Trattamento dell'anemia aplastica non grave dipendente dalla trasfusione con luspatercept: uno studio clinico prospettico multicentrico

Criteri di inclusione:

• 1.age> = 18 anni; 2.Accetto alle "Linee guida cinesi per la diagnosi e il trattamento dell'anemia aplastica (2022 edizione)", al paziente deve essere diagnosticato con anemia aplastica non grave dipendente dalla trasfusione (TD-NSAA) e soddisfa il requisito dell'iperplasia erythroid nell'aspirazione ossea dall'ipirazione posteriore iliaco e dallo sternum più del 15%; 3. Se non di nuova diagnosi di TD-NSAA e ci sono farmaci di mantenimento della malattia primaria combinati, le seguenti condizioni devono essere soddisfatte:

  1. Il paziente non ha ricevuto e non considera il trattamento HSCT o ATG per almeno i prossimi sei mesi;
  2. Se si mantiene la terapia immunosoppressiva orale, il corso deve essere almeno 6 mesi e valutato come inefficace;
  3. Se mantengono la terapia androgena, il corso deve essere almeno 3 mesi e valutato come inefficace;
  4. Se mantengono la terapia ricombinante eritropoietina umana, il corso deve essere almeno 3 mesi e valutato come inefficace;
  5. Se si mantengono la terapia agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA), la durata deve essere> = 6 mesi con inefficacia confermata e un periodo di washout è richiesto prima dell'iscrizione allo studio;
  6. Se non vengono soddisfatte le durate dei farmaci di manutenzione di cui sopra, è richiesto un periodo di lavaggio di almeno 1 mese; 4. Livello di ferritina del aserum> = 1000 ng/ml; 5.Complete Sequenziamento dell'intero esoma e test di sequenziamento di prossima generazione MDS/AA sono richiesti.

Criteri di esclusione:

• 1. Disfunzione epatica grave (ALT o AST ≥ 3 × ULN); 2. Impromata renale. o pazienti con malattia renale allo stadio terminale); 3. Malattia cardiaca, incluso l'insufficienza cardiaca di classe 3 o superiore di New York Heart Association (NYHA), o aritmia grave che richiede un trattamento o un recente infarto miocardico entro 6 mesi dalla randomizzazione; 4. pazienti con ipertensione non controllata, con ipertensione controllata secondo la versione 5.0 5.0 NCI considerata ≤ grado 1 per questo protocollo; 5. pazienti con clone PNH> 1%; 6. I pazienti che pianificano di rimanere incinta o che sono incinti; 7. Condizioni chirurgiche o cliniche che possono alterare significativamente l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci (ad es. Gastrite, ulcere, storia di sanguinamento gastrointestinale o rettale; Storia della maggiore chirurgia gastrointestinale); 8. Pazienti che trasportano mutazioni geniche congenite del midollo osseo (omozigote o eterozigote, indipendentemente dal fatto che siano patogeni/benigni/probabili benigni/di significato incerto).