A transzfúzió-függő nem súlyos aplasztikus vérszegénység kezelése Luspaterept-rel: Multicenter prospektív klinikai vizsgálat

Befogadási kritériumok:

• 1.Age> = 18 év; 2.A "Kínai iránymutatások az aplasztikus vérszegénység diagnosztizálására és kezelésére (2022 kiadás)", a betegnek diagnosztizálni kell transzfúzió-függő, nem súlyos aplasztikus vérszegénység (TD-NSAA), és a poszteristeriális iLiac és/vagy/vagy sztrájkoltok több mint 15%-a; 3.Ha nem újonnan diagnosztizálva a TD-NSAA-val, és vannak kombinált primer betegség-fenntartó gyógyszerek, akkor a következő feltételeket kell teljesíteni:

  1. A beteg nem kapott, és legalább a következő hat hónapban nem veszi figyelembe a HSCT vagy ATG kezelést;
  2. Az orális immunszuppresszív kezelés fenntartása esetén a kurzusnak legalább 6 hónapnak kell lennie, és hatástalannak kell lennie;
  3. Az androgénkezelés fenntartása esetén a kurzusnak legalább 3 hónapnak kell lennie, és hatástalannak kell lennie;
  4. Ha a rekombináns emberi eritropoietin -terápiát fenntartja, akkor a kurzusnak legalább 3 hónapnak kell lennie, és hatástalannak kell lennie;
  5. Ha a trombopoietin receptor agonista (TPO-RA) terápia fenntartása, akkor az időtartamnak> = 6 hónapnak kell lennie a megerősített hatékonysággal, és a vizsgálat beiratkozása előtt> = 1 hónapos kimosási periódusra van szükség;
  6. Ha a fenti karbantartási gyógyszerek időtartama nem teljesül, akkor legalább 1 hónapos kimosási periódusra van szükség; 4.Serum ferritin szint> = 1000 ng/ml; 5.complete a teljes exome szekvenálás és az MDS/AA következő generációs szekvenálási tesztelésre.

Kizárási kritériumok:

• 1. Súlyos máj diszfunkció (ALT vagy AST ≥ 3 × ULN); 2. Severe vese sérülése (EGFR <30 ml/perc/1,73m² vagy végstádiumú vesebetegségben szenvedő betegek); 3.A Cardiac Disease, beleértve a New York Heart Association (NYHA) 3. osztályát vagy magasabb szívelégtelenségét, vagy súlyos aritmia kezelést igényel, vagy a közelmúltbeli miokardiális infarktust a randomizációtól számított 6 hónapon belül; 4. Az ellenőrizetlen hipertóniával rendelkező betegek, az NCI CTCAE 5.0 verziója szerint szabályozott hipertóniával rendelkező betegek ≤ 1. fokozatúnak tekintik a protokollot; 5. PNH klónos betegek> 1%; 6. A terhességet tervező betegek, akik terhesek; 7. olyan szurzilikus vagy klinikai állapotok, amelyek jelentősen megváltoztathatják a gyógyszerek felszívódását, eloszlását, anyagcseréjét vagy kiválasztódását (például gyomorgyulladás, fekélyek, gyomor -bélrendszeri vagy végbél vérzés története; a nagy gyomor -bél műtéti történelem); (