Leczenie zależnej od transfuzji nieokrzestrującej niedokrwistości aplastycznej za pomocą Luspatercept: wieloośrodkowe prospektywne badanie kliniczne

Kryteria włączenia:

• 1.age> = 18 lat; 2. Według „chińskich wytycznych dotyczących diagnozy i leczenia niedokrwistości aplastycznej (edycja 2022)”, należy zdiagnozować pacjenta z zależną od transfuzji niedokrwistość nieszczemowa (TD-NSAA) i spełniać wymaganie hiperplazji erytrydowej w przerostu erytrydu; 3. Jeśli nie zdiagnozowano nowo zdiagnozowanego TD-NSAA, i istnieją połączone leki podtrzymujące pierwotną chorobę, należy spełnić następujące warunki:

  1. Pacjent nie otrzymał i nie rozważa leczenia HSCT lub ATG przez co najmniej następne sześć miesięcy;
  2. W przypadku utrzymania doustnej terapii immunosupresyjnej, kurs musi być co najmniej 6 miesięcy i oceniony jako nieskuteczny;
  3. W przypadku utrzymania terapii androgenowej kurs musi być co najmniej 3 miesiące i oceniany jako nieskuteczny;
  4. Jeśli utrzymanie rekombinowanej terapii erytropoetyny ludzkiej, kurs musi być co najmniej 3 miesiące i oceniany jako nieskuteczny;
  5. Jeżeli utrzymanie agonisty receptora trombopoetyny (TPO-RA) czas trwania musi wynosić> = 6 miesięcy z potwierdzoną nieefektywnością, a przed zapisaniem się do badania wymagany jest okres wymywania> = 1 miesiąc;
  6. Jeśli powyższe czas trwania leków konserwacyjnych nie jest spełniony, wymagany jest okres wymywania wynoszący co najmniej 1 miesiąc; 4. poziom ferrytyny Serum> = 1000 ng/ml; 5.com Wymagane są całe sekwencjonowanie całego egzomu i MDS/AA nowej generacji testy sekwencjonowania nowej generacji.

Kryteria wykluczenia:

• 1. Ciężka dysfunkcja wątroby (ALT lub AST ≥ 3 × ULN); 2. Uderzenie nerki (EGFR <30 ml/min/1,73 m² lub pacjenci z końcową chorobą nerek); 3. Choroba partyjna, w tym New York Heart Association (NYHA) Klasa 3 lub wyższa niewydolność serca lub ciężka arytmia wymagająca leczenia lub niedawny zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy od randomizacji; 4. pacjentów z niekontrolowanym nadciśnieniem, z kontrolowanym nadciśnieniem tętniczym zgodnie z NCI CTCAE w wersji 5.0 uważanej za ≤ klasa 1 dla tego protokołu; 5. pacjentów z klonem PNH> 1%; 6. pacjentów planujących zajść w ciążę lub którzy są w ciąży; 7. Stany chirurgiczne lub kliniczne, które mogą znacząco zmienić wchłanianie leków, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie (np. Zapalenie żołądka, wrzody, historia krwawienia przewodu pokarmowego lub odbytnicy; historia poważnej operacji przewodu pokarmowego); 8. pacjentów przewożących wrodzone mutacje genowe związane z niewydolnością szpiku kostnego (homozygotyczne lub heterozygotyczne, niezależnie od tego, czy są patogenne/łagodne/prawdopodobnie łagodne/o niepewnym znaczeniu).