 18 jaar op het moment van het ondertekenen van de ICF;
- Patiënt met een gedocumenteerde diagnose van PNH; Patiënten die een stabiele behandeling hebben ontvangen met C5 -complementremmers al minstens drie maanden voorafgaand aan de inschrijving;
- Patiënt die Iptacopan -therapie start; Patiënt die Iptacopan -therapie start, moet de eerste dosis beginnen binnen 60 dagen na het ondertekenen van de ICF;
- Gedocumenteerde vaccinatie tegen Neisseria Meningitidis en Streptococcus pneumoniae en de datum van vaccinatie moeten ten minste 2 weken voorafgaand aan de datum van IPTACOPAN -initiatie zijn;
- Als een dringend recept voor Iptacopan nodig is, wordt aanbevolen dat het antibioticum continu wordt gebruikt volgens het medicijnlabel tot 14 dagen nadat de vaccinatie is voltooid en dat de vaccinatie zo snel mogelijk wordt voltooid.
- Patiënt die de ICF heeft ondertekend. Uitsluitingscriteria
Voor cohort 1 en cohort 2 zullen patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, voldoen aan de uitsluitingscriteria voor deze studie:
- Deelnemen aan een interventionele PNH -klinische studie;
- Heb een actieve systemische bacteriële, viral (incl. Covid-19) of schimmelinfectie binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis;
- Gedocumenteerd met een geschiedenis van terugkerende invasieve infecties, b.v. actieve systemische bacteriële, virale of schimmelinfectie binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis;
- Gedocumenteerd met een geschiedenis van HIV -infectie;
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens de studieperiode;
- Bestaan van beenmergfalen (reticulocyten <100 × 109/l, bloedplaatjes <30 × 109/l en neutrofielen <0,5 x 109/l) bepaald door de onderzoeker;
- Andere voorwaarden die niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek, naar het oordeel van de onderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort1
PNH -patiënten met een bevestigde diagnose van PNH in het medische dossier en die nooit complementremmertherapie hadden ontvangen (complementremmer naïeve patiënten)
|
Capsules voor orale toediening
Andere namen:
|
|
Cohort 2
PNH-patiënten met een bevestigde diagnose van PNH in het medisch dossier die waren behandeld met een stabiele dosis van een C5-complementremmer (bijvoorbeeld eculizumab) gedurende ten minste 3 maanden (C5I-behandelde patiënten; dit cohort zal pas beginnen met inschrijving na de indicatie voor IPTACOPAN IS OM AANGEVOERD IN CHINA).
|
Capsules voor orale toediening
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verander van de basislijn in hemoglobine (HB) niveaus op aangewezen tijdstippen
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Beoordeling van de hematologische reactie op Iptacopan.
|
Basislijn, 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met HB -normalisatie (HB -niveau ≥ 12 g/dl) na IPTACOPAN -initiatie.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
12 maanden
|
|
Duur van Hb-niveau ≥ 12 g/dl binnen een 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
12 maanden
|
|
Verandering van de basislijn in LDH -niveaus na IPTACOPAN -initiatie
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
Basislijn, 12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met LDH -niveaus ≤ 1,5 x uln vóór versus na Iptacopan Initiation
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met LDH -normalisatie voor en na Iptacopan Initiation
Tijdsspanne: 12 Monhts
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
12 Monhts
|
|
Duur van LDH -niveau ≤ 1,5 x uln binnen 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
12 maanden
|
|
Verander van de basislijn in boogniveaus na IPTACOPAN -initiatie
Tijdsspanne: Basislijn, 12 Monhts
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
Basislijn, 12 Monhts
|
|
Aantal deelnemers met ARC -normalisatie voor en na Iptacopan Initiation
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
Basislijn, 12 maanden
|
|
Verander van de basislijn in bilirubine na Iptacopan Initiation
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
Basislijn, 12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met hepatosplenomegalie voor en na Iptacopan Initiation
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
Basislijn, 12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met een positieve Coomb -test na Iptacopan Initiation
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met PNH -gerelateerde tekenen of symptomen voor en na Iptacopan -behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
Basislijn, 12 maanden
|
|
Verander van de basislijn in PNH -kloonwaarde
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Verandering van de basislijn in flowcytometrie-resultaten om de impact van IPTacopan op behandelingsgerelateerde resultaten te beoordelen.
