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Erwachsene SMA -Forschung und klinische Hub (REACH)

9. Mai 2025 aktualisiert von: Chiara Marini Bettolo, Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Erwachsene SMA Reichweite: Entwicklung und Implementierung einer standardisierten Datensatz- und Datenerfassungsforschungsstudie in der britischen SMA -Population in Großbritannien

Erwachsene SMA Reach ist eine Datenerfassungsstudie, in der es darum geht, die Auswirkungen von Pflegestandards und neue Behandlungen zur Naturgeschichte der muskulösen Atrophie der Wirbelsäule (SMA) besser zu verstehen. Diese Studie wird vom NHS Foundation Trust des Tyne Hospitals NHS Foundation gesponsert. Erwachsene SMA Reach wird von Biogen und Roche finanziert.

Derzeit stehen in Großbritannien drei Drogenbehandlungen für SMA zur Verfügung: Zolgensma, Nusinersen und Risdiplam. Zolgensma ist das einzige zugelassene Medikament - Nusinersen und Risdiplam sind derzeit im Rahmen von Managed Access Agreements (MAA) erhältlich.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die muskulöse Atrophie (SMA) der Wirbelsäule ist eine genetische Motoneuronenerkrankung mit einem breiten Schweregradspektrum, das sowohl Säuglinge als auch Erwachsene betrifft. Fortschritte in der Behandlung, einschließlich Nusinersen (Spinraza), Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) und Risdiplam (EVRYSDI), haben die Patientenergebnisse signifikant verbessert, was die Notwendigkeit stärkerer klinischer Netzwerke zur Überwachung der langfristigen Auswirkungen dieser Therapien hervorhebt.

Die erwachsene SMA Reach -Studie baut auf dem Erfolg von SMA Reach UK auf, das zur Sammlung von Naturgeschichte und Behandlungsdaten für pädiatrische SMA -Patienten maßgeblich war. Die Studie profitiert von der Zusammenarbeit mit Treat-NMD, dem britischen SMA-Patientenregister und ISMAC und stimmt mit den internationalen Bemühungen zur Harmonisierung der SMA-Datenerfassung überein. Durch die Nutzung der Erfahrungen der Newcastle University in globalen SMA-Initiativen zielt die SMA Reach für Erwachsene darauf ab, die Patientenversorgung zu verbessern, die klinische Entscheidungsfindung zu informieren und zu zukünftiger SMA-Forschung beizutragen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

600

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Nicholas Davies
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401214242000
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS10 5NB
        • Rekrutierung
        • North Bristol NHS Trust
        • Hauptermittler:
          • Andria Merrison
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401179505050
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Rekrutierung
        • Cambridge University Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401223805000
        • Hauptermittler:
          • Charlotte Brierley
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Rekrutierung
        • Cardiff and Vale University Health Board
        • Hauptermittler:
          • Hayley Davis
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0XH
        • Rekrutierung
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401412012466
        • Hauptermittler:
          • Maria E Farrugia
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, BD9 6RJ
        • Rekrutierung
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401274 542200
        • Hauptermittler:
          • Priya Shanmugarajah
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7LJ
        • Rekrutierung
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401515253611
        • Hauptermittler:
          • Charlotte Dougan
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Rekrutierung
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Fiona Norwood
        • Hauptermittler:
          • Laura Zambreanu
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Rekrutierung
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Matt Parton
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • Rekrutierung
        • St George's University NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Clare Galtrey
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Rekrutierung
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Prof Chiara Marini Bettolo, MD, PhD
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich, NG5 1PB
        • Rekrutierung
        • Nottingham University Hospitals Trust
        • Hauptermittler:
          • Saam Sedehizadeh
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401159691169
      • Oswestry, Vereinigtes Königreich, SY10 7AG
        • Rekrutierung
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Tracey Willis
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401691404000
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Rekrutierung
        • Oxford University Hospitals Trust
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4403003047777
        • Hauptermittler:
          • Stefen Brady
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Rekrutierung
        • The Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • James Lilleker
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401617897373
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Rekrutierung
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Channa Hewamadduma
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401142711900
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Rekrutierung
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Annamaria Kiss-csenki
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4403330143694
      • Swansea, Vereinigtes Königreich, SA6 6NL
        • Rekrutierung
        • South West Wales Neuromuscular Service in Swansea
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +4401792545753
        • Hauptermittler:
          • Richard Walters

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit SMA werden sich freiwillig an dieser Studie nehmen. Die Studie wird durch neuromuskuläre Krankheitskliniken, die Registrierungswebsite, die Patientenorganisationen und Konferenzen in Großbritannien und Irland beworben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 16 Jahre (wenn Patienten den Übergangsprozess zum Erwachsenenalter beginnen)
  • Genetisch bestätigte Diagnose von 5Q SMA
  • Unterzeichnete Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Nicht 5Q SMA
  • Keine genetische Bestätigung
  • <16 Jahre alt
  • Keine unterschriebene Einverständniserklärung oder Einwilligung zurückgezogen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit muskulöser Atrophie für Wirbelsäulen
Teilnehmer über 16 Jahre mit einer gentechnisch bestätigten Diagnose von 5Q SMA.
Arzneimittel: Risdiplam
Risdiplam
Andere Namen:
  • Evrysdi
Arzneimittel: Nusinersen injizierbares Produkt
Nusinersen
Andere Namen:
  • Spinraza

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Meilensteine ​​der Weltgesundheitsorganisation (WHO)
Zeitfenster: Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie
Die WHO-Meilensteinbewertung der WHO ist eine Checkliste mit sechs Elementen, die dichotom bewertet, ob ein Kind unabhängig sitzen, kriechen, mit/ohne Unterstützung stehen und mit/ohne Unterstützung gehen kann. Es wird in der erwachsenen SMA-Bevölkerung und in dieser Studie verwendet, um Personen als "Nicht-Sitter", "Sitter" oder "Wanderer" zu kategorisieren. Änderungen in dieser Bewertung (Verlust oder Funktionsgewinn) und die Aufrechterhaltung des Bewertungen von der Studienlinie während der gesamten Behandlungsdauer werden bewertet.
Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie
Überarbeitete obere Extremitätsmodul (Rulm)
Zeitfenster: Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie
Die Rulm ist so konzipiert, dass sie die Funktion der oberen Extremitäten erfasst und aus 19 Elementen besteht und aus 37 Punkten bewertet wird (höhere Punktzahlen, die eine bessere Funktion anzeigen).
Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie
6 -minütiger Walk -Test (6mwt)
Zeitfenster: Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie
Der 6MWT, der die Entfernung misst, die ein Patient innerhalb von 6 Minuten laufen kann, wird in dieser Studie nur für erwachsene SMA -Patienten verwendet.
Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie
Die Hammersmith -Funktionsmotorskala wurde erweitert (HFMSE)
Zeitfenster: Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie
Die HFMSE besteht aus 33 Elementen mit maximal 66 Punkten (höhere Punkte, die eine bessere Funktion anzeigen).
Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie
Die EGEN -Klassifizierung 2 (EK2) Skala
Zeitfenster: Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie
Der EK2 ist eine funktionale Skala, die 17 Elemente für acht tägliche Kategorien (Rollstuhl, Rollstuhltransfers, Rumpfmobilität, Essen, Schlucken, Atmen, Husten, Müdigkeit) enthält. Jeder Artikel wird von 0 bis 3 für maximal 51 Punkte bewertet (höhere Punkte, die eine schlechtere Funktion anzeigen).
Basislinie (bei der Behandlungsinitiation) und 6 monatlich durch Abschluss der Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Mitarbeiter

Biogen
Newcastle University
Roche Products Limited
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre

Ermittler

  • Hauptermittler: Prof Chiara Marini-Bettolo, MD, PhD, Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Mai 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 9832

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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