En multicenter, ambispektiv kohortstudie för att utvärdera effekterna av iptacopan för vuxna patienter med PNH i Kina (PNH-NIS)
28 maj 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En multicenter, ambispektiv kohortstudie för att utvärdera effekterna av iptacopan på sjukdomshantering, behandlingsrelaterade resultat och hälso- och sjukvårdsresursanvändning för vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri i Kina
Implementeringen av nya standarder för hantering av PNH och användningen av IPTACOPAN hos patienter med PNH förväntas förändra behandlingslandskapet och förbättra den totala prognosen för patienter.
Baserat på dessa bakgrunder planerar vi att genomföra en verklig studie av Iptacopan för att ytterligare utvärdera dess påverkan på behandlingsrelaterade resultat, sjukdomshantering och hälso- och sjukvårdsresursanvändning hos kinesiska patienter med PNH.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
80
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
- E-post: novartis.email@novartis.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Novartis Pharmaceuticals
Studieorter
-
-
-
Jinan, Kina, 250012
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300052
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300020
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, Kina, 430022
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kina, 230022
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510000
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450008
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nantong, Jiangsu, Kina, 226000
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina, 130021
- Rekrytering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Vuxna PNH -patienter som får iptacopan för första gången, inklusive de som är komplementinhibitor naiva och behandlade
Beskrivning
Inkluderingskriterier för kohort 1,
Patient som uppfyller alla följande kriterier kan inkluderas i denna studie:
- Ålder ≥ 18 år vid undertecknandet av ICF;
- Patient med en dokumenterad diagnos av PNH;
- Patient som aldrig har fått komplementinhibiterapi;
- Patient som initierar iptacopan -terapi; Patient som initierar iptacopan -terapi måste starta den första dosen inom 60 dagar efter att ha undertecknat ICF;
- Dokumenterad vaccination mot Neisseria meningitidis och Streptococcus pneumoniae och datum för vaccination måste vara minst 2 veckor före datumet för Iptacopan -inledningen; Om ett brådskande recept för iptacopan behövs, rekommenderas att antibiotikumet används kontinuerligt enligt läkemedelsetiketten tills 14 dagar efter att vaccinationen är klar och att vaccinationen är klar så snart som möjligt.
- Patient som har undertecknat ICF.
För kohort 2,
Patient som uppfyller alla följande kriterier kan inkluderas i denna studie:
- Ålder ≥ 18 år vid undertecknandet av ICF;
- Patient med en dokumenterad diagnos av PNH; Patienter som har fått stabil behandling med C5 -komplementhämmare i minst tre månader före registrering;
- Patient som initierar iptacopan -terapi; Patient som initierar iptacopan -terapi måste starta den första dosen inom 60 dagar efter att ha undertecknat ICF;
- Dokumenterad vaccination mot Neisseria meningitidis och Streptococcus pneumoniae och datum för vaccination måste vara minst 2 veckor före datumet för Iptacopan -inledningen;
- Om ett brådskande recept för iptacopan behövs, rekommenderas att antibiotikumet används kontinuerligt enligt läkemedelsetiketten tills 14 dagar efter att vaccinationen är klar och att vaccinationen är klar så snart som möjligt.
- Patient som har undertecknat ICF. Uteslutningskriterier
För kohort 1 och kohort 2 kommer patienter som uppfyller något av följande kriterier att uppfylla uteslutningskriterierna för denna studie:
- Deltar i en interventionell PNH -klinisk studie;
- Har en aktiv systemisk bakteriell, viral (inkl. Covid-19) eller svampinfektion inom 14 dagar före första dosen;
- Dokumenterad med en historia av återkommande invasiva infektioner, t.ex. Aktiv systemisk bakteriell, viral eller svampinfektion inom 14 dagar före första dosen;
- Dokumenterad med en historia av HIV -infektion;
- Kvinnor som är gravida eller ammar eller tänker bli gravid under studieperioden;
- Förekomst av benmärgsvikt (retikulocyter <100 × 109/L, blodplättar <30 × 109/L och neutrofiler <0,5 × 109/L) bestämda av utredaren;
- Andra villkor som inte är lämpliga för att delta i studien, i utredarens bedömning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kohort1
PNH -patienter med en bekräftad diagnos av PNH i medicinska register och som aldrig hade fått komplementinhibiterapi (komplementinhibitor naiva patienter)
|
Kapslar för muntlig administration
Andra namn:
|
|
Kohort 2
PNH-patienter med en bekräftad diagnos av PNH i den medicinska journalen som hade behandlats med en stabil dos av en C5-komplementhämmare (t.ex. Eculizumab) i minst 3 månader (C5I-behandlade patienter; denna kohort kommer endast att starta registreringen efter indikationen för IPTacopan är att godkännas i Kina).
|
Kapslar för muntlig administration
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinjen i hemoglobin (HB) -nivåer vid utsedda tidpunkter
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Bedömning av det hematologiska svaret på Iptacopan.
|
Baslinje, 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare som har HB -normalisering (HB -nivå ≥ 12 g/dL) efter iptacopan -initiering.
Tidsram: 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
12 månader
|
|
HB-varaktighet ≥ 12 g/dL inom en 12-månaders
Tidsram: 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
12 månader
|
|
Ändra från baslinjen i LDH -nivåer efter Iptacopan -initiering
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
Baslinje, 12 månader
|
|
Antal deltagare med LDH -nivåer ≤ 1,5 x uln före mot efter Iptacopan -initiering
Tidsram: 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
12 månader
|
|
Antal deltagare som har LDH -normalisering före och efter Iptacopan -inledningen
Tidsram: 12 Monhts
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
12 Monhts
|
|
LDH -nivå ≤ 1,5 x uln inom 12 månader
Tidsram: 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
12 månader
|
|
Ändra från baslinjen i bågnivåer efter iptacopan initiering
Tidsram: Baslinjen, 12 monhts
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
Baslinjen, 12 monhts
|
|
Antal deltagare som har ARC -normalisering före och efter Iptacopan -inledningen
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
Baslinje, 12 månader
|
|
Byt från baslinjen i bilirubin efter Iptacopan -initiering
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
Baslinje, 12 månader
|
|
Antal deltagare med Hepatosplenomegaly före och efter Iptacopan -inledningen
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
Baslinje, 12 månader
|
|
Antal deltagare med ett positivt Coombs test efter Iptacopan -initiering
Tidsram: 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
12 månader
|
|
Antal deltagare med PNH -relaterade tecken eller symtom före och efter Iptacopan -behandling
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
Baslinje, 12 månader
|
|
Ändra från baslinjen i PNH -klonvärde
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Förändring från baslinjen i flödescytometri-resultat för att bedöma Iptacopans påverkan på behandlingsrelaterade resultat.
|
Baslinje, 12 månader
|
|
Hastighet, skäl (komplementaktiveringsförhållanden (CAC), missade doser etc.), varaktighet och interventioner för genombrottshemolys (BTH)
Tidsram: 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på behandlingsrelaterade resultat
|
12 månader
|
|
Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT) -Fatigue skala efter Iptacopan-initiering
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Facit är ett mått på 40 artiklar som bedömer självrapporterad trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion för att bedöma Iptacopans påverkan på behandlingsrelaterade resultat.
Minsta värdet är 0 och maximivärde är 52, och högre poäng innebär ett sämre resultat.
|
Baslinje, 12 månader
|
|
Arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättning Frågeformulärspecifika hälsoproblem (WPAI-SHP) Vid varje besök, ändring från baslinjen i WPAI-SHP efter Iptacopan-initiering
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
WPAI-SHP är ett verktyg som används för att mäta effekterna av hälsoproblem på arbetsproduktivitet och regelbundna aktiviteter. Skalan innehåller flera komponenter. Frånvaro: Detta mäter procentandelen av arbetstiden som missas på grund av ett specifikt hälsoproblem. Presentesism: Detta mäter andelen nedsättning medan du arbetar på grund av hälsoproblemet. Arbetsproduktivitetsförlust: Detta kombinerar frånvaro och presentism för att mäta övergripande arbetsnedsättning. Aktivitetsnedsättning: Detta mäter andelen nedsättning i regelbundna aktiviteter på grund av hälsoproblemet. Poängen uttrycks som försämringsprocent, med högre antal som indikerar större försämring och mindre produktivitet, vilket innebär sämre resultat. |
Baslinje, 12 månader
|
|
Biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE) som inträffar under behandlingen med Iptacopan
Tidsram: 12 Monhts
|
Bedöma säkerheten för iptacopan
|
12 Monhts
|
|
Behandlingsregim för PNH 12 månader före iptacopan -behandling; Skälen till avbrott av tidigare komplementhämmare;
Tidsram: Baslinje
|
Bedömning av Iptacopans påverkan på sjukdomshantering
|
Baslinje
|
|
Användning av samtidiga mediciner (t.ex. kortikosteroider, androgen, immunsuppressiva medel, antikoagulantia, etc.) för PNH- och PNH-relaterade komplikationer (t.ex. trombos, njursvikt, etc.) före och efter iptacopan-behandling;
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Bedömning av Iptacopans påverkan på sjukdomshantering
|
Baslinje, 12 månader
|
|
Varaktighet av Iptacopan -behandling, skäl för avbrott, byt till andra behandlingar, andel patienter som byter från iptacopan till andra behandlingar;
Tidsram: 12 Monhts
|
Bedömning av Iptacopans påverkan på sjukdomshantering
|
12 Monhts
|
|
Antal deltagare med blodtransfusion före och efter Iptacopan -behandling, varaktighet och antal blodtransfusioner
Tidsram: Baslinje, 12 månader
|
Bedömning av Iptacopans påverkan på sjukdomshantering
|
Baslinje, 12 månader
|
|
Antal deltagare på sjukhus, öppenvård, akutmottagning och intensivvårdsavdelning (ICU) relaterade till PNH
Tidsram: 12 Monhts
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på hälso- och sjukvårdsresursanvändningen
|
12 Monhts
|
|
Längd på inpatientens vistelse relaterad till PNH
Tidsram: 12 månader
|
Bedömning av Iptacopan påverkan på hälso- och sjukvårdsresursanvändningen
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 juni 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
21 april 2027
Avslutad studie (Beräknad)
21 april 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 mars 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 april 2025
Första postat (Faktisk)
17 april 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLNP023C1CN01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .