Behandlung der transfusionsabhängigen nicht-prüchlichen aplastischen Anämie mit LUSPATERAPT: Eine multizentrische prospektive klinische Studie

Einschlusskriterien:

• 1.age> = 18 Jahre; 2. Nach den "chinesischen Richtlinien für die Diagnose und Behandlung von aplastischer Anämie (2022 Ausgabe)" muss der Patient mit transfusionsabhängigen nicht-severe-aplastischen Anämie (TD-NSAA) diagnostiziert werden und die Erfordernis der Erythroidhyperplasie in Knochenmarrow-Aspiration von der posterioren Iliac-Crest und/oder Sternum, die mehr als 15%aus der posterioren Iliakie und/oder Sternum mehr als 15%aus dem posterioren Iliac-Crest und/oder-oder Sternum, als er aus dem posterioren Iliac-Crest-Iliac und/oder erfüllt, erfüllen. 3.Wenn nicht neu mit TD-NSAA diagnostiziert wird und es kombinierte Medikamente zur Erhaltung von Krankheiten gibt, müssen die folgenden Erkrankungen erfüllt sein:

  1. Der Patient hat die HSCT- oder ATG -Behandlung für mindestens sechs Monate nicht erhalten und berücksichtigt nicht.
  2. Bei der Aufrechterhaltung der oralen immunsuppressiven Therapie muss der Verlauf mindestens 6 Monate betragen und als unwirksam bewertet werden.
  3. Bei der Aufrechterhaltung der Androgentherapie muss der Kurs mindestens 3 Monate betragen und als unwirksam bewertet werden.
  4. Bei der Aufrechterhaltung der rekombinanten Erythropoietin -Therapie muss der Kurs mindestens 3 Monate betragen und als unwirksam bewertet werden.
  5. Wenn die Thrombopoietinrezeptor-Agonist-Therapie (TPO-RA) -Therapie aufrechterhalten wird, muss die Dauer> = 6 Monate mit bestätigter Ineffizität betragen und eine Auswaschzeit von> = 1 Monat vor der Studienaufnahme erforderlich ist.
  6. Wenn die oben genannten Wartungsmedikamente nicht erfüllt sind, ist eine Auswaschzeit von mindestens 1 Monat erforderlich; 4.Serum Ferritinspiegel> = 1000 ng/ml; 5.Competenz der gesamten Exomsequenzierung und MDS/AA-Sequenzierungstests der nächsten Generation sind erforderlich.

Ausschlusskriterien:

• 1. schwere Leberfunktionsstörung (ALT oder AST ≥ 3 × ULN); 2. Severe Nierenbeeinträchtigung (EGFR <30 ml/min/1,73 m² oder Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium); 3. Kardiale Erkrankung, einschließlich einer Herzinsuffizienz der New York Heart Association (NYHA) oder einer höheren Herzinsuffizienz oder einer schweren Arrhythmie, die innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung behandelt werden muss, oder einen jüngsten Myokardinfarkt; 4. Patienten mit unkontrollierter Hypertonie mit kontrollierter Hypertonie gemäß NCI CTCAE Version 5.0 als ≤ Grad 1 für dieses Protokoll; 5. Patienten mit einem PNH -Klon> 1%; 6. Patienten, die planen, schwanger zu werden oder die schwanger sind; 7.Surgische oder klinische Erkrankungen, die die Arzneimittelabsorption, -verteilung, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung signifikant verändern können (z. B. Gastritis, Geschwüre, Vorgeschichte von Magen -Darm- oder Rektalblutungen; Anamnese der schweren Magen -Darm -Operation); 8. Patienten, die angeborene Knochenmarkversagensmutationen tragen (homozygot oder heterozygot, unabhängig davon, ob sie pathogen/gutartig/wahrscheinlich gutartig/von unsicherer Bedeutung sind).