依赖输血依赖性的非重生性贫血与Luspatercept的治疗：多中心前瞻性临床研究
该临床试验的目的是了解单独或与Deferasirox结合使用luspatercept可以促进依赖输血依赖性非重生性贫血的患者的造血功能，并评估这种治疗方法的安全性和功效。
它旨在回答的主要问题是：
Luspatercept和Deferasirox的联合疗法是否可以改善这些患者的血红蛋白水平。
参与者将根据血红蛋白反应每3至5周收到一次luspatercept，每1至3周进行一次全血数，并根据需要接受其他必要的评估。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Dijiong Wu, Ph.D.
- 电话号码：+86 13989463963
- 邮箱：wudijiong@zcmu.edu.cn
学习地点
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310000
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University
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接触：
- Hangping Ge
- 电话号码：+86 13738092542
- 邮箱：canthy1216@126.com
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
1.age> = 18年； 2.根据“中国性诊断和治疗性贫血的指南（2022 Edition）”，必须诊断出患者患有输血依赖性的非疾病性贫血（TD-NSAA），并满足骨骨髓中的骨骨髓质量增生的需求，或者满足cr骨的骨骨髓含量。 3.如果没有新诊断为TD-NSAA，并且有综合的原发性疾病维持药物，则必须满足以下疾病：
- 至少在接下来的六个月中，患者尚未收到，也没有考虑HSCT或ATG治疗；
- 如果维持口服免疫抑制疗法，则该课程必须至少6个月，并且评估为无效；
- 如果维持雄激素疗法，则该课程必须至少3个月，并且评估为无效；
- 如果维持重组人红细胞生成素疗法，则该课程必须至少3个月，并且评估为无效；
- 如果维持血小板蛋白受体激动剂（TPO-RA）治疗，则持续时间必须> = 6个月，并且确认的效率低下，并且在研究入学之前需要进行> = 1个月的冲洗时间。
- 如果未满足上述维护药物持续时间，则需要至少1个月的冲洗时间； 4.铁蛋白水平> = 1000 ng/ml; 5.com需要整个外显子组测序和MDS/AA下一代测序测试。
排除标准：
- 1。严重的肝功能障碍（ALT或AST≥3×ULN）； 2.肾脏损伤（EGFR <30 ml/min/1.73m² 或末期肾脏疾病的患者）； 3.心脏病，包括纽约心脏协会（NYHA）3级或更高的心力衰竭，或需要治疗的严重心律不齐，或在随机分组的6个月内最近的心肌梗死； 4.患有不受控制的高血压的患者，根据NCI CTCAE版本5.0的控制高血压，被认为是该协议的≤1级； 5. PNH克隆> 1％的患者； 6.计划怀孕或怀孕的人； 7.外科或临床状况可能会显着改变药物的吸收，分布，代谢或排泄（例如胃炎，溃疡，胃肠道或直肠出血史；重大胃肠道手术的史）； 8.携带先天性骨髓衰竭相关的基因突变的患者（纯合或杂合，无论它们是致病性/良性/可能具有不确定意义的良性/可能是不确定的）。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗组1
基本治疗方案 +单独的luspatercept
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建议的luspatercept的开始剂量为1.5 mg/kg，每3周一次施用（SC）。
至少3个治疗周期（9周）后，应评估治疗反应并调整剂量。
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实验性的：治疗组2
基本治疗方案 + luspatercept与Deferasirox结合
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建议的luspatercept的开始剂量为1.5 mg/kg，每3周一次施用（SC）。 至少3个治疗周期（9周）后，应评估治疗反应并调整剂量。 对于血小板计数<50×10⁹/L的患者： deferasirox剂量：8-10 mg/kg/day，口服。 对于血小板计数≥50×10⁹/L： deferasirox剂量：口服20 mg/kg/天。 如果血清铁蛋白降至500μg/l以下，则停止去脱脂。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血红蛋白
大体时间：基线（治疗前1个月），治疗阶段：12周（每周两次 / 2周，每周一次，每3周一次一次），中期治疗阶段：12周（每3周一次），随访期：48周（每12周一次）。
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轻度贫血：成年男性的血红蛋白水平<120 g/L，成年女性<110 g/L，但> 90 g/l。 中度贫血：60-90 g/L之间的血红蛋白水平。 严重的贫血：30-60 g/L之间的血红蛋白水平。 极度严重的贫血：血红蛋白水平<30 g/l。 |
基线（治疗前1个月），治疗阶段：12周（每周两次 / 2周，每周一次，每3周一次一次），中期治疗阶段：12周（每3周一次），随访期：48周（每12周一次）。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血小板
大体时间：基线（治疗前30天），治疗阶段：12周（每周在第1周，每周两次，在第3周，每3周一次一次），中期治疗阶段：12周（每3周一次）。
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基线（治疗前30天），治疗阶段：12周（每周在第1周，每周两次，在第3周，每3周一次一次），中期治疗阶段：12周（每3周一次）。
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铁蛋白
大体时间：基线（治疗前30天），治疗阶段：12周（每3周一次），中期阶段：12周（每3周一次）
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基线（治疗前30天），治疗阶段：12周（每3周一次），中期阶段：12周（每3周一次）
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无输血的患者比例≥8周和≥12周
大体时间：治疗阶段：12周（每周两次在第1周，每周一次一次，每3周一次），中期阶段：12周（每3周一次）
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治疗阶段：12周（每周两次在第1周，每周一次一次，每3周一次），中期阶段：12周（每3周一次）
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治疗的第12周和第24周的总回应率（ORR； CR + PR）
大体时间：第12周和第24周
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ORR：总体反应率（定义为达到完全反应[CR]或部分反应[PR]的患者比例）。
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第12周和第24周
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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