Tratamento de anemia applásica não-grave dependente de transfusão com Luspatercept: um estudo clínico prospectivo multicêntrico
O objetivo deste ensaio clínico é saber se a luspatercept sozinha ou em combinação com o Deferasirox pode promover a função hematopoiética em pacientes com anemia applástica não grave dependente de transfusão, bem como avaliar a segurança e a eficácia dessa abordagem de tratamento.
As principais perguntas que ele pretende responder é:
Se a terapia combinada de Luspatercept e Deferasirox pode melhorar os níveis de hemoglobina nesses pacientes.
Os participantes receberão Luspatercept a cada 3 a 5 semanas com base na resposta da hemoglobina, passarão por contagens sanguíneas completas a cada 1 a 3 semanas e receberão outras avaliações necessárias conforme necessário.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Dijiong Wu, Ph.D.
- Número de telefone: +86 13989463963
- E-mail: wudijiong@zcmu.edu.cn
Locais de estudo
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University
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Contato:
- Hangping Ge
- Número de telefone: +86 13738092542
- E-mail: canthy1216@126.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
1.age> = 18 anos; 2.Deando as "Diretrizes chinesas para o diagnóstico e tratamento da anemia aplástica (edição 2022)", o paciente deve ser diagnosticado com anemia aplástica não grave dependente de transfusão (TD-NSAA) e atender à exigência de hiperrata e hiperóia óssea ou a aspiração da aperência óssea do ilhas; 3.Se não diagnosticado recentemente com TD-NSAA, e existem medicamentos combinados de manutenção de doenças primárias, as seguintes condições devem ser atendidas:
- O paciente não recebeu e não considera o tratamento HSCT ou ATG pelo menos nos próximos seis meses;
- Se a manutenção da terapia imunossupressora oral, o curso deve ser de pelo menos 6 meses e avaliado como ineficaz;
- Se a manutenção da terapia com androgênio, o curso deve ser de pelo menos 3 meses e avaliado como ineficaz;
- Se a manutenção da terapia com eritropoietina humana recombinante, o curso deve ser de pelo menos 3 meses e avaliado como ineficaz;
- Se a manutenção da terapia com agonista do receptor de trombopoietina (TPO-RA), a duração deve ser> = 6 meses com ineficácia confirmada, e um período de lavagem de> = 1 mês é necessário antes da inscrição no estudo;
- Se as durações de medicamentos de manutenção acima não forem atendidas, será necessário um período de lavagem de pelo menos 1 mês; 4. Nível de ferritina de serum> = 1000 ng/ml; 5.com São necessários testes de sequenciamento de Exoma inteiro e MDS/AA de próxima geração.
Critérios de exclusão:
- 1. Disfunção hepática grave (ALT ou AST ≥ 3 × ULN); 2. Severe Renal dedução (EGFR <30 ml/min/1,73m² ou pacientes com doença renal em estágio terminal); 3. Doença do cardíaco, incluindo insuficiência cardíaca da Classe 3 da Classe 3 ou superior da Associação de Coração de Nova York (NYHA, ou arritmia grave que requer tratamento, ou recente infarto do miocárdio dentro de 6 meses após a randomização; 4.Pacientes com hipertensão não controlada, com hipertensão controlada de acordo com o NCI CTCAE versão 5.0 considerado ≤ grau 1 para este protocolo; 5. pacientes com um clone PNH> 1%; 6. pacientes que planejam engravidar ou que estão grávidas; 7. Condições cirúrgicas ou clínicas que podem alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de medicamentos (por exemplo, gastrite, úlceras, histórico de sangramento gastrointestinal ou retal; história da grande cirurgia gastrointestinal); 8. Pacientes com mutações genéticas relacionadas à insuficiência óssea congênita (homozigotas ou heterozigotas, independentemente de serem patogênicas/benignas/provavelmente benignas/de significância incerta).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de tratamento1
Regime de tratamento básico + Luspatercept sozinho
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A dose inicial recomendada de Luspatercept é de 1,5 mg/kg administrada por subcutânea (SC) uma vez a cada 3 semanas.
A resposta ao tratamento deve ser avaliada e a dose ajustada após pelo menos 3 ciclos de tratamento (9 semanas).
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Experimental: Grupo de tratamento2
regime de tratamento básico + luspatercept combinar -se com o deferasirox
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A dose inicial recomendada de Luspatercept é de 1,5 mg/kg administrada por subcutânea (SC) uma vez a cada 3 semanas. A resposta ao tratamento deve ser avaliada e a dose ajustada após pelo menos 3 ciclos de tratamento (9 semanas). Para paciente com contagem de plaquetas <50 × 10⁹/L: Dosagem Deferasirox: 8-10 mg/kg/dia, por via oral. Para contagens de plaquetas ≥ 50 × 10⁹/L: Dosagem Deferasirox: 20 mg/kg/dia, por via oral. Interrompa o adivinho se a ferritina sérica cair abaixo de 500 μg/L. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Hemoglobina
Prazo: Base (1 mês antes do tratamento), fase de tratamento: 12 semanas (duas vezes por semana nas semanas 1/2, uma vez por semana na semana 3, uma vez a cada 3 semanas), fase intermediária do tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas), período de acompanhamento: 48 semanas (uma vez a cada 12 semanas).
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Anemia leve: definida como um nível de hemoglobina <120 g/L em homens adultos ou <110 g/L em mulheres adultas, mas> 90 g/L. Anemia moderada: nível de hemoglobina entre 60-90 g/L. Anemia grave: nível de hemoglobina entre 30-60 g/L. Anemia extremamente grave: nível de hemoglobina <30 g/L. |
Base (1 mês antes do tratamento), fase de tratamento: 12 semanas (duas vezes por semana nas semanas 1/2, uma vez por semana na semana 3, uma vez a cada 3 semanas), fase intermediária do tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas), período de acompanhamento: 48 semanas (uma vez a cada 12 semanas).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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plaquetas
Prazo: Brasil (30 dias antes do tratamento), fase de tratamento: 12 semanas (duas vezes por semana nas semanas 1/2, uma vez por semana na semana 3, uma vez a cada 3 semanas), fase intermediária do tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas).
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Brasil (30 dias antes do tratamento), fase de tratamento: 12 semanas (duas vezes por semana nas semanas 1/2, uma vez por semana na semana 3, uma vez a cada 3 semanas), fase intermediária do tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas).
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Ferritina
Prazo: Brasil (30 dias antes do tratamento), fase de tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas), fase intermediária do tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas)
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Brasil (30 dias antes do tratamento), fase de tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas), fase intermediária do tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas)
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Proporção de pacientes livres de transfusão por ≥8 semanas e ≥12 semanas
Prazo: Fase de tratamento: 12 semanas (duas vezes por semana nas semanas 1/2, uma vez por semana na semana 3, uma vez a cada 3 semanas), fase intermediária do tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas)
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Fase de tratamento: 12 semanas (duas vezes por semana nas semanas 1/2, uma vez por semana na semana 3, uma vez a cada 3 semanas), fase intermediária do tratamento: 12 semanas (uma vez a cada 3 semanas)
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Taxa de resposta geral (ORR; CR + PR) na semana 12 e na semana 24 do tratamento
Prazo: Semana 12 e semana 24
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ORR: Taxa geral de resposta (definida como a proporção de pacientes que obtêm resposta completa [CR] ou resposta parcial [PR]).
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Semana 12 e semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Hematínica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes quelantes de ferro
- Deferasirox
- Luspatercept
- Fragmentos da imunoglobulina FC
Outros números de identificação do estudo
- 2025-KLS-046-02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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