Une étude de cohorte multicentrique et ambispective pour évaluer l'impact de l'iPtacopan pour les patients adultes atteints de PNH en Chine (PNH-NIS)
28 mai 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude de cohorte multicentrique et ambispective pour évaluer l'impact de l'IPTACOPAN sur la gestion des maladies, les résultats liés au traitement et l'utilisation des ressources de soins de santé pour les patients adultes atteints d'hémoglobinurie nocturne paroxystique en Chine en Chine
La mise en œuvre de nouvelles normes pour la gestion de la PNH et l'utilisation de l'iPtacopan chez les patients atteints de PNH devraient changer le paysage de traitement et améliorer le pronostic global des patients.
Sur la base de ces antécédents, nous prévoyons de mener une étude du monde réel de l'IPTACOPAN pour évaluer davantage son impact sur les résultats liés au traitement, la gestion des maladies et l'utilisation des ressources des soins de santé chez les patients chinois atteints de PNH.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
80
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Novartis Pharmaceuticals
- Numéro de téléphone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Novartis Pharmaceuticals
Lieux d'étude
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Jinan, Chine, 250012
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Chine, 300052
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Chine, 300020
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, Chine, 430022
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Anhui
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Hefei, Anhui, Chine, 230022
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510080
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510000
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, Chine, 050000
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Chine, 450008
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Zhengzhou, Henan, Chine, 450003
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
-
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Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chine, 430030
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, Chine, 226000
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Chine, 330006
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Jilin
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Changchun, Jilin, Chine, 130021
- Recrutement
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients adultes PNH recevant de l'iPtacopan pour la première fois, y compris ceux qui sont un inhibiteur du complément naïfs et traités
La description
Critères d'inclusion pour la cohorte 1,
Le patient qui répond à tous les critères suivants peut être inclus dans cette étude:
- Âge ≥ 18 ans au moment de la signature de l'ICF;
- Patient avec un diagnostic documenté de PNH;
- Patient qui n'a jamais reçu de traitement d'inhibiteur du complément;
- Patient qui lance un traitement par iptacopan; Le patient qui lance le traitement par iptacopan doit commencer la première dose dans les 60 jours suivant la signature de l'ICF;
- La vaccination documentée contre Neisseria Meningitidis et Streptococcus pneumoniae et la date de vaccination doivent être au moins 2 semaines avant la date de l'initiation de l'Iptacopan; Si une prescription urgente pour l'iPtacopan est nécessaire, il est recommandé d'utiliser l'antibiotique en continu selon l'étiquette du médicament jusqu'à 14 jours après la fin de la vaccination et que la vaccination soit terminée dès que possible.
- Patient qui a signé l'ICF.
Pour la cohorte 2,
Le patient qui répond à tous les critères suivants peut être inclus dans cette étude:
- Âge ≥ 18 ans au moment de la signature de l'ICF;
- Patient avec un diagnostic documenté de PNH; Les patients qui ont reçu un traitement stable avec des inhibiteurs du complément C5 depuis au moins trois mois avant l'inscription;
- Patient qui lance un traitement par iptacopan; Le patient qui lance le traitement par iptacopan doit commencer la première dose dans les 60 jours suivant la signature de l'ICF;
- La vaccination documentée contre Neisseria Meningitidis et Streptococcus pneumoniae et la date de vaccination doivent être au moins 2 semaines avant la date de l'initiation de l'Iptacopan;
- Si une prescription urgente pour l'iPtacopan est nécessaire, il est recommandé d'utiliser l'antibiotique en continu selon l'étiquette du médicament jusqu'à 14 jours après la fin de la vaccination et que la vaccination soit terminée dès que possible.
- Patient qui a signé l'ICF. Critères d'exclusion
Pour la cohorte 1 et la cohorte 2, les patients qui répondent à l'un des critères suivants répondront aux critères d'exclusion de cette étude:
- Participer à une étude clinique de PNH interventionnelle;
- Ont un bactérien systémique actif, viral (incl. Covid-19) ou infection fongique dans les 14 jours avant la première dose;
- Documenté avec une histoire d'infections invasives récurrentes, par ex. Infection bactérienne systémique active, virale ou fongique dans les 14 jours précédant la première dose;
- Documenté avec une histoire d'infection par le VIH;
- Les femmes enceintes ou allaitées ou qui ont l'intention de concevoir pendant la période d'étude;
- Existence d'une défaillance de la moelle osseuse (réticulocytes <100 × 109 / L, plaquettes <30 × 109 / L et neutrophiles <0,5 × 109 / l) déterminés par l'investigateur;
- Autres conditions qui ne conviennent pas à la participation à l'étude, au jugement de l'enquêteur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Cohorte1
Les patients PNH avec un diagnostic confirmé de PNH dans le dossier médical et qui n'avaient jamais reçu de traitement d'inhibiteur du complément (complément inhibiteur des patients naïfs)
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Capsules pour l'administration orale
Autres noms:
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Cohorte 2
Les patients atteints de PNH avec un diagnostic confirmé de PNH dans le dossier médical qui avaient été traités avec une dose stable d'un inhibiteur du complément C5 (par exemple, l'éculizumab) pendant au moins 3 mois (les patients traités au C5; cette cohorte ne sera que de l'inscription après l'indication de l'IPTACOPAN à être approuvée en Chine).
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Capsules pour l'administration orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport aux niveaux de base des niveaux d'hémoglobine (HB) à des moments désignés
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Évaluation de la réponse hématologique à l'iptacopane.
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Ligne de base, 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants ayant une normalisation HB (niveau HB ≥ 12 g / dL) après l'initiation de l'IPTACOPAN.
Délai: 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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12 mois
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Durée du niveau HB ≥ 12 g / dL dans un 12 mois
Délai: 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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12 mois
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Changement de la ligne de base dans les niveaux LDH après l'initiation d'Iptacopan
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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Ligne de base, 12 mois
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Nombre de participants avec des niveaux LDH ≤ 1,5 x uln avant vs après l'initiation iptacopan
Délai: 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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12 mois
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Nombre de participants ayant une normalisation LDH avant et après l'initiation d'Iptacopan
Délai: 12 Monhts
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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12 Monhts
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Durée du niveau LDH ≤ 1,5 x uln dans les 12 mois
Délai: 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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12 mois
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Changement par rapport à la base des niveaux d'arc après l'initiation iptacopan
Délai: Ligne de base, 12 monhts
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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Ligne de base, 12 monhts
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Nombre de participants ayant une normalisation des arc avant et après l'initiation d'Iptacopan
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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Ligne de base, 12 mois
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Changement de la ligne de base en bilirubine après l'initiation iptacopan
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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Ligne de base, 12 mois
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Nombre de participants atteints d'hépatosplénomégalie avant et après l'initiation d'Iptacopan
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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Ligne de base, 12 mois
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Nombre de participants avec un test de Coomb positif après l'initiation d'Iptacopan
Délai: 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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12 mois
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Nombre de participants avec des signes ou symptômes liés à la PNH avant et après le traitement d'iptacopan
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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Ligne de base, 12 mois
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Changement par rapport à la valeur de base dans la valeur du clone PNH
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Le changement par rapport aux résultats de la cytométrie en flux de base pour évaluer l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement.
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Ligne de base, 12 mois
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Taux, raisons (conditions d'activation du complément (CAC), doses manquées, etc.), durée et des interventions pour l'hémolyse percée (BTH)
Délai: 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement
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12 mois
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Changement par rapport à l'échelle de l'évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (FACIT) -fatie après l'initiation de l'iptacopane
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Facit est une mesure de 40 éléments qui évalue la fatigue autodéclarée et son impact sur les activités quotidiennes et la fonction pour évaluer l'impact de l'iPtacopan sur les résultats liés au traitement.
La valeur minimale est de 0 et la valeur maximale est de 52, et les scores plus élevés signifient un résultat pire.
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Ligne de base, 12 mois
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Problèmes de santé de la productivité du travail et des troubles de l'activité Problèmes de santé spécifiques au questionnaire (WPAI-SHP) À chaque visite, changez par rapport à la ligne de base dans le WPAI-SHP après Iptacopan Initiation
Délai: Ligne de base, 12 mois
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WPAI-SHP est un outil utilisé pour mesurer l'impact des problèmes de santé sur la productivité du travail et les activités régulières. L'échelle comprend plusieurs composants. Absentéisme: Cela mesure le pourcentage du temps de travail manqué en raison d'un problème de santé spécifique. Présentabilité: Cela mesure le pourcentage de déficience tout en travaillant en raison du problème de santé. Perte de productivité du travail: Cela combine l'absentéisme et le présence pour mesurer les troubles globaux du travail. Affaires des activités: Cela mesure le pourcentage de déficience dans les activités régulières en raison du problème de santé. Les scores sont exprimés en pourcentages de déficience, avec des nombres plus élevés indiquant une plus grande altération et moins de productivité, ce qui signifie des résultats plus pires. |
Ligne de base, 12 mois
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Événements indésirables (AES) et événements indésirables graves (ESA) survenus pendant le traitement avec iptacopan
Délai: 12 Monhts
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Évaluation de la sécurité d'Iptacopan
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12 Monhts
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Schéma thérapeutique pour la PNH 12 mois avant le traitement à l'iPtacopan; raisons d'arrêt de l'inhibiteur du complément précédent;
Délai: Base de base
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur la gestion des maladies
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Base de base
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Utilisation de médicaments concomitants (par exemple, corticostéroïdes, androgènes, immunosuppresseurs, anti-coagulants, etc.) pour les complications liées à la PNH et au PNH (par exemple thrombose, insuffisance rénale, etc.) avant et après le traitement iPtacopan;
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur la gestion des maladies
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Ligne de base, 12 mois
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Durée du traitement iptacopan, raisons de l'arrêt, passant à d'autres traitements, proportion de patients qui passent de l'iptacopane à d'autres traitements;
Délai: 12 Monhts
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur la gestion des maladies
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12 Monhts
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Nombre de participants atteints de transfusion sanguine avant et après le traitement, la durée et le nombre d'unités de transfusion sanguine dues à la BTH
Délai: Ligne de base, 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur la gestion des maladies
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Ligne de base, 12 mois
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Nombre de participants hospitalisés, ambulatoires, salles d'urgence et unité de soins intensifs (USI) liées à la PNH
Délai: 12 Monhts
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur l'utilisation des ressources des soins de santé
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12 Monhts
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Durée du séjour en hospitalisation liée à PNH
Délai: 12 mois
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Évaluation de l'impact de l'iPtacopan sur l'utilisation des ressources des soins de santé
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 juin 2025
Achèvement primaire (Estimé)
21 avril 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
21 avril 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 mars 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 avril 2025
Première publication (Réel)
17 avril 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CLNP023C1CN01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .