Behandeling van transfusie-afhankelijke niet-ernstige aplastische anemie met Luspatercept: een multicenter prospectieve klinische studie

Inclusiecriteria:

• 1.age> = 18 jaar; 2.According to the "Chinese Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Aplastic Anemia (2022 Edition)", the patient must be diagnosed with transfusion-dependent non-severe aplastic anemia (TD-NSAA) and meet the requirement of erythroid hyperplasia in bone marrow aspiration from the posterior iliac crest and/or sternum being more than 15%; 3. Als niet nieuw gediagnosticeerd is met TD-NSAA, en er zijn gecombineerde medicijnen voor het onderhoud van de primaire ziekten, moeten aan de volgende aandoeningen worden voldaan:

  1. De patiënt heeft de HSCT- of ATG -behandeling niet gedurende ten minste de komende zes maanden ontvangen en geen rekening houden met de ATG -behandeling;
  2. Bij het handhaven van orale immunosuppressieve therapie, moet de cursus ten minste 6 maanden zijn en als ineffectief worden beoordeeld;
  3. Bij het handhaven van androgeentherapie, moet de cursus ten minste 3 maanden zijn en als ineffectief worden beoordeeld;
  4. Als het handhaven van recombinante menselijke erytropoëtine -therapie, moet de cursus ten minste 3 maanden zijn en als ineffectief worden beoordeeld;
  5. Als het handhaven van trombopoietine-receptoragonist (TPO-RA) therapie, moet de duur> = 6 maanden zijn met bevestigde inefficiëntie, en een uitspoelingsperiode van> = 1 maand is vereist vóór de inschrijving van de studie;
  6. Als de bovenstaande duur van het onderhoudsmedicatie niet wordt voldaan, is een uitspoelingsperiode van ten minste 1 maand vereist; 4.Serum Ferritine -niveau> = 1000 ng/ml; 5.completeer hele exome sequencing en MDS/AA volgende generatie sequencing-testen zijn vereist.

Uitsluitingscriteria:

• 1. Ernstige leverdisfunctie (ALT of AST ≥ 3 × ULN); 2. Zorg dat nierstoornissen (EGFR <30 ml/min/1.73m² of patiënten met eindstadium nierziekte); 3. Kardiale ziekte, inclusief New York Heart Association (NYHA) Klasse 3 of hoger hartfalen, of ernstige aritmie die wordt behandeld, of recent myocardinfarct binnen 6 maanden na randomisatie; 4. Patiënten met ongecontroleerde hypertensie, met gecontroleerde hypertensie volgens NCI CTCAE versie 5.0 beschouwd als ≤ graad 1 voor dit protocol; 5.Patiënten met een PNH -kloon> 1%; 6. Patiënten die van plan zijn zwanger te worden of die zwanger zijn; 7. Chirurgische of klinische aandoeningen die de absorptie, verdeling, metabolisme of uitscheiding van de geneesmiddelen of uitscheiding aanzienlijk kunnen veranderen (bijv. Gastritis, zweren, geschiedenis van gastro -intestinale of rectale bloedingen; geschiedenis van belangrijke gastro -intestinale chirurgie); 8. Patiënten met aangeboren beenmergfalengerelateerde genmutaties (homozygoot of heterozygoot, ongeacht of ze pathogeen/goedaardig/waarschijnlijk goedaardig/van onzekere betekenis zijn).