Лечение трансфузионной зависимой от невремнительной апластической анемии с Luspatercept: многоцентровое проспективное клиническое исследование

Критерии включения:

• 1.age> = 18 лет; 2. По словам «китайских рекомендаций по диагностике и лечению апластической анемии (издание 2022 года», пациенту должна быть диагностирована зависимая от трансфузионной апластической апластической анемии (TD-NSAA) и удовлетворить потребность эритроидной гиперплазии в акции костного мозга из-за позади илиака и/или Sternum, чем 15%; 3. Если не вновь диагностировано с TD-NSAA, и существуют объединенные препараты для поддержания первичного заболевания, необходимо выполнить следующие условия:

  1. Пациент не получал и не учитывает лечение HSCT или ATG, по крайней мере, в течение следующих шести месяцев;
  2. При поддержании пероральной иммуносупрессивной терапии курс должен быть не менее 6 месяцев и оцениваться как неэффективный;
  3. При поддержании андрогенной терапии курс должен быть не менее 3 месяцев и оцениваться как неэффективная;
  4. При поддержании рекомбинантной терапии эритропоэтиной человека, курс должен быть не менее 3 месяцев и оцениваться как неэффективная;
  5. При поддержании терапии агонистом рецептора тромбопоэяна (TPO-RA) продолжительность должна быть> = 6 месяцев с подтвержденной неэффективностью, и период вымывания> = 1 месяц требуется перед регистрацией исследования;
  6. Если вышеупомянутые продолжительность технического препарата не выполняются, требуется период вымывания не менее 1 месяца; 4. Уровень ферритина в сельском хозяйстве> = 1000 нг/мл; 5.complete ВСЕГО СЕЙСЕФЕЗАНИЯ EXOME и Тестирование секвенирования следующего поколения MDS/AA.

Критерии исключения:

• 1. Тяжелая печеночная дисфункция (ALT или AST ≥ 3 × ULN); 2. Почечная нарушение почек (EGFR <30 мл/мин/1,73 м² или пациенты с конечной стадией заболевания почек); 3. Болезнь кардиака, включая нью -йоркскую кардиологическую ассоциацию (NYHA) класса 3 или выше сердечной недостаточности, или тяжелая аритмия, требующая лечения, или недавний инфаркт миокарда в течение 6 месяцев после рандомизации; 4. Пациенты с неконтролируемой гипертонией, с контролируемой гипертонией в соответствии с NCI CTCAE версии 5.0, рассматриваемой как ≤ класс 1 для этого протокола; 5. Пациенты с клоном PNH> 1%; 6. Пациенты планируют забеременеть или беременны; 7. Хургические или клинические состояния, которые могут значительно изменить поглощение лекарств, распределение, метаболизм или экскрецию (например, гастрит, язвы, анамнез желудочно -кишечного или ректального кровотечения; история основной желудочно -кишечной хирургии); 8. Пациенты, несущие врожденные мутации генов, связанных с врожденным мозгом (гомозиготные или гетерозиготные, независимо от того, являются ли они патогенными/доброкачественными/вероятными доброкачественными/неопределенными значениями).