Исследования взрослых SMA и клинический центр (REACH)
9 мая 2025 г. обновлено: Chiara Marini Bettolo, Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Взрослый SMA Reach: Разработка и реализация стандартизированного исследования данных и исследования сбора данных в британской популяции SMA для взрослых
Adult SMA Reach - это исследование сбора данных, направленное на то, чтобы лучше понять влияние стандартов ухода и новых методов лечения на естественную историю мышечной атрофии позвоночника (SMA). Это исследование спонсируется Newcastle On Tyne Hospitals NHS Foundation Trust. Взрослый SMA Reach финансируется Biogen и Roche.
В настоящее время в Великобритании доступно три лекарственных средства: Zolgensma, Nusinersen и Risdiplam. Zolgensma является единственным утвержденным препаратом - Nusinersen и Risdiplam в настоящее время доступны в рамках соглашений о управляемом доступе (MAA).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Спинальная мышечная атрофия (SMA) представляет собой генетическое заболевание моторных нейронов с широким спектром тяжести, затрагивающая как младенцев, так и взрослых. Достижения в области лечения, в том числе Nusinersen (Spinraza), онсамноген Abeparvovec (Zolgensma) и Risdiplam (Evrysdi), значительно улучшили результаты пациентов, подчеркивая необходимость в более сильных клинических сетях для мониторинга долгосрочных последствий этих терапий.
Исследование взрослого SMA Reach основано на успехе SMA Reach UK, который сыграл важную роль в сборе данных о естественной истории и лечении для пациентов с педиатрическими SMA. Исследование извлекает выгоду из сотрудничества с Treat-NMD, Великобритании SMA-реестра пациентов и ISMAC, согласованного с международными усилиями по согласованию сбора данных SMA. Используя опыт работы в Университете Ньюкасла в глобальных инициативах SMA, взрослый SMA достигает повышения ухода за пациентами, информирования о принятии клинических решений и внесения вклад в будущие исследования SMA.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
600
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Adult SMA REACH Team
- Номер телефона: +4401912418610
- Электронная почта: nuth.adultsmareach@nhs.net
Места учебы
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2GW
- Рекрутинг
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Главный следователь:
- Nicholas Davies
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401214242000
-
Bristol, Соединенное Королевство, BS10 5NB
- Рекрутинг
- North Bristol NHS Trust
-
Главный следователь:
- Andria Merrison
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401179505050
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- Рекрутинг
- Cambridge University Hospitals Nhs Foundation Trust
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401223805000
-
Главный следователь:
- Charlotte Brierley
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Рекрутинг
- Cardiff and Vale University Health Board
-
Главный следователь:
- Hayley Davis
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0XH
- Рекрутинг
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401412012466
-
Главный следователь:
- Maria E Farrugia
-
Leeds, Соединенное Королевство, BD9 6RJ
- Рекрутинг
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401274 542200
-
Главный следователь:
- Priya Shanmugarajah
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7LJ
- Рекрутинг
- The Walton Centre NHS Foundation Trust
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401515253611
-
Главный следователь:
- Charlotte Dougan
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Рекрутинг
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Главный следователь:
- Fiona Norwood
-
Главный следователь:
- Laura Zambreanu
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
- Рекрутинг
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Главный следователь:
- Matt Parton
-
London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
- Рекрутинг
- St George's University NHS Foundation Trust
-
Главный следователь:
- Clare Galtrey
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
- Рекрутинг
- Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
-
Контакт:
- Электронная почта: nuth.adultsmareach@nhs.net
-
Главный следователь:
- Prof Chiara Marini Bettolo, MD, PhD
-
Nottingham, Соединенное Королевство, NG5 1PB
- Рекрутинг
- Nottingham University Hospitals Trust
-
Главный следователь:
- Saam Sedehizadeh
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401159691169
-
Oswestry, Соединенное Королевство, SY10 7AG
- Рекрутинг
- The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
-
Главный следователь:
- Tracey Willis
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401691404000
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Рекрутинг
- Oxford University Hospitals Trust
-
Контакт:
- Номер телефона: +4403003047777
-
Главный следователь:
- Stefen Brady
-
Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Рекрутинг
- The Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
Главный следователь:
- James Lilleker
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401617897373
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
- Рекрутинг
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Главный следователь:
- Channa Hewamadduma
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401142711900
-
Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
- Рекрутинг
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
Главный следователь:
- Annamaria Kiss-csenki
-
Контакт:
- Номер телефона: +4403330143694
-
Swansea, Соединенное Королевство, SA6 6NL
- Рекрутинг
- South West Wales Neuromuscular Service in Swansea
-
Контакт:
- Номер телефона: +4401792545753
-
Главный следователь:
- Richard Walters
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники с SMA будут добровольно участвовать в этом исследовании.
Исследование будет рекламироваться через клиники нервно -мышечных заболеваний, веб -сайт реестра, организации пациентов и конференции по всей Великобритании и Ирландии.
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥16 лет (когда пациенты начнут процесс перехода к взрослой жизни)
- Генетически подтвержденный диагноз 5q SMA
- Подписано информированное согласие на участие в исследовании
Критерии исключения:
- Не 5Q SMA
- Нет генетического подтверждения
- <16 лет
- Нет подписанного информированного согласия или снятого согласия
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Участники со спинной мышечной атрофией
Участники старше 16 лет с генетически подтвержденным диагнозом 5Q SMA.
|
Рисдиплам
Другие имена:
Нусинерсен
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) Моторные вехи
Временное ограничение: Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
Оценка Motor Mitorse Who-это контрольный список из шести элементов, который дихотомически оценивает, может ли ребенок сидеть независимо, ползать, стоять с/без поддержки и ходить с/без поддержки.
Он используется в популяции взрослых SMA и в этом исследовании, чтобы классифицировать людей как «не-ситтеров», «ситтеров» или «ходоков».
Оцениваются изменения в этой оценке (потеря или усиление по функции) и поддержание баллов от базовой линии на протяжении всей продолжительности лечения.
|
Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
|
Пересмотренный модуль верхней конечности (rulm)
Временное ограничение: Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
Рулм предназначен для захвата функции верхней конечности и состоит из 19 элементов и набрал из 37 очков (более высокие оценки, указывающие на лучшую функцию).
|
Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
|
6 -минутный тест на прогулку (6 МВт)
Временное ограничение: Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
6 МВт, которая измеряет расстояние, которое пациент может ходить в течение 6 минут, используется только для амбулаторных взрослых пациентов SMA в этом исследовании.
|
Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
|
Функциональная моторная шкала Hammersmith расширен (HFMSE)
Временное ограничение: Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
HFMSE состоит из 33 пунктов, максимум 66 баллов (более высокие оценки, указывающие на лучшую функцию).
|
Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
|
Шкала EGEN Classification 2 (EK2)
Временное ограничение: Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
EK2-это функциональная шкала, которая включает в себя 17 предметов для восьми категорий повседневной жизни (использование инвалидной коляски, трансферные коляски, подвижность ствола, еда, глотание, дыхание, кашель, усталость).
Каждый элемент оценивается от 0 до 3 для максимум 51 балла (более высокие оценки указывают на худшую функцию).
|
Базовый уровень (при начале лечения) и 6 ежемесячно за счет завершения исследования
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Prof Chiara Marini-Bettolo, MD, PhD, Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 июля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 апреля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 апреля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 апреля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 мая 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 мая 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 мая 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 мая 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Атрофия
- Мышечная атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
- Физиологические эффекты лекарств
- Агенты периферической нервной системы
- Нервно-мышечные агенты
- Рисдиплам
Другие идентификационные номера исследования
- 9832
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .