Traitement de l'anémie aplasique non sévère dépendante de la transfusion avec du luspatercept: une étude clinique prospective multicentrique

Critères d'inclusion:

• 1.age> = 18 ans; 2. Selon les "Lignes directrices chinoises pour le diagnostic et le traitement de l'anémie aplasique (édition 2022)", le patient doit être diagnostiqué avec une anémie aplasique non sévère dépendante de la transfusion (TD-NSAA) et répondre à l'exigence de l'hyperplasie érythroïde dans l'aspiration osseuse à l'aspiration iliaque postérieure et / ou le sternum est plus que 15%; 3. Si non diagnostiqué avec TD-NSAA, et il existe des médicaments combinés de maintenance des maladies, les conditions suivantes doivent être remplies:

  1. Le patient n'a pas reçu et ne considère pas le traitement HSCT ou ATG pendant au moins les six prochains mois;
  2. Si vous maintenez un traitement par voie immunosuppressive orale, le cours doit être au moins 6 mois et évalué comme inefficace;
  3. Si vous maintenez une thérapie aux androgènes, le cours doit être au moins 3 mois et évalué comme inefficace;
  4. Si vous maintenez un traitement par érythropoïétine humain recombinant, le cours doit être au moins 3 mois et évalué comme inefficace;
  5. Si vous maintenez la thérapie agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-RA), la durée doit être> = 6 mois avec inefficacité confirmée, et une période de lavage de> = 1 mois est requise avant l'inscription de l'étude;
  6. Si les durées de médicaments d'entretien ci-dessus ne sont pas respectées, une période de lavage d'au moins 1 mois est requise; 4. SERUM FERRITIN Niveau> = 1000 ng / ml; 5.COMPLET LE SÉQUENCE D'EXOME ENTIER ET LES TESTS DE SÉCHAGE DE NEXTRE GÉNÉRATION MDS / AA sont nécessaires.

Critères d'exclusion:

• 1. Dysfonction hépatique sévère (ALT ou AST ≥ 3 × ULN); 2.La déménagement rénal de l'espèce (EGFR <30 ml / min / 1,73 m² ou les patients atteints d'une maladie rénale terminale); 3. Maladie cardiaque, y compris l'insuffisance cardiaque de la New York Heart Association (NYHA) ou plus, ou une arythmie sévère nécessitant un traitement, ou un infarctus du myocarde récent dans les 6 mois suivant la randomisation; 4.Patifiants à hypertension incontrôlée, avec hypertension contrôlée selon NCI CTCAE version 5.0 considérée comme ≤ grade 1 pour ce protocole; 5. Patients avec un clone PNH> 1%; 6.Patifiants prévoyant de devenir enceintes ou qui sont enceintes; 7. Des conditions sirurgicales ou cliniques qui peuvent modifier considérablement l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments (par exemple, gastrite, ulcères, antécédents de saignement gastro-intestinal ou rectal; antécédents de chirurgie gastro-intestinale majeure); 8. Patients portant des mutations géniques liées à l'échec de la moelle osseuse congénitale (homozygotes ou hétérozygotes, qu'ils soient pathogènes / bénins / probablement bénins / d'une signification incertaine).