Tratamiento de la anemia aplásica no severa dependiente de la transfusión con luspatercept: un estudio clínico prospectivo multicéntrico

Criterios de inclusión:

• 1.AGE> = 18 años; 2. Según las "Directrices chinas para el diagnóstico y tratamiento de la anemia aplásica (edición de 2022)", el paciente debe ser diagnosticado con anemia aplásica no severa dependiente de la transfusión (TD-NSAA) y cumplir con el requisito de hiperplasia eritroide en la aspiración ósea de la aspiración posterior a ILiac y/o el estiramiento esterio; 3. Si no se diagnostica recién diagnosticado con TD-NSAA, y hay medicamentos combinados de mantenimiento de enfermedades primarias, se deben cumplir las siguientes condiciones:

  1. El paciente no ha recibido y no considera el tratamiento con HSCT o ATG durante al menos los próximos seis meses;
  2. Si se mantiene la terapia inmunosupresora oral, el curso debe ser de al menos 6 meses y evaluarse como ineficaz;
  3. Si se mantiene la terapia de andrógenos, el curso debe ser al menos 3 meses y evaluarse como ineficaz;
  4. Si mantiene la terapia de eritropoyetina humana recombinante, el curso debe ser al menos 3 meses y evaluarse como ineficaz;
  5. Si mantiene la terapia del agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RA), la duración debe ser> = 6 meses con ineficacia confirmada, y se requiere un período de lavado de> = 1 mes antes de la inscripción al estudio;
  6. Si no se cumplen las duraciones de medicamentos de mantenimiento anteriores, se requiere un período de lavado de al menos 1 mes; 4.Serum Nivel de ferritina> = 1000 ng/ml; 5.com. Se requieren secuenciación de exoma entero y pruebas de secuenciación de próxima generación MDS/AA.

Criterios de exclusión:

• 1. Disfunción hepática grave (ALT o AST ≥ 3 × Uln); 2. Deterioro renal de SEVERE (EGFR <30 ml/min/1.73m² o pacientes con enfermedad renal en etapa terminal); 3. Enfermedad cardíaca, incluida la clase 3 de Nueva York (NYHA) Clase 3 o más de insuficiencia cardíaca, o arritmia severa que requiere tratamiento, o infarto de miocardio reciente dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización; 4. Pacientes con hipertensión no controlada, con hipertensión controlada de acuerdo con NCI CTCAE versión 5.0 considerada como ≤ Grado 1 para este protocolo; 5. Pacientes con un clon PNH> 1%; 6. Los pacientes que planean quedar embarazadas o que están embarazadas; 7. Condiciones quirúrgicas o clínicas que pueden alterar significativamente la absorción de fármacos, la distribución, el metabolismo o la excreción (por ejemplo, gastritis, úlceras, antecedentes de hemorragia gastrointestinal o rectal; antecedentes de una cirugía gastrointestinal principal); 8. Pacientes que transportan mutaciones génicas relacionadas con la falla de la médula ósea congénita (homocigoto o heterocigoto, independientemente de si son patógenos/benignos/probables benignas/de importancia incierta).