Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická, ambizovaná kohortová studie pro vyhodnocení dopadu iptakopanu na dospělé pacienty s PNH v Číně (PNH-NIS)

28. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Multicentrická, ambizovaná kohortová studie pro vyhodnocení dopadu iptakopanu na léčbu nemocí, výsledky související s léčbou a využití zdrojů zdravotní péče pro dospělé pacienty s paroxysmální noční hemoglobinurií v Číně

Očekává se, že implementace nových standardů pro léčbu PNH a použití iptakopanu u pacientů s PNH změní léčebnou krajinu a zlepší celkovou prognózu pacientů.

Na základě těchto pozadí plánujeme provést skutečnou studii iptakopanu, abychom dále vyhodnotili jeho dopad na výsledky související s léčbou, řízení nemocí a využití zdrojů zdravotnických prostředků u čínských pacientů s PNH.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Studijní místa

  • Čína
      • Jinan, Čína, 250012
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Čína, 300052
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230022
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510080
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína, 050000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450008
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nantong, Jiangsu, Čína, 226000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí pacienti PNH, kteří poprvé dostávají iptakopan, včetně těch, kteří jsou inhibitorem doplňků naivní a léčeni

Popis

Kritéria pro zařazení pro kohortu 1,

Do této studie může být zahrnut pacient, který splňuje všechna následující kritéria:

  1. Věk ≥ 18 let v době podpisu ICF;
  2. Pacient s dokumentovanou diagnózou PNH;
  3. Pacient, který nikdy nedostal terapii inhibitoru komplementu;
  4. Pacient, který iniciuje terapii iptakopanu; Pacient, který iniciuje terapii iptakopanu, musí zahájit první dávku do 60 dnů od podpisu ICF;
  5. Dokumentované očkování proti Neisseria Meningitidis a Streptococcus pneumoniae a datum očkování musí být nejméně 2 týdny před datem zahájení iptakopanu; Pokud je nutný naléhavý předpis pro iptakopan, doporučuje se, aby bylo antibiotikum používáno nepřetržitě podle značky léčiva až do 14 dnů po dokončení očkování a aby byla očkování dokončena co nejdříve.
  6. Pacient, který podepsal ICF.

Pro kohortu 2,

Do této studie může být zahrnut pacient, který splňuje všechna následující kritéria:

  1. Věk ≥ 18 let v době podpisu ICF;
  2. Pacient s dokumentovanou diagnózou PNH; Pacienti, kteří byli dostávali stabilní léčbu inhibitory komplementu C5 po dobu nejméně tří měsíců před zápisem;
  3. Pacient, který iniciuje terapii iptakopanu; Pacient, který iniciuje terapii iptakopanu, musí zahájit první dávku do 60 dnů od podpisu ICF;
  4. Dokumentované očkování proti Neisseria Meningitidis a Streptococcus pneumoniae a datum očkování musí být nejméně 2 týdny před datem zahájení iptakopanu;
  5. Pokud je nutný naléhavý předpis pro iptakopan, doporučuje se, aby bylo antibiotikum používáno nepřetržitě podle značky léčiva až do 14 dnů po dokončení očkování a aby byla očkování dokončena co nejdříve.
  6. Pacient, který podepsal ICF. Kritéria vyloučení

U kohorty 1 a kohorty 2 budou pacienti, kteří splňují některá z následujících kritérií, splňová kritéria vyloučení pro tuto studii:

  1. Účast v intervenční klinické studii PNH;
  2. Mít aktivní systémový bakteriální, virový (vč. Covid-19) nebo plísňová infekce do 14 dnů před první dávkou;
  3. Dokumentováno anamnézou opakujících se invazivních infekcí, např. aktivní systémová bakteriální, virová nebo plísňová infekce do 14 dnů před první dávkou;
  4. Zdokumentováno historií infekce HIV;
  5. Ženy, které jsou těhotné nebo kojení nebo mají v úmyslu otěhotnět během studijního období;
  6. Existence selhání kostní dřeně (retikulocyty <100 × 109/l, destičky <30 × 109/l a neutrofily <0,5 × 109/l) určené vyšetřovatelem;
  7. Jiné podmínky, které nejsou vhodné pro účast na studii, na rozsudku vyšetřovatele.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Cohort1
Pacienti s PNH s potvrzenou diagnózou PNH v lékařském záznamu a kteří nikdy nedostali terapii inhibitoru komplementu (inhibitor komplementu naivní pacienti)
Lék: LNP023
Tobolky pro ústní podávání
Ostatní jména:
  • Hydrochlorid iptacopan
Kohorta 2
Pacienti s PNH s potvrzenou diagnózou PNH v lékařském záznamu, kteří byli léčeni stabilní dávkou inhibitoru komplementu C5 (např. Eculizumab) po dobu nejméně 3 měsíců (pacienti ošetřeni C5I; tato kohorta bude zahájena až po indikaci pro iptakopan).
Lék: LNP023
Tobolky pro ústní podávání
Ostatní jména:
  • Hydrochlorid iptacopan

