Behandling av transfusjonsavhengig ikke-aplastisk anemi med ikke-luspatercept: et prospektivt multisenters prospektiv klinisk studie

Inkluderingskriterier:

• 1.ADE> = 18 år; 2. I samsvar med de "kinesiske retningslinjene for diagnose og behandling av aplastisk anemi (2022 utgave)", må pasienten diagnostiseres med transfusjonsavhengig ikke-alvorlig aplastisk anemi (TD-NSAA) og oppfyller kravet til erythroid hyperplasia i beinmargs Aspirasjon fra posterior-ilia-ilia 3.Hvis ikke nylig diagnostisert med TD-NSAA, og det er kombinert medisiner for vedlikehold av primær sykdom, må følgende forhold være oppfylt:

  1. Pasienten har ikke mottatt og vurderer ikke HSCT- eller ATG -behandling i minst de neste seks månedene;
  2. Hvis du opprettholder oral immunsuppressiv terapi, må kurset være minst 6 måneder og vurdert som ineffektivt;
  3. Hvis du opprettholder androgenbehandling, må kurset være minst 3 måneder og vurderes som ineffektivt;
  4. Hvis du opprettholder rekombinant menneskelig erytropoietinbehandling, må kurset være minst 3 måneder og vurdert som ineffektivt;
  5. Hvis du opprettholder trombopoietinreseptoragonist (TPO-RA) terapi, må varigheten være> = 6 måneder med bekreftet ineffektivitet, og en utvaskingsperiode på> = 1 måned kreves før studiepåmelding;
  6. Hvis ikke vedlikeholdsmedisinsk varighet er oppfylt, er det nødvendig med en utvaskingsperiode på minst 1 måned; 4.Serum ferritinnivå> = 1000 ng/ml; 5.complete hele eksomsekvensering og MDS/AA Neste generasjons sekvenseringstesting er påkrevd.

Eksklusjonskriterier:

• 1. Alvorlig leverfunksjon (ALT eller AST ≥ 3 × ULN); 2. Se nyresvikt (EGFR <30 ml/min/1,73 m² eller pasienter med nyresykdom i sluttstadiet); 3. Cardiac sykdom, inkludert New York Heart Association (NYHA) klasse 3 eller høyere hjertesvikt, eller alvorlig arytmi som krever behandling, eller nylig hjerteinfarkt innen 6 måneder etter randomisering; 4. Pasienter med ukontrollert hypertensjon, med kontrollert hypertensjon i henhold til NCI CTCAE versjon 5.0 betraktet som ≤ klasse 1 for denne protokollen; 5. Pasienter med en PNH -klon> 1%; 6. Pasienter som planlegger å bli gravid eller som er gravide; 7. Surgiske eller kliniske tilstander som kan endre medikamentabsorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse betydelig (f.eks. Gastritt, magesår, historie med gastrointestinal eller rektal blødning; historie med større gastrointestinal kirurgi); 8. Pasienter som bærer medfødte benmargsfeilrelaterte genmutasjoner (homozygot eller heterozygot, uavhengig av om de er patogene/godartet/sannsynlig godhet/av usikker betydning).