Verensiirrosta riippuvan ei-seitsemän aplastisen anemian hoito Luspaterceptin kanssa: Monikeskusprospektiivinen kliininen tutkimus

Sisällyttämiskriteerit:

• 1.Age> = 18 vuotta; 2. "Aplastisen anemian (2022 painos) diagnoosin ja hoidon kiinalaisten ohjeiden mukaan potilaalle on diagnosoitava verensiirrosta riippuvainen, ei-vakava aplastinen anemia (TD-NSAA) ja täytettävä Erytroid-hyperplasian vaatimus luuyytimestä, joka on enemmän kuin 15-prosenttia; 3.Jos ei äskettäin diagnosoitu TD-NSAA: lla, ja on olemassa yhdistettyjä taudin ylläpitolääkkeitä, seuraavat olosuhteet on täytettävä:

  1. Potilas ei ole saanut eikä harkitse HSCT- tai ATG -hoitoa vähintään seuraavan kuuden kuukauden ajan;
  2. Jos oraalisen immunosuppressiivisen hoidon ylläpitäminen, kurssin on oltava vähintään 6 kuukautta ja arvioitava tehottomaksi;
  3. Jos ylläpidetään androgeeniterapiaa, kurssin on oltava vähintään 3 kuukautta ja arvioitava tehottomaksi;
  4. Jos ylläpitää ihmisen rekombinantti -erytropoietiinihoitoa, kurssin on oltava vähintään 3 kuukautta ja arvioitava tehottomaksi;
  5. Jos trombopoietiinireseptoriagonistien (TPO-RA) hoidon ylläpitäminen, keston on oltava> = 6 kuukautta vahvistetulla tehottomuudella ja tarvitaan> = yhden kuukauden pesujakso ennen tutkimuksen ilmoittautumista;
  6. Jos yllä olevat huoltolääkkeet eivät täyty, vaaditaan vähintään yhden kuukauden pesujakso; 4.Serum ferritiinitaso> = 1000 ng/ml; 5.com Vaaditaan koko Exome-sekvensointi ja MDS/AA: n seuraavan sukupolven sekvensointitestaus.

Poissulkemiskriteerit:

• 1. Vakava maksan toimintahäiriö (ALT tai AST ≥ 3 x uln); 2. Munuaisten vajaatoiminta (EGFR <30 ml/min/1,73 m² tai potilaat, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus); 3.Kartitauti, mukaan lukien New York Heart Association (NYHA) luokka 3 tai korkeampi sydämen vajaatoiminta tai hoitoa vaativa vakava rytmihäiriö tai viimeaikainen sydäninfarkti 6 kuukauden kuluessa satunnaistamisesta; 4. potilaalla, joilla on hallitsematon verenpaine, hallittu verenpaine NCI CTCAE -version 5.0 mukaisesti, joita pidetään tämän protokollan ≤ asteena 1; 5. PNH -klooni, jonka PNH -klooni on> 1%; 6.Paihaajat, jotka suunnittelevat raskaaksi tai jotka ovat raskaana; 7. kirurgiset tai kliiniset olosuhteet, jotka voivat merkittävästi muuttaa lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä (esim. Gastriitti, haavaumat, maha -suolikanavan historia tai peräsuolen verenvuoto; suuren maha -suolikanavan leikkauksen historia); 8. Pohjapotilaat, jotka kantavat synnynnäisiä luuydinhäiriöihin liittyviä geenimutaatioita (homotsygoottisia tai heterotsygoottisia, riippumatta siitä, ovatko ne patogeenisiä/hyvänlaatuisia/todennäköisiä hyvänlaatuisia/epävarman merkityksen).