|
Basislijn, 12 maanden
|
|
Snelheid, redenen (complementactiveringsvoorwaarden (CAC), gemiste doses, enz.), Duur en interventies voor doorbraak hemolyse (BTH)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op behandelingsgerelateerde resultaten
|
12 maanden
|
|
Verandering van de basislijn in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (facit) -fatigue-schaal na Iptacopan initiatie
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Facit is een maatregel met 40 items die zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op de dagelijkse activiteiten en functie beoordeelt om de impact van IPTacopan op behandelingsgerelateerde resultaten te beoordelen.
De minimumwaarde is 0 en de maximale waarde is 52 en hogere scores betekenen een slechter resultaat.
|
Basislijn, 12 maanden
|
|
Werkproductiviteit en activiteitspoornissen vragenlijstspecifieke gezondheidsproblemen (WPAI-SHP) bij elk bezoek, verandering van basislijn in WPAI-SHP na IPTACOPAN-initiatie
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
WPAI-SHP is een hulpmiddel dat wordt gebruikt om de impact van gezondheidsproblemen op de werkproductiviteit en regelmatige activiteiten te meten. De schaal omvat verschillende componenten. Verzuim: dit meet het percentage werktijd dat wordt gemist vanwege een specifiek gezondheidsprobleem. Presenteeism: dit meet het percentage waardevermindering tijdens het werken vanwege het gezondheidsprobleem. Werkproductiviteitsverlies: dit combineert ziekteverzuim en presenteïsme om de algehele werkstoornissen te meten. Activiteitsbeperking: dit meet het percentage waardevermindering bij reguliere activiteiten vanwege het gezondheidsprobleem. De scores worden uitgedrukt als waardeverminderingspercentages, met hogere aantallen die duiden op een grotere beperking en minder productiviteit, wat slechtere resultaten betekent. |
Basislijn, 12 maanden
|
|
Bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAE's) die plaatsvinden tijdens de behandeling met Iptacopan
Tijdsspanne: 12 Monhts
|
Het beoordelen van de veiligheid van Iptacopan
|
12 Monhts
|
|
Behandelingsregime voor PNH 12 maanden vóór Iptacopan -behandeling; Redenen voor stopzetting van eerdere complementremmer;
Tijdsspanne: Uitsteeksel
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op ziektebeheer
|
Uitsteeksel
|
|
Gebruik van gelijktijdige medicijnen (bijv. Corticosteroïden, androgeen, immunosuppressiva, anti-coagulantia, enz.) Voor PNH en PNH-gerelateerde complicaties (bijv. Trombose, nierfalen, enz.) Voor en na IPTacopan-behandeling;
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op ziektebeheer
|
Basislijn, 12 maanden
|
|
Duur van de behandeling met Iptacopan, redenen voor stopzetting, overschakelen naar andere behandelingen, het aandeel patiënten dat overstap van Iptacopan naar andere behandelingen;
Tijdsspanne: 12 Monhts
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op ziektebeheer
|
12 Monhts
|
|
Aantal deelnemers met bloedtransfusie voor en na iPtacopan -behandeling, duur en aantal eenheden van bloedtransfusie als gevolg van BTH
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van Iptacopan op ziektebeheer
|
Basislijn, 12 maanden
|
|
Aantal deelnemers in het ziekenhuis, poliklinische, spoedafdeling en intensive care -bezoeken (ICU) bezoeken met betrekking tot PNH
Tijdsspanne: 12 Monhts
|
Het beoordelen van de impact van IPTACOPAN op het gebruik van gezondheidszorgbronnen
|
12 Monhts
|
|
Lengte van intramurale verblijf gerelateerd aan PNH
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het beoordelen van de impact van IPTACOPAN op het gebruik van gezondheidszorgbronnen
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 juni 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
21 april 2027
Studie voltooiing (Geschat)
21 april 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 maart 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 april 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 april 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CLNP023C1CN01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .