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Uno studio di coorte ambispettuale multicentrico per valutare l'impatto dell'iptacopan per i pazienti adulti con PNH in Cina (PNH-NIS)

28 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico e ambispettivo di coorte per valutare l'impatto dell'itacopan sulla gestione delle malattie, i risultati relativi al trattamento e l'utilizzo delle risorse sanitarie per i pazienti adulti con emoglobinuria notturna parossistica in Cina

L'implementazione di nuovi standard per la gestione di PNH e l'uso di iptacopan nei pazienti con PNH dovrebbero cambiare il panorama del trattamento e migliorare la prognosi complessiva dei pazienti.

Sulla base di questi background, prevediamo di condurre uno studio del mondo reale su Iptacopan per valutare ulteriormente il suo impatto sugli esiti relativi al trattamento, sulla gestione delle malattie e sull'utilizzo delle risorse sanitarie nei pazienti cinesi con PNH.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Luoghi di studio

  • Cina
      • Jinan, Cina, 250012
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300052
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan, Cina, 430022
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230022
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina, 050000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450008
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nantong, Jiangsu, Cina, 226000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con PNH adulti che ricevono iptacopan per la prima volta, compresi quelli che sono inibitori del complemento ingenui e trattati

Descrizione

Criteri di inclusione per la coorte 1,

Il paziente che soddisfa tutti i seguenti criteri può essere incluso in questo studio:

  1. Età ≥ 18 anni al momento della firma dell'ICF;
  2. Paziente con diagnosi documentata di PNH;
  3. Paziente che non ha mai ricevuto la terapia con inibitori del complemento;
  4. Paziente che sta iniziando la terapia iptacopan; Il paziente che sta iniziando la terapia con iptacopan deve iniziare la prima dose entro 60 giorni dalla firma dell'ICF;
  5. La vaccinazione documentata contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae e la data di vaccinazione devono essere almeno 2 settimane prima della data di iniziazione ittacopana; Se è necessaria una prescrizione urgente per iptacopan, si raccomanda che l'antibiotico venga usato continuamente secondo l'etichetta del farmaco fino a 14 giorni dopo il completamento della vaccinazione e che la vaccinazione sia completata il prima possibile.
  6. Paziente che ha firmato l'ICF.

Per coorte 2,

Il paziente che soddisfa tutti i seguenti criteri può essere incluso in questo studio:

  1. Età ≥ 18 anni al momento della firma dell'ICF;
  2. Paziente con diagnosi documentata di PNH; Pazienti che hanno ricevuto un trattamento stabile con inibitori del complemento C5 per almeno tre mesi prima dell'iscrizione;
  3. Paziente che sta iniziando la terapia iptacopan; Il paziente che sta iniziando la terapia con iptacopan deve iniziare la prima dose entro 60 giorni dalla firma dell'ICF;
  4. La vaccinazione documentata contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae e la data di vaccinazione devono essere almeno 2 settimane prima della data di iniziazione ittacopana;
  5. Se è necessaria una prescrizione urgente per iptacopan, si raccomanda che l'antibiotico venga usato continuamente secondo l'etichetta del farmaco fino a 14 giorni dopo il completamento della vaccinazione e che la vaccinazione sia completata il prima possibile.
  6. Paziente che ha firmato l'ICF. Criteri di esclusione

Per la coorte 1 e la coorte 2, i pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri soddisferanno i criteri di esclusione per questo studio:

  1. Partecipare a uno studio clinico PNH interventistico;
  2. Avere un batterico sistemico attivo, virale (incl. Covid-19) o infezione fungina entro 14 giorni prima della prima dose;
  3. Documentata con una storia di infezioni invasive ricorrenti, ad es. Infezione batterica sistemica, virale o fungina attiva entro 14 giorni prima della prima dose;
  4. Documentato con una storia di infezione da HIV;
  5. Donne che sono incinte o allattate o che intendono concepire durante il periodo di studio;
  6. Esistenza di insufficienza del midollo osseo (reticolociti <100 × 109/L, piastrine <30 × 109/L e neutrofili <0,5 × 109/L) determinati dal ricercatore;
  7. Altre condizioni che non sono adatte alla partecipazione allo studio, nel giudizio dell'investigatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte1
Pazienti con PNH con una diagnosi confermata di PNH nella cartella clinica e che non avevano mai ricevuto la terapia con inibitori del complemento (pazienti naili inibitori del complemento)
Droga: LNP023
Capsule per amministrazione orale
Altri nomi:
  • Iptacopan cloridrato
Coorte 2
Pazienti con PNH con una diagnosi confermata di PNH nella cartella clinica che era stata trattata con una dose stabile di un inibitore del complemento C5 (ad esempio, eculizumab) per almeno 3 mesi (pazienti trattati con C5; questa coorte inizierà l'iscrizione solo dopo l'indicazione per iptacopan sarà approvata in Cina).
Droga: LNP023
Capsule per amministrazione orale
Altri nomi:
  • Iptacopan cloridrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale nei livelli di emoglobina (HB) nei punti temporali designati
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Valutazione della risposta ematologica all'itacopan.
Basale, 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con normalizzazione Hb (livello Hb ≥ 12 g/dL) dopo l'iniziazione di iptacopan.
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
12 mesi
Durata del livello Hb ≥ 12 g/dl entro un 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
12 mesi
Cambiamento dal basale nei livelli di LDH dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
Basale, 12 mesi
Numero di partecipanti con livelli di LDH ≤ 1,5 x ULN prima di dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
12 mesi
Numero di partecipanti che hanno la normalizzazione LDH prima e dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: 12 MONHTS
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
12 MONHTS
Durata del livello LDH ≤ 1,5 x ULN entro 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
12 mesi
Cambiamento dal basale nei livelli di arco dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: Baseline, 12 Monhts
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
Baseline, 12 Monhts
Numero di partecipanti che hanno la normalizzazione dell'arco prima e dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
Basale, 12 mesi
Cambia dal basale in bilirubina dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
Basale, 12 mesi
Numero di partecipanti con epatosplenomegalia prima e dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
Basale, 12 mesi
Numero di partecipanti con un test di coomb positivo dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
12 mesi
Numero di partecipanti con segni o sintomi correlati da PNH prima e dopo il trattamento con iptacopan
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
Basale, 12 mesi
Modifica dal basale nel valore del clone PNH
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Il cambiamento dal basale nella citometria a flusso risultati per valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento.
Basale, 12 mesi
Tasso, ragioni (condizioni di attivazione del complemento (CAC), dosi mancate, ecc.), Durata e interventi per l'emolisi rivoluzionaria (BTH)
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sui risultati relativi al trattamento
12 mesi
Cambiamento dal basale nella valutazione funzionale della scala di fatica della terapia con malattia cronica (Facet) dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Facit è una misura di 40 elementi che valuta l'affaticamento auto-riferito e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzione per valutare l'impatto dell'iptacopan sui risultati correlati al trattamento. Il valore minimo è 0 e il valore massimo è 52 e punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
Basale, 12 mesi
Problema di salute per la compromissione della produttività e delle attività del lavoro Problemi di salute specifici (WPAI-SHP) ad ogni visita, cambia dal basale in WPAI-SHP dopo l'iniziazione iptacopan
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi

WPAI-SHP è uno strumento utilizzato per misurare l'impatto dei problemi di salute sulla produttività del lavoro e sulle attività regolari. La scala include diversi componenti.

Assenteismo: questo misura la percentuale di tempo di lavoro perso a causa di un problema di salute specifico.

Presentaeismo: questo misura la percentuale di compromissione durante il lavoro a causa del problema della salute.

Perdita di produttività del lavoro: questo combina l'assenteismo e il presenteismo per misurare la compromissione complessiva del lavoro.

PUNITURAZIONE ATTIVITÀ: questo misura la percentuale di compromissione nelle attività regolari a causa del problema della salute.

I punteggi sono espressi come percentuali di menomazione, con numeri più elevati che indicano una maggiore compromissione e minore produttività, il che significa risultati peggiori.
Basale, 12 mesi
Eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE) che si verificano durante il trattamento con iptacopan
Lasso di tempo: 12 MONHTS
Valutare la sicurezza dell'itacopan
12 MONHTS
Regime di trattamento per PNH 12 mesi prima del trattamento iptacopano; ragioni di interruzione del precedente inibitore del complemento;
Lasso di tempo: Basale
Valutare l'impatto dell'itacopan sulla gestione delle malattie
Basale
Uso di farmaci concomitanti (ad es. Corticosteroidi, androgeni, immunosoppressori, anti-coagulanti, ecc.) Per complicanze correlate a PNH e PNH (ad es. Trombosi, insufficienza renale, ecc.) Prima e dopo il trattamento con iptacopan;
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sulla gestione delle malattie
Basale, 12 mesi
Durata del trattamento con iptacopan, ragioni per l'interruzione, passando ad altri trattamenti, proporzione di pazienti che passano da iptacopan ad altri trattamenti;
Lasso di tempo: 12 MONHTS
Valutare l'impatto dell'itacopan sulla gestione delle malattie
12 MONHTS
Numero di partecipanti con trasfusione di sangue prima e dopo il trattamento con iptacopan, durata e numero di unità di trasfusione di sangue dovute a BTH
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sulla gestione delle malattie
Basale, 12 mesi
Numero di partecipanti in ospedale, ambulatoriale, pronto soccorso e unità di terapia intensiva (ICU) relative a PNH
Lasso di tempo: 12 MONHTS
Valutare l'impatto dell'itacopan sull'utilizzo delle risorse sanitarie
12 MONHTS
Lunghezza del soggiorno ospedaliero correlato a PNH
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'impatto dell'itacopan sull'utilizzo delle risorse sanitarie
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

21 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

21 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

17 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023C1CN01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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