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v hladinách hemoglobinu (HB) v určených časových bodech
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Hodnocení hematologické odpovědi na iptakopan.
Základní linie, 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří mají HB normalizaci (HB hladina ≥ 12 g/dl) po iptakopanu.
Časové okno: 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
12 měsíců
Trvání úrovně HB ≥ 12 g/dl během 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty na úrovni LDH po zahájení iptakopanu
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
Základní linie, 12 měsíců
Počet účastníků s hladinami LDH ≤ 1,5 x Uln před vs. po zahájení iptacopanu
Časové okno: 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
12 měsíců
Počet účastníků, kteří mají normalizaci LDH před a po zahájení iptakopanu
Časové okno: 12 Monhts
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
12 Monhts
Doba trvání úrovně LDH ≤ 1,5 x Uln do 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty na úrovni oblouku po iptakopanu
Časové okno: Základní linie, 12 monhts
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
Základní linie, 12 monhts
Počet účastníků, kteří mají normalizaci oblouku před a po iptacopanu
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
Základní linie, 12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty v bilirubinu po iptacopanu
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
Základní linie, 12 měsíců
Počet účastníků s hepatosplenomegalií před a po zahájení iptacopanu
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
Základní linie, 12 měsíců
Počet účastníků s pozitivním testem Coomb po zahájení iptacopanu
Časové okno: 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
12 měsíců
Počet účastníků s příznaky nebo příznaky souvisejícími s PNH před a po léčbě iptacopanu
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v hodnotě klonu PNH
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v výsledcích průtokové cytometrie k posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou.
Základní linie, 12 měsíců
Sazba, důvody (podmínky aktivace doplňku (CAC), zmeškané dávky atd.), Délka a intervence pro průlomovou hemolýzu (BTH)
Časové okno: 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou
12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty při funkčním hodnocení terapie chronické onemocnění (FACIT)-Stupnice po zahájení iptakopanu
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
FACIT je 40-bodová opatření, které hodnotí únavu a její dopad na denní činnosti a funkci pro posouzení dopadu iptakopanu na výsledky související s léčbou. Minimální hodnota je 0 a maximální hodnota je 52 a vyšší skóre znamená horší výsledek.
Základní linie, 12 měsíců
Při každé návštěvě dotazník o dotazníku pro produktivitu a narušení aktivity specifické pro zdravotní problémy (WPAI-SHP), změňte se z výchozí hodnoty ve WPAI-SHP po zahájení iptacopanu
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců

WPAI-SHP je nástroj používaný k měření dopadu zdravotních problémů na produktivitu práce a pravidelné činnosti. Měřítko zahrnuje několik komponent.

Absenteeismus: To měří procento pracovní doby zmeškané kvůli konkrétnímu zdravotnímu problému.

PresentEismus: To měří procento poškození při práci kvůli zdravotnímu problému.

Ztráta produktivity práce: To kombinuje nepřítomnost a současnost pro měření celkového poškození práce.

Poškození aktivity: To měří procento poškození v pravidelných činnostech v důsledku zdravotního problému.

Skóre je vyjádřena jako procento poškození, přičemž vyšší počet ukazuje na větší snížení hodnoty a menší produktivitu, což znamená horší výsledky.
Základní linie, 12 měsíců
Nežádoucí účinky (AES) a vážné nežádoucí účinky (SAE), které se vyskytují během léčby iptacopanem
Časové okno: 12 Monhts
Posouzení bezpečnosti iptacopanu
12 Monhts
Léčebný režim pro PNH 12 měsíců před ošetřením iptakopanem; Důvody přerušení předchozího inhibitoru doplňků;
Časové okno: Základní linie
Posouzení dopadu iptakopanu na léčbu nemocí
Základní linie
Použití doprovodných léků (např. Kortikosteroidů, androgenů, imunosupresiv, antikoagulantů atd.) Pro komplikace související s PNH a PNH (např. Trombózou, selhání ledvin atd.) Před a po ošetření iptakopanu;
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na léčbu nemocí
Základní linie, 12 měsíců
Doba trvání léčby iptakopanu, důvody pro přerušení, přechod na jiné ošetření, podíl pacientů, kteří přecházejí z iptakopanu na jiné léčby;
Časové okno: 12 Monhts
Posouzení dopadu iptakopanu na léčbu nemocí
12 Monhts
Počet účastníků s krevní transfúzí před a po ošetření iptakopanem, trvání a počet jednotek transfúze krve v důsledku BTH
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Posouzení dopadu iptakopanu na léčbu nemocí
Základní linie, 12 měsíců
Počet účastníků hospitalizovaných, ambulantních, pohotovostních a intenzivních jednotkových jednotek (ICU) související s PNH
Časové okno: 12 Monhts
Posouzení dopadu iptacopanu na využití zdrojů zdravotní péče
12 Monhts
Délka lůžkového pobytu v souvislosti s PNH
Časové okno: 12 měsíců
Posouzení dopadu iptacopanu na využití zdrojů zdravotní péče
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

21. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

21. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023C1CN01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na LNP023

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit