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原発性イガンの小児患者におけるイプタコパンの有効性、薬物動態、安全性、および忍容性を評価するための研究

2026年9月3日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

2人の小児患者におけるイプタコパンの有効性、薬物動態、安全性、忍容性を評価するための単一腕、多施設、第III相試験

この研究は、タンパク尿還元、薬物動態（PK）、安全性と忍容性（CVサーベイランスを含む）のイプタコパンのイプタコパン（IGAN）小児患者のイプタコパンの安全性と忍容性（CVサーベイランスを含む）を決定するための、非盲検、片腕、多施設、第III相試験です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究では、50％未満の尿細管間質性線維症および<25％の幼稚園でスクリーニングから3年以内に行われた腎臓生検による初代イガンと診断された約24人の小児患者を登録し、90日以内に免疫抑制または他の免疫調節剤で治療されていなかった（またはリトキンギャブの180日以内に治療されていません。

この研究は、次の期間で構成されています。

  • スクリーニング期間（最大11週間）
  • 慣習期間（2週間）：この期間は、登録訪問の約14日前（1日目）であり、2つのUPCR FMV測定（1日以前に必要）を含むベースライン評価を取得します。
  • 治療期間（52週間）：この研究では、約24人の小児患者をずらして登録します。 アプローチは、最初にコホート1（12〜18歳未満）を登録して、安全データ（CV監視データを含む）、忍容性データ、PKデータ、バイオマーカーデータを最大52週間（EOS）収集することです。 コホート1参加者は、16人の参加者の単一グループに登録されます。 コホート2（2〜 <12歳）の参加者は、4人の参加者の2つのグループに登録されます。
  • フォローアップ期間（1週間）：52週（EOS）訪問を完了し、すべての適格性基準を満たした参加者は、オープンラベルイプタコパンを受け取るロールオーバー拡張プログラム（REP）に登録される場合があります。 repに登録しないか、EOSから7日以内に担当者の1日目を完了しない参加者は、AEおよびSAEの監視のためにEOS訪問後7日後に連絡する必要があり、参加者が報告したAEは研究症例報告書（CRF）に記録する必要があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

31

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals
  • 電話番号：+41613241111

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Madera、California、アメリカ、93636
        • 募集
        • Valley Childrens Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nianzhou Xiao
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Childrens Hospital Colorado
        • 主任研究者：
          • Bradley Dixon
        • コンタクト：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610-0224
        • 募集
        • Univ of Florida Shands Division
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lawrence Shoemaker
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4399
        • 募集
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Rebecca Scobell
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • Prim Childrens Hosp Inv Pharm
        • 主任研究者：
          • Raoul Nelson
        • コンタクト：
  • アルゼンチン
    • Córdoba Province
      • Córdoba、Córdoba Province、アルゼンチン、X5016KEH
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • イスラエル
      • Beersheba、イスラエル、8457108
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa、イスラエル、3109601
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem、イスラエル、9103102
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Petah Tikva、イスラエル、4920235
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11211
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Aichi-ken
      • Toyoake、Aichi-ken、日本、4701192
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume、Fukuoka、日本、8300011
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Shiga
      • Ōtsu、Shiga、日本、520-2192
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Fuchū、Tokyo、日本、1838561
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港、999077
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  • 1日目から2〜18歳未満の男性と女性の参加者。
  • EGFR≥30ml/min/1.73m2 ここで、EGFRは、スクリーニング時に修正されたSchwartz式を使用して計算され、慣習期間中に確認されます。

  • 腎臓生検で実証された原発性イガン*。生検では、卵管腸膜硬膜症が50％未満で、25％未満の三日月がある<50％のスクリーニングから3年以内に行われました。 スクリーニングから3年以内に腎臓生検が利用できない場合、参加者の計画された診断アプローチと臨床管理の一部である場合、腎生検を実施することがあります。

    *注：一次イガンは、他のクラスの免疫グロブリンよりも一般的なIgA堆積物を示す生検によって証明されたイガンとして定義され、調査員の臨床判断に従って二次イガンの原因に関連していないとみなされます。

  • コホート1の参加者の最小体重は、スクリーニング時に35 kgであり、ベースライン（1日目）で確認されています。
  • UPCR≥1g/g（113 mg/mmol）で評価されたIganの一次診断によるタンパク尿症 - 90日目と60日目のスクリーニング時にFMVからサンプリングされた段階と、最大許容量の治療中に、最大許容用量の治療中にACE阻害剤/ARBが最大120日前に12日前に拠点を置き、1日を獲得しました。 1日 - 60訪問および慣習期間中の2つのFMVサンプルの幾何平均。
  • 研究治療の開始前に、Neisseria Meningitidisおよび肺炎連鎖球菌感染に対するワクチン接種が必要です。 参加者が以前にワクチン接種されていない場合、またはブースターが必要な場合は、最初の研究医薬品投与の少なくとも2週間前に現地のガイドラインに従ってワクチンを投与する必要があります。 ワクチン接種後2週間より早く研究治療を開始する必要がある場合、予防的抗生物質治療を開始する必要があります。
  • イプタコパンの少なくとも2週間前の地元のガイドラインによると、Haemophilusインフルエンザに対するワクチン接種が推奨されます。
  • すべての参加者は、最初の研究薬物投与の少なくとも120日前に、身体重量あたりの局所承認済みの最大用量または最大耐量（小児用使用のための調査員の判断ごと）で、ACE阻害剤またはARBの安定した用量レジメンを含む支持ケアを受けている必要があります。 さらに、参加者が利尿薬、その他の降圧薬、またはイガン（SGLT2阻害剤など）の他のバックグラウンド薬を服用している場合、研究治療の最初の投与の少なくとも120日前に投与量も安定する必要があります。

除外基準：

  • 調査員によって定義されているように、スクリーニング時に観察された二次イガン（およびベースライン/1日目で確認）。二次的なイガンは、肝硬変、セリアック病、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染、単純ヘルペスウイルス感染症、肝炎皮膚症、血清陰性関節症、小細胞癌、リンパ腫、リンパ腫、放散結核症、ブロンキオリチン炎、炎症性bow骨症、炎症性bow骨症、および炎症性bow骨症に関連する可能性があります。
  • スクリーニング時の免疫グロブリンA血管炎（IGAVまたはHenoch-Schonlein Purpura）の臨床診断（およびベースライン/日1日目に確認）は、肺胞と腹痛の有無にかかわらず典型的な触知可能な紫斑病に基づいています。
  • スクリーニング時の排尿における有意な尿閉塞または困難の証拠（およびベースライン/1日目で確認された）;尿路障害またはスクリーニング時および最初の研究医薬品投与の前にイガン以外の慢性腎臓疾患。
  • スクリーニングから4週間以内に、急性腎障害ネットワーク（AKI）基準によって定義された現在の急性腎障害（AKI）。
  • スクリーニングの3か月以内にEGFRの50％減少またはスクリーニングおよび慣らし期間中に50％減少することで定義された、急速に進行性糸球体腎炎（RPGN）の存在。
  • 調査員の判断に基づいたスクリーニング時の腎症候群の存在。
  • ECG異常の現在の診断は、臨床的に重要な心不整脈などの研究参加者の有意なリスクを示しています。 持続的な心室性頻脈、またはペースメーカーのない臨床的に有意な第2級または第3度房室（AV）ブロック。
  • 臨床的に有意な心エコー図の異常の歴史または現在の診断は、臨床的に有意な機能的、形態学的および/または構造的異常を含むがこれらに限定されない研究参加者の有意なリスクを示しています。
  • 収縮期血圧（SBP）<80 mmHgまたは> 150 mmHg、または拡張期血圧（DBP）<50 mmHgまたは> 95 mmHg、または脈拍数<50 bpmまたは> 110 bpm; SBP <70 mmHgまたは> 140 mmHg、またはdBP <40 mmHgまたは> 90 mmHgまたはパルス速度<52 bpmまたは> 156 bpmの6〜12歳の参加者。 SBP <70 mmHgまたは> 120 mmHg、またはDBP <40 mmHgまたは> 80 mmHgまたは脈拍数<52 bpmまたは> 156 bpmのDBP <70 mmHgまたは> 120 mmHgの2〜6歳の参加者。
  • 以前は、シクロホスファミド、リツキシマブ、インフリキシマブ、カナキヌマブ、マイコフェノール酸モフェチル（MMF）またはマイコフェノール酸ナトリウム（MPS）、カルシネリン酸阻害、補完阻害剤（イプタコパン）などの免疫抑制または他の免疫調節剤で治療されていました。コルチコステロイド曝露（プレドニゾン/プレドニゾロン相当または> 7.5 mg/dプレドニゾン/プレドニゾロン相当総曝露の1日で> 7.5 mg/dのプレドニゾロン/プレドニゾロン相当総暴露）（またはリツキシマブの場合は180日間）の最初の研究薬物投与の前に。 最初の研究医薬品投与の120日前にエンドセリン（受容体）拮抗薬（スパルセンタンを含む）で治療された参加者。 1日目の5つの半減期、または30日以内に他の治験薬の使用。
  • すべての移植参加者（骨髄移植を含む固体臓器移植）。
  • 髄膜炎菌や肺炎球菌などのカプセル化された生物によって引き起こされる再発性侵襲性感染症の既往。
  • 高度な心臓病を含むがこれらに限定されない、スクリーニング時の主要な同時併存疾患（例： New York Heart Association（NYHA）クラスIII（6〜18歳未満）、ロスクラスIII（2〜6歳未満）、重度の肺疾患（例： 世界保健機関（WHO）クラスIII（17歳）;肺血管研究所（PVRI）クラスIII（2〜17歳未満）、または肝疾患（例えば 活動性肝炎）研究者の意見では、研究への参加を排除します。
  • スクリーニング時のレイゴンテンなど、イガン病の進行のためのホメオパシーおよび/またはハーブ薬の現在の使用（およびベースライン/1日目に確認）。

その他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イプタコパン
コホート1（12〜 <18歳）の参加者は、1日2回200 mgの用量でイプタコパンを受け取ります。 コホート2（2〜 <12歳）の参加者は、用量TBDでイプタコパンを受け取ります。
薬：イプタコパン
コホート1（12〜 <18歳）：Iptacopan 200 mg B.I.D.（1日2回）コホート2（2〜 <12歳）：投与TBD
他の名前：
  • LNP023

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
UPCRのベースラインとのログ変換比率（FMVに基づく）
時間枠：ベースライン、38週
UPCRは、スケジュールされた各訪問の前に得られた2つのFMVの幾何平均に基づいて測定されます。
ベースライン、38週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿中の薬物動態パラメーターCMAX
時間枠：12週目（投与前（0）、2、4、6、および8時間後）
CMAXは、用量投与後に観測された血漿薬濃度の最大（ピーク）です（質量X容量-1）
12週目（投与前（0）、2、4、6、および8時間後）
血漿中の薬物動態パラメーターオークラスト
時間枠：12週目（投与前（0）、2、4、6、および8時間後）
Auclastは、ゼロから最後の測定可能濃度サンプリング時間（TLAST）までのAUCです（質量x時間xボリューム1）
12週目（投与前（0）、2、4、6、および8時間後）
血漿中の薬物動態パラメーターオクトウ
時間枠：12週目（投与前（0）、2、4、6、および8時間後）
Auctauは、定常状態での投与間隔（TAU）の終了まで計算されたAUCです（金額x時間xボリューム-1）
12週目（投与前（0）、2、4、6、および8時間後）
Ctrough濃度
時間枠：4週目、12週目、38週
前投与薬濃度
4週目、12週目、38週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年11月27日

一次修了 (推定)

2030年6月28日

研究の完了 (推定)

2030年6月30日

試験登録日

最初に提出

2025年5月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年5月20日

最初の投稿 (実際)

2025年5月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月3日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLNP023G12301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Novartisは、資格のある外部研究者と共有し、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらのリクエストは、科学的メリットに基づいて、独立したレビューパネルによってレビューおよび承認されます。 提供されたすべてのデータは、該当する法律や規制に沿って試験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。

この試行データの可用性は、www.clinicalstudydatarequest.comで説明されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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