Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badania SMA dla dorosłych i centrum kliniczne (REACH)

9 maja 2025 zaktualizowane przez: Chiara Marini Bettolo, Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Dorosły zasięg SMA: Rozwój i wdrożenie znormalizowanego zestawu danych i badań badań gromadzenia danych w populacji SMA dla dorosłych w Wielkiej Brytanii

Dorosła SMA Reach to badanie gromadzenia danych mających na celu lepsze zrozumienie wpływu standardów opieki i nowych metod leczenia na naturalną historię zaniku mięśni kręgosłupa (SMA). To badanie jest sponsorowane przez Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust. Dorosły zasięg SMA jest finansowany przez Biogen i Roche.

Obecnie w Wielkiej Brytanii dostępne są trzy leki narkotykowe: Zolgensma, Nusinersen i Risdiplam. Zolgensma jest jedynym zatwierdzonym lekiem - Nusinersen i Risdiplam są obecnie dostępne w ramach umów zarządzanych dostępu (MAA).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zanik mięśni kręgosłupa (SMA) jest genetyczną chorobą neuronu ruchowego o szerokim spektrum nasilenia, dotykającej zarówno niemowlęta, jak i dorosłych. Postępy w leczeniu, w tym Nusinersen (Spinraza), onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma) i Risdiplam (EVRYSDI), znacznie poprawił wyniki pacjentów, podkreślając potrzebę silniejszych sieci klinicznych w celu monitorowania długoterminowych skutków tych terapii.

Badanie dorosłych SMA Reass opiera się na sukcesie SMA Reach UK, co odegrało kluczową rolę w gromadzeniu historii naturalnej i danych leczenia pacjentów z SMA pediatrycznym. Badanie korzysta z współpracy z TREAD-NMD, brytyjskim rejestrem pacjentów SMA i ISMAC, dostosowując się do międzynarodowych wysiłków na rzecz zharmonizowania gromadzenia danych SMA. Wykorzystując doświadczenie Newcastle University w zakresie globalnych inicjatyw SMA, dorosły SMA Reach ma na celu poprawę opieki nad pacjentem, informowanie o podejmowaniu decyzji klinicznych i przyczynienie się do przyszłych badań SMA.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

600

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Nicholas Davies
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401214242000
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS10 5NB
        • Rekrutacyjny
        • North Bristol NHS Trust
        • Główny śledczy:
          • Andria Merrison
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401179505050
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Rekrutacyjny
        • Cambridge University Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401223805000
        • Główny śledczy:
          • Charlotte Brierley
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Rekrutacyjny
        • Cardiff and Vale University Health Board
        • Główny śledczy:
          • Hayley Davis
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0XH
        • Rekrutacyjny
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401412012466
        • Główny śledczy:
          • Maria E Farrugia
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, BD9 6RJ
        • Rekrutacyjny
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401274 542200
        • Główny śledczy:
          • Priya Shanmugarajah
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7LJ
        • Rekrutacyjny
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401515253611
        • Główny śledczy:
          • Charlotte Dougan
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Rekrutacyjny
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Fiona Norwood
        • Główny śledczy:
          • Laura Zambreanu
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Rekrutacyjny
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Matt Parton
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Rekrutacyjny
        • St George's University NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Clare Galtrey
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Rekrutacyjny
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Prof Chiara Marini Bettolo, MD, PhD
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • Rekrutacyjny
        • Nottingham University Hospitals Trust
        • Główny śledczy:
          • Saam Sedehizadeh
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401159691169
      • Oswestry, Zjednoczone Królestwo, SY10 7AG
        • Rekrutacyjny
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Tracey Willis
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401691404000
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • Oxford University Hospitals Trust
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4403003047777
        • Główny śledczy:
          • Stefen Brady
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Rekrutacyjny
        • The Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • James Lilleker
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401617897373
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Channa Hewamadduma
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401142711900
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Annamaria Kiss-csenki
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4403330143694
      • Swansea, Zjednoczone Królestwo, SA6 6NL
        • Rekrutacyjny
        • South West Wales Neuromuscular Service in Swansea
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +4401792545753
        • Główny śledczy:
          • Richard Walters

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z SMA zgłosi się na ochotnika do udziału w tym badaniu. Badanie będzie reklamowane za pomocą klinik chorób nerwowo -mięśniowych, strony internetowej rejestru, organizacji pacjentów i konferencji w Wielkiej Brytanii i Irlandii.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek ≥16 lat (kiedy pacjenci rozpoczną proces przejściowy do dorosłości)
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza SMA 5q
  • Podpisano świadomą zgodę na udział w badaniu

Kryteria wykluczenia:

  • Non-5Q SMA
  • Brak potwierdzenia genetycznego
  • <16 lat
  • Nie ma podpisanej świadomej zgody lub zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy z kręgosłupem
Uczestnicy w wieku powyżej 16 lat z genetycznie potwierdzającą diagnozę SMA 5q.
Lek: Risdiplam
Risdiplam
Inne nazwy:
  • Evrysdi
Lek: Nusinersen Produkt do wstrzykiwań
Nusinersen
Inne nazwy:
  • Spinraza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) Kamienie milowe
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania
Ocena kamieni milowych WHO jest sześciopunktową listą kontrolną, która dychotomicznie ocenia, czy dziecko może siedzieć niezależnie, pełzać, stać z/bez wsparcia i chodzić z/bez wsparcia. Jest stosowany w populacji SMA dla dorosłych i w tym badaniu do kategoryzacji osób jako „nie-siterów”, „opiekunów” lub „spacerowiczów”. Oceniane są zmiany tego wyniku (strata lub wzrost funkcji) i utrzymanie wyniku od wartości wyjściowej podczas trwania leczenia.
Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania
Zmieniony moduł kończyny górnej (RULM)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania
RELM jest zaprojektowany do przechwytywania funkcji kończyny górnej i składa się z 19 pozycji i jest oceniany z 37 punktów (wyższe wyniki wskazujące na lepszą funkcję).
Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania
6 -minutowy test spaceru (6MWT)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania
6MWT, który mierzy odległość, którą pacjent jest w stanie przejść w ciągu 6 minut, jest stosowany tylko dla dorosłych pacjentów z SMA w tym badaniu.
Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania
Rozszerzona funkcjonalna skala silnika Hammersmith (HFMSE)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania
HFMSE składa się z 33 pozycji, z maksymalnie 66 punktami (wyższe wyniki wskazujące na lepszą funkcję).
Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania
Skala klasyfikacji EGEN 2 (EK2)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania
EK2 jest funkcjonalną skalą, która zawiera 17 przedmiotów dla ośmiu kategorii dziennego życia (użycie wózków inwalidzkich, transfery wózków inwalidzkich, mobilność bagażnika, jedzenie, połykanie, oddychanie, kaszel, zmęczenie). Każda pozycja jest oceniana od 0 do 3 za maksymalnie 51 punktów (wyższe wyniki wskazujące na gorszą funkcję).
Linia wyjściowa (podczas inicjacji leczenia) i 6 miesięcznie poprzez zakończenie badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Współpracownicy

Biogen
Newcastle University
Roche Products Limited
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre

Śledczy

  • Główny śledczy: Prof Chiara Marini-Bettolo, MD, PhD, Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 maja 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 9832

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Risdiplam

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj