Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dospělý výzkum SMA a klinické centrum (REACH)

9. května 2025 aktualizováno: Chiara Marini Bettolo, Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Dosah dospělých SMA Reach: Vývoj a implementace standardizovaného souboru dat a výzkumu sběru dat v britské populaci dospělých SMA

Dosah Adult SMA Reach je studie sběru dat, jejímž cílem je lépe porozumět dopadu standardů péče a nových léčebných postupů na přirozenou historii míchy svalové atrofie (SMA). Tuto studii sponzoruje Newcastle na Tyne Hospitals NHS Foundation Trust. Dosah dospělých SMA je financován Biogen a Roche.

V současné době jsou pro SMA ve Velké Británii k dispozici tři léčby pro SMA: Zolgensma, Nusinersen a RisdiPlam. Zolgensma je jediným schváleným lékem - Nusinersen a RisdiPlam jsou v současné době k dispozici v rámci spravovaných přístupových dohod (MAA).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Spinální svalová atrofie (SMA) je onemocnění genetického motorického neuronu s širokým spektrem závažnosti, které postihuje kojence i dospělé. Pokroky v léčbě, včetně Nusinersen (SpinRAZA), OnaSemnogene Abeparvovec (Zolgensma) a Risdiplam (Evrysdi), výrazně zlepšily výsledky pacienta, což zdůraznilo potřebu silnějších klinických sítí pro sledování dlouhodobých účinků těchto terapií.

Studie AGRACE SMA ADGAL STUDE staví na úspěchu SMA Reach UK, který byl nápomocný při shromažďování přirozené historie a údajů o léčbě u pediatrických pacientů s SMA. Studie těží ze spolupráce s léčbou NMD, britským registrem SMA a ISMAC, která se vyrovnává s mezinárodním úsilím o harmonizaci sběru dat SMA. Tím, že dospělý SMA Reach využívá zkušenosti s využitím Newcastle University v globálních iniciativách SMA, je zvýšit péči o pacienty, informovat klinické rozhodování a přispět k budoucímu výzkumu SMA.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

600

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • Nábor
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas Davies
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401214242000
      • Bristol, Spojené království, BS10 5NB
        • Nábor
        • North Bristol NHS Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andria Merrison
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401179505050
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Nábor
        • Cambridge University Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401223805000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Charlotte Brierley
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • Cardiff and Vale University Health Board
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hayley Davis
      • Glasgow, Spojené království, G12 0XH
        • Nábor
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401412012466
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria E Farrugia
      • Leeds, Spojené království, BD9 6RJ
        • Nábor
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401274 542200
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Priya Shanmugarajah
      • Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
        • Nábor
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401515253611
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Charlotte Dougan
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fiona Norwood
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura Zambreanu
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Nábor
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matt Parton
      • London, Spojené království, SW17 0QT
        • Nábor
        • St George's University NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Clare Galtrey
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Nábor
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Prof Chiara Marini Bettolo, MD, PhD
      • Nottingham, Spojené království, NG5 1PB
        • Nábor
        • Nottingham University Hospitals Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saam Sedehizadeh
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401159691169
      • Oswestry, Spojené království, SY10 7AG
        • Nábor
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tracey Willis
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401691404000
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • Oxford University Hospitals Trust
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4403003047777
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stefen Brady
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Nábor
        • The Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Lilleker
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401617897373
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Nábor
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Channa Hewamadduma
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401142711900
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Nábor
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Annamaria Kiss-csenki
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4403330143694
      • Swansea, Spojené království, SA6 6NL
        • Nábor
        • South West Wales Neuromuscular Service in Swansea
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +4401792545753
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Walters

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s SMA se dobrovolně účastní této studie. Studie bude inzerována prostřednictvím klinik neuromuskulárních chorob, webových stránek registru, organizací pacientů a konferencí po celé Velké Británii a Irsku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥16 let (když pacienti zahájí proces přechodu do dospělosti)
  • Geneticky potvrzená diagnóza 5Q SMA
  • Podepsáno informovaný souhlas s účastí na studii

Kritéria pro vyloučení:

  • Non 5Q SMA
  • Žádné genetické potvrzení
  • <16 let
  • Žádný podepsaný informovaný souhlas nebo souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s páteřní svalovou atrofií
Účastníci starší 16 let s geneticky potvrzenou diagnózou 5Q SMA.
Lék: RisdiPlam
RisdiPlam
Ostatní jména:
  • Evrysdi
Lék: Injekční produkt Nusinersen
Nusinersen
Ostatní jména:
  • Spinraza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Světové zdravotnické organizace (WHO) Motor Milestones
Časové okno: Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie
Hodnocení milníku WHO motoru je šestimístný kontrolní seznam, který dichotomicky hodnotí, zda dítě může sedět samostatně, plazit se, stát s podporou/bez podpory a chodit s/bez podpory. Používá se v populaci SMA pro dospělé a v této studii k kategorizaci jednotlivců jako „non-nonsters“, „sitters“ nebo „chodci“. Posouvají se změny v tomto skóre (ztráta nebo zisk ve funkci) a udržování skóre ze základní linie po celou dobu trvání léčby.
Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie
Revidovaný modul horní končetiny (Rulm)
Časové okno: Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie
Letm je navržen tak, aby zachytil funkci horní končetiny a skládá se z 19 položek a je skórován z 37 bodů (vyšší skóre označující lepší funkci).
Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie
6 minut chůze (6MWT)
Časové okno: Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie
6MWT, která měří vzdálenost, kterou pacient je schopen chodit do 6 minut, se v této studii používá pouze pro pacienty s ambulantními dospělými SMA.
Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie
Funkční motorická stupnice Hammersmith se rozšířila (HFMSE)
Časové okno: Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie
HFMSE se skládá z 33 položek, s maximálně 66 body (vyšší skóre označující lepší funkci).
Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie
Měřítko klasifikace 2 (EK2)
Časové okno: Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie
EK2 je funkční stupnice, která zahrnuje 17 položek pro osm kategorií denního života (použití vozíku, přenosy vozíku, mobilita kmene, stravování, polykání, dýchání, kašel, únava). Každá položka je hodnocena od 0 do 3 za maximálně 51 bodů (vyšší skóre označující horší funkci).
Základní linie (při zahájení léčby) a 6 měsíčně dokončení studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Spolupracovníci

Biogen
Newcastle University
Roche Products Limited
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Prof Chiara Marini-Bettolo, MD, PhD, Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2025

První zveřejněno (Aktuální)

18. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 9832

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RisdiPlam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit