Behandling av transfusionsberoende nonsevere aplastisk anemi med luspatercept: En multicenter prospektiv klinisk studie

Inkluderingskriterier:

• 1.age> = 18 år; 2. Enligt de "kinesiska riktlinjerna för diagnos och behandling av aplastisk anemi (2022-upplagan)" måste patienten diagnostiseras med transfusionsberoende icke-svår aplastisk anemi (TD-NSAA) och uppfylla kraven på erytroidhyperplasi i benmärgsaspiration från den bakre ishiacen och stärket mer än 15%; 3. Om inte nyligen diagnostiserats med TD-NSAA, och det finns kombinerade läkemedel i primära sjukdomar, måste följande tillstånd uppfyllas:

  1. Patienten har inte fått och överväger inte HSCT eller ATG -behandling under minst de kommande sex månaderna;
  2. Om man upprätthåller oral immunsuppressiv terapi måste kursen vara minst 6 månader och bedömas som ineffektiv;
  3. Om man upprätthåller androgenterapi måste kursen vara minst 3 månader och bedömas som ineffektiv;
  4. Om man upprätthåller rekombinant humant erytropoietinbehandling måste kursen vara minst 3 månader och bedömas som ineffektiv;
  5. Om man bibehåller trombopoietinreceptoragonist (TPO-RA) -terapi, måste varaktigheten vara> = 6 månader med bekräftad ineffektivitet och en tvättperiod på> = 1 månad krävs före studieregistrering;
  6. Om det ovanstående underhållsmedicinska varaktigheten inte uppfylls krävs en tvättperiod på minst en månad; 4.Serum ferritinnivå> = 1000 ng/ml; 5.COMPLETE HELA EXOME Sekvensering och MDS/AA nästa generations sekvenseringstest krävs.

Uteslutningskriterier:

• 1. Svår leverdysfunktion (Alt eller AST ≥ 3 × ULN); 2.SEVERE NURAL NOCIMENTION (EGFR <30 ml/min/1,73 m² eller patienter med njursjukdom i slutstadiet); 3. Kardiaksjukdom, inklusive New York Heart Association (NYHA) Klass 3 eller högre hjärtsvikt, eller svår arytmi som kräver behandling, eller nyligen hjärtinfarkt inom 6 månader efter randomisering; 4. Patienter med okontrollerad hypertoni, med kontrollerad hypertoni enligt NCI CTCAE version 5.0 betraktas som ≤ grad 1 för detta protokoll; 5. Patienter med en PNH -klon> 1%; 6. Patienter som planerar att bli gravida eller som är gravida; 7. Kirurgiska eller kliniska tillstånd som kan väsentligt förändra läkemedelsabsorption, distribution, metabolism eller utsöndring (t.ex. gastrit, sår, historia om gastrointestinal eller rektal blödning; historia av större gastrointestinal kirurgi); 8. Patienter som bär medfödda benmärgs-felrelaterade genmutationer (homozygot eller heterozygot, oavsett om de är patogena/godartade/troliga godartade/av osäker betydelse).