Léčba Nonsfusion-dependentní aplastické anémie s luspaterceptem: multicentrická prospektivní klinická studie

Kritéria pro zařazení:

• 1.age> = 18 let; 2. Poplněné „čínské pokyny pro diagnózu a léčbu aplastické anémie (vydání 2022)“ musí být pacientům diagnostikována s transfuzí závislou aplastickou anémií (TD-NSAA) a splňovat požadavek erythroidní hyperplázie v aspiraci kostní dřeně než 15%; 3. Pokud není nově diagnostikováno s TD-NSAA a existují kombinované léky na udržování primárních onemocnění, musí být splněny následující podmínky:

  1. Pacient neobdržel a nepovažuje léčbu HSCT nebo ATG po dobu nejméně příštích šesti měsíců;
  2. Při udržování perorální imunosupresivní terapie musí být kurz nejméně 6 měsíců a posouzen jako neúčinný;
  3. Při udržování androgenní terapie musí být kurz nejméně 3 měsíce a posouzen jako neúčinný;
  4. Při udržování rekombinantní lidské erytropoetinové terapie musí být kurz nejméně 3 měsíce a posouzen jako neúčinný;
  5. Pokud udržování terapie agonisty agonisty agonisty trombopoetinového receptoru (TPO-RA) musí být trvání> = 6 měsíců s potvrzenou neúčinnost a před zápisem do studie je vyžadováno období vymývání> = 1 měsíc;
  6. Pokud není uvedeno výše uvedené trvání léků na údržbu, je zapotřebí doba vymývání nejméně 1 měsíce; 4. Hladina feritinu seru. 5.Coplete celé exome sekvenování a MDS/AA sekvenování nové generace sekvenování.

Kritéria pro vyloučení:

• 1. Těžká jaterní dysfunkce (ALT nebo AST ≥ 3 x ULN); 2.Severeova porucha ledvin (EGFR <30 ml/min/1,73 m² nebo pacienti s onemocněním ledvin v konečném stádiu); 3. Kcardiální onemocnění, včetně New York Heart Association Association (NYHA) třídy 3 nebo vyšší srdeční selhání, nebo závažné arytmie vyžadující léčbu nebo nedávný infarkt myokardu do 6 měsíců od randomizace; 4. Patients s nekontrolovanou hypertenzí, s kontrolovanou hypertenzí podle NCI CTCAE verze 5.0 považovaných za ≤ stupeň 1 pro tento protokol; 5. Patients s klonem PNH> 1%; 6. Patients plánující otěhotnění nebo těhotné; 7. Surrurgické nebo klinické stavy, které mohou významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léčiv (např. Gastritida, vředy, anamnéza gastrointestinálního nebo rektálního krvácení; historie hlavního gastrointestinálního chirurgie); 8. Patients nesoucí vrozené mutace genového selhání kostní dřeně (homozygotní nebo heterozygotní, bez ohledu na to, zda jsou patogenní/benigní/pravděpodobně benigní/nejistý význam).