Luspaterceptを使用した輸血依存性非重性貧血の治療：多施設前向き臨床研究
この臨床試験の目標は、Luspaterceptのみであるか、Deferasiroxと組み合わせて、輸血依存性の非重性非形質性貧血患者の造血機能を促進できるか、およびこの治療アプローチの安全性と有効性を評価することです。
それが答えることを目指している主な質問は、次のとおりです。
これらの患者のLuspaterceptとDeferasiroxの併用療法がヘモグロビンレベルを改善できるかどうか。
参加者は、ヘモグロビン反応に基づいて3〜5週間ごとにLuspaterceptを受け取り、1〜3週間ごとに完全な血液数を受け、必要に応じて他の必要な評価を受けます。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Dijiong Wu, Ph.D.
- 電話番号：+86 13989463963
- メール：wudijiong@zcmu.edu.cn
研究場所
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310000
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University
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コンタクト：
- Hangping Ge
- 電話番号：+86 13738092542
- メール：canthy1216@126.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準：
1.age> = 18年; 2.「非形質性貧血の診断と治療のための中国のガイドライン（2022年版）」によると、患者は輸血依存性非重性貧血（TD-NSAA）と診断され、骨髄骨骨から15歳までの骨髄吸引における骨髄吸引における赤血球症の過形成の要件を満たす必要があります。 3. TD-NSAAと新たに診断されていない場合、原発性疾患維持薬が組み合わされている場合、次の条件を満たす必要があります。
- 患者は、少なくとも今後6か月間、HSCTまたはATG治療を受けていないため、検討していません。
- 経口免疫抑制療法を維持する場合、コースは少なくとも6か月であり、効果がないと評価されなければなりません。
- アンドロゲン療法を維持する場合、コースは少なくとも3か月で、効果がないと評価されなければなりません。
- 組換えヒトエリスロポエチン療法を維持する場合、コースは少なくとも3か月であり、効果がないと評価されなければなりません。
- トロンボポエチン受容体アゴニスト（TPO-RA）療法を維持する場合、調査登録の前に> = 1か月のウォッシュアウト期間が確認されていない場合、期間は> = 6か月でなければなりません。
- 上記のメンテナンス薬が満たされない場合、少なくとも1か月のウォッシュアウト期間が必要です。 4.セラムフェリチンレベル> = 1000 ng/ml; 5。
除外基準：
- 1。重度の肝機能障害（ALTまたはAST≥3×ULN）; 2.腎機能障害（EGFR <30 ml/min/1.73m²） または末期腎疾患の患者）; 3.ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラス3以上の心不全、または治療を必要とする重度の不整脈、または無作為化から6か月以内の最近の心筋梗塞を含む心臓病。 4.制御されていない高血圧症の患者。NCICTCAEバージョン5.0によると、このプロトコルのグレード1と見なされた患者。 5.PNHクローンの患者> 1％。 6.妊娠することを計画している患者または妊娠している人。 7.薬物の吸収、分布、代謝、または排泄物（胃炎、潰瘍、胃腸または直腸出血の歴史、主要な胃腸外科の歴史）を著しく変化させる可能性のある外科的または臨床的状態。 8.先天性骨髄障害関連遺伝子変異を持つ患者（病原性/良性/可能性のある有意性の可能性があるかどうかにかかわらず、ホモ接合またはヘテロ接合体）。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療グループ1
基本的な治療レジメン + luspaterceptのみ
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推奨されるLuspaterceptの開始用量は、3週間ごとに1.5 mg/kg皮下（SC）を投与されます。
治療反応を評価し、少なくとも3回の治療サイクル（9週間）後に投与量を調整する必要があります。
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実験的：治療グループ2
基本的な治療レジメン + Luspaterceptは、Deferasiroxと結合します
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推奨されるLuspaterceptの開始用量は、3週間ごとに1.5 mg/kg皮下（SC）を投与されます。 治療反応を評価し、少なくとも3回の治療サイクル（9週間）後に投与量を調整する必要があります。 血小板数が<50×10⁹/Lの患者の場合： Deferasirox投与量：8-10 mg/kg/日、口頭。 血小板数≥50×10⁹/Lの場合： Deferasirox投与量：20 mg/kg/日、口頭。 血清フェリチンが500μg/l未満に低下する場合、deferasiroxを中止します。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヘモグロビン
時間枠：ベースライン（治療の1か月前）、治療段階：12週間（1 /2の週2回、3週目に1回、3週間に1回）、治療中期段階：12週間（3週間に1回）、フォローアップ期間：48週（12週間ごとに1回）。
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軽度の貧血：成人男性ではヘモグロビンレベル<120 g/Lまたは成人女性では110 g/L未満として定義されていますが、> 90 g/L。 中程度の貧血：60〜90 g/Lのヘモグロビンレベル。 重度の貧血：30〜60 g/Lのヘモグロビンレベル。 非常に重度の貧血：ヘモグロビンレベル<30 g/l。 |
ベースライン（治療の1か月前）、治療段階：12週間（1 /2の週2回、3週目に1回、3週間に1回）、治療中期段階：12週間（3週間に1回）、フォローアップ期間：48週（12週間ごとに1回）。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血小板
時間枠：ベースライン（治療の30日前）、治療段階：12週間（1 /2の週に2回、3週目に1回、3週間に1回）、中期治療段階：12週間（3週間に1回）。
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ベースライン（治療の30日前）、治療段階：12週間（1 /2の週に2回、3週目に1回、3週間に1回）、中期治療段階：12週間（3週間に1回）。
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フェリチン
時間枠：ベースライン（治療の30日前）、治療段階：12週間（3週間ごとに1回）、中期治療段階：12週間（3週間ごとに1回）
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ベースライン（治療の30日前）、治療段階：12週間（3週間ごとに1回）、中期治療段階：12週間（3週間ごとに1回）
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8週間以上および12週間以上の患者の輸血を含まない患者の割合
時間枠：治療段階：12週間（週2回1 /2、3週目に1回、3週間に1回）、治療段階：12週間（3週間ごとに1回）
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治療段階：12週間（週2回1 /2、3週目に1回、3週間に1回）、治療段階：12週間（3週間ごとに1回）
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治療の12週目と24週目の全体的な応答率（ORR; CR + PR）
時間枠：12週目と24週目
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ORR：全体的な反応率（完全な応答[CR]または部分反応[PR]を達成した患者の割合として定義されます）。
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12週目と24週目
